- ICH GCP
- 미국 임상 시험 레지스트리
- 임상시험 NCT03488784
지대근이영양증 유형 2A 및 유형 2E의 자연사
하지대 근이영양증 유형 2A 및 유형 2E를 가진 개인의 질병 진행의 자연사
이것은 관찰 연구이며 연구의 일부로 약물(시판 또는 연구용)이 제공되지 않으며 연구 절차는 이 연구에 참여하는 환자에게 제공되는 의료 서비스에 영향을 미치지 않습니다. 전체 연구 데이터 수집 기간은 기준선에서 발생하는 평가와 함께 최대 5년까지 지속될 계획이며, 이후 총 3년 동안 6개월마다 수행됩니다.
등록된 환자의 의료 기록은 임상 정보를 얻기 위해 기준선에서 매년 추출되며 연구를 위해 데이터가 기록됩니다. 자격이 있는 환자는 정보에 입각한 동의를 제공하고 반기별 환자 설문 조사 및 기능 평가를 완료해야 합니다. 환자 설문 조사에는 질병에 대한 환자의 인식을 특징짓는 추가 질문과 함께 선택된 PRO 도구가 포함됩니다.
연구 개요
상태
상세 설명
신경근 질환은 진행성 근육 변성, 손상된 폐 상태 및 심장 기능 감소로 특징지어질 수 있습니다.(1-8) 또한, 이러한 신경근 장애는 드물 수 있으므로 각 질병의 자연적 진행을 확립하기가 어렵습니다. 각 신경근 장애의 자연사는 질병의 특정 진행에 대한 귀중한 정보를 제공하여 어떤 결과를 순서대로 측정해야 하는지 이해하는 데 도움이 될 수 있습니다. 임상 시험에 대한 변화를 보여주기 위해. 이러한 많은 신경근 장애에 대한 실험적 치료법은 현재 가까운 장래에 예정된 임상 시험을 위해 파이프라인에 있는 다른 사람들과 함께 임상 시험에서 평가되고 있습니다. 따라서 임상 시험에서 효능의 지지 척도 역할을 하기 위해 일상적인 기능 활동의 작고 의미 있는 변화를 신뢰성 있고 객관적으로 감지할 필요성이 매우 중요합니다.
기능 및 강도 측정은 약물 요법의 효능을 연구하는 임상 시험에서 1차, 2차 또는 탐색적 결과로 활용되었습니다. 이러한 결과 측정의 대부분은 신뢰할 수 있는 것으로 나타났으며 신경근 질환에서 검증되었습니다.
이 종단 연구는 기능 및 환자 보고 결과(PRO)를 평가하여 시간이 지남에 따라 신경근 장애가 있는 환자에 대한 임상 진행 및 기능적 영향을 특성화하는 것을 목표로 합니다. 기능 장애와 이동성 상실, 낙상, 삶의 질과 같은 장기적 결과 사이의 연관성을 조사할 것입니다.
연구 유형
등록 (예상)
연락처 및 위치
연구 장소
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Ohio
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Columbus, Ohio, 미국, 432015
- 모병
- Nationwide Children's Hospital
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- OLDER_ADULT
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
연구 대상 성별
샘플링 방법
연구 인구
설명
포함 기준:
증상으로 LGMD2A 또는 LGMD2E가 의심되고 가족 구성원이 2A 또는 2E로 진단되었거나 이 두 유형의 LGMD 중 하나에 대한 유전적 확인이 있는 경우.
평가자가 판단한 신뢰할 수 있는 결과로 최선을 다해 평가를 수행합니다. 예정된 약속에 참석할 수 있는 능력 정보에 입각한 동의를 제공할 수 있는 능력(또는 9-18세의 경우 동의)
제외 기준:
LGMD2E 또는 LGMD2A 이외의 신경근 장애 진단이 확인됨 조사자의 의견에 따라 시험 또는 절차가 필요한 프로토콜을 준수하는 피험자의 능력을 위태롭게 하거나 피험자의 건강, 안전 또는 피험자의 건강, 안전 또는 임상 해석 가능성.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 관찰 모델: 보병대
- 시간 관점: 유망한
연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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힘
기간: 6 개월
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표준화된 장비를 사용한 강제 생산 테스트
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6 개월
|
2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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걷는 속도
기간: 6 개월
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사람이 100미터를 얼마나 빨리 걸을 수 있는지 타이밍
|
6 개월
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신체 기능
기간: 6 개월
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개인이 일상 생활 활동을 얼마나 잘 수행할 수 있는지 관찰 또는 조사
|
6 개월
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공동 작업자 및 조사자
스폰서
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (예상)
연구 완료 (예상)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
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