- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT03488784
Tyypin 2A ja tyypin 2E raajavyön lihasdystrofian luonnollinen historia
Taudin etenemisen luonnollinen historia henkilöillä, joilla on raajavyön lihasdystrofia tyyppi 2A ja tyyppi 2E
Tämä on havainnointitutkimus, tutkimukseen ei anneta lääkettä (markkinoitua tai tutkittavaa), eikä tutkimusmenetelmillä ole vaikutusta tähän tutkimukseen osallistuvien potilaiden sairaanhoitoon. Kokonaistutkimustiedonkeruujakson on suunniteltu kestävän enintään 5 vuotta, jolloin arvioinnit suoritetaan lähtötilanteessa, ja sen jälkeen 6 kuukauden välein yhteensä 3 vuoden ajan.
Tutkimukseen osallistuneiden potilaiden potilastiedot tiivistetään lähtötilanteessa ja vuosittain kliinisen tiedon saamiseksi, ja tiedot tallennetaan tutkimusta varten. Tukikelpoisia potilaita pyydetään antamaan tietoinen suostumus ja suorittamaan puolivuosittaiset potilastutkimukset ja toiminnalliset arvioinnit. Potilastutkimukset sisältävät valitut PRO-instrumentit sekä lisäkysymyksiä, jotka kuvaavat potilaan käsitystä sairaudesta.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Neuromuskulaariselle sairaudelle voi olla tunnusomaista etenevä lihasten rappeutuminen, heikentynyt keuhkojen tila ja heikentynyt sydämen toiminta.(1-8) Lisäksi nämä hermo-lihassairaudet voivat olla harvinaisia, ja siksi kunkin sairauden luonnollista etenemistä on vaikea määrittää. Kunkin hermo-lihashäiriön luonnollinen historia antaa arvokasta tietoa taudin spesifisestä etenemisestä, mikä voi auttaa ymmärtämään, mitä tuloksia on mitattava. osoittamaan muutosta kliinisiä tutkimuksia varten. Monien näistä hermo-lihassairauksista kokeellisia hoitoja arvioidaan parhaillaan kliinisissä tutkimuksissa muiden kanssa valmisteilla tulevia kliinisiä tutkimuksia varten lähitulevaisuudessa. Näin ollen tarve havaita luotettavasti ja objektiivisesti pienet, merkitykselliset muutokset päivittäisissä toiminnallisissa toimissa toimiakseen tukena tehokkuuden mittana kliinisissä tutkimuksissa on erittäin tärkeä.
Toiminnallisia ja vahvuusmittauksia on käytetty ensisijaisena, toissijaisena tai tutkivana tuloksena lääkehoitojen tehokkuutta tutkivissa kliinisissä tutkimuksissa. Monet näistä tulosmittauksista on osoitettu luotettaviksi ja ne on validoitu hermo-lihassairauksissa.
Tämän pitkittäistutkimuksen tavoitteena on karakterisoida kliinistä etenemistä ja toiminnallisia vaikutuksia potilailla, joilla on hermo-lihassairauksia ajan mittaan arvioimalla toiminnallisia ja potilaiden raportoimia tuloksia (PRO:t). Toimintahäiriön ja pitkäaikaisten seurausten, kuten liikkuvuuden menettämisen, kaatumisten ja elämänlaadun välistä yhteyttä tarkastellaan.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Odotettu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 432015
- Rekrytointi
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- AIKUINEN
- OLDER_ADULT
- LAPSI
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
Epäillään LGMD2A:ta tai LGMD2E:tä oireiden perusteella ja perheenjäsenellä on diagnosoitu 2A tai 2E, tai heillä on geneettinen vahvistus jommastakummasta näistä kahdesta LGMD-tyypistä.
Suorittaa arviointeja parhaan kykynsä mukaan luotettavilla tuloksilla arvioijan arvioiden mukaan. Mahdollisuus osallistua sovittuihin tapaamisiin Kyky antaa tietoinen suostumus (tai suostumus 9–18-vuotiaille)
Poissulkemiskriteerit:
Vahvistettu diagnoosi muusta hermo-lihashäiriöstä kuin LGMD2E tai LGMD2A Hänellä on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa vaadittuja testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa potilaan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinistä tulkintaa.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Kohortti
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Vahvuus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Pakota tuotannon testaus standardoiduilla laitteilla
|
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
---|---|---|
Kävelynopeus
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Ajoitus kuinka nopeasti henkilö voi kävellä 100 metriä
|
6 kuukautta
|
Fyysinen toiminta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tarkkailemalla tai kartoittamalla, kuinka hyvin henkilö pystyy suorittamaan päivittäisiä toimintoja
|
6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintojen valmistuminen (ODOTETTU)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (TODELLINEN)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (ARVIO)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- IRB17-01086
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .