- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT03488784
Natuurlijke historie van ledematengordel Spierdystrofie Type 2A en Type 2E
Natuurlijke geschiedenis van ziekteprogressie bij personen met ledematengordel spierdystrofie type 2A en type 2E
Dit is een observationele studie, er zal geen geneesmiddel (op de markt gebracht of in onderzoek) worden verstrekt als onderdeel van de studie, en de studieprocedures zullen geen invloed hebben op de medische zorg die wordt verleend aan patiënten die deelnemen aan deze studie. De totale periode voor het verzamelen van onderzoeksgegevens is gepland om tot 5 jaar te duren, met beoordelingen bij baseline en daarna om de 6 maanden gedurende een totale periode van 3 jaar.
Medische dossiers voor geregistreerde patiënten zullen bij aanvang en jaarlijks worden geabstraheerd om klinische informatie te verkrijgen, en gegevens zullen worden geregistreerd voor het onderzoek. In aanmerking komende patiënten zullen worden gevraagd om geïnformeerde toestemming te geven en om halfjaarlijkse patiëntenenquêtes en functionele beoordelingen in te vullen. De patiëntenenquêtes zullen geselecteerde PRO-instrument(en) bevatten, samen met aanvullende vragen om de perceptie van de patiënt over ziekte te karakteriseren.
Studie Overzicht
Toestand
Gedetailleerde beschrijving
Neuromusculaire ziekte kan worden gekenmerkt door progressieve spierdegeneratie, verminderde longstatus en verminderde hartfunctie.(1-8) Bovendien kunnen deze neuromusculaire aandoeningen zeldzaam zijn, en daarom is het moeilijk om de natuurlijke progressie van elke ziekte vast te stellen. om verandering voor klinische proeven te tonen. Experimentele behandelingen voor veel van deze neuromusculaire aandoeningen worden momenteel beoordeeld in klinische onderzoeken en andere staan op stapel voor komende klinische onderzoeken in de nabije toekomst. De noodzaak om op betrouwbare en objectieve wijze kleine, betekenisvolle veranderingen in dagelijkse functionele activiteiten te detecteren om als ondersteunende maatstaf voor de werkzaamheid in klinische onderzoeken te dienen, is dus van groot belang.
Functionele en krachtmetingen zijn gebruikt als primaire, secundaire of verkennende uitkomsten in klinische onderzoeken naar de werkzaamheid van medicamenteuze therapieën. Veel van deze uitkomstmaten zijn betrouwbaar gebleken en gevalideerd bij neuromusculaire aandoeningen.
Deze longitudinale studie heeft tot doel de klinische progressie en functionele impact op patiënten met neuromusculaire aandoeningen in de loop van de tijd te karakteriseren door functionele en door de patiënt gerapporteerde uitkomsten (PRO's) te evalueren. Het verband tussen functionele beperkingen en langetermijnuitkomsten, zoals verlies van mobiliteit, vallen en kwaliteit van leven, zal worden onderzocht.
Studietype
Inschrijving (Verwacht)
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
Ohio
-
Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 432015
- Werving
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- VOLWASSEN
- OUDER_ADULT
- KIND
Accepteert gezonde vrijwilligers
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
Beschrijving
Inclusiecriteria:
Vermoedelijke LGMD2A of LGMD2E door symptomen en een familielid met de diagnose 2A of 2E, of zelf een genetische bevestiging hebben van een van deze twee soorten LGMD.
Voer beoordelingen naar beste vermogen uit met betrouwbare resultaten zoals beoordeeld door de beoordelaar. Mogelijkheid om geplande afspraken bij te wonen Mogelijkheid om geïnformeerde toestemming te geven (of toestemming voor leeftijden van 9-18)
Uitsluitingscriteria:
Bevestigde diagnose van een andere neuromusculaire aandoening dan LGMD2E of LGMD2A Heeft een medische aandoening of verzachtende omstandigheid die, naar de mening van de onderzoeker, het vermogen van de proefpersoon om te voldoen aan de protocol vereiste testen of procedures in gevaar kan brengen of het welzijn, de veiligheid of klinische interpreteerbaarheid.
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Kracht
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Forceer productietesten met behulp van gestandaardiseerde apparatuur
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Loopsnelheid
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Timing hoe snel de persoon 100 meter kan lopen
|
6 maanden
|
Fysiek functioneren
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Observeren of onderzoeken hoe goed een persoon dagelijkse activiteiten kan uitvoeren
|
6 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (WERKELIJK)
Primaire voltooiing (VERWACHT)
Studie voltooiing (VERWACHT)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (WERKELIJK)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (SCHATTING)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- IRB17-01086
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .