眼瞼痙攣患者に対する足根前対中隔前ボツリヌス毒素
2019年4月25日 更新者：Marcus M. Marcet, MD、The University of Hong Kong
眼瞼痙攣患者に対する足根前と中隔前ボツリヌス毒素：無作為化、三重盲検、プラセボ対照、クロスオーバー臨床試験
まぶた痙攣患者に対する足根前ボツリヌス毒素と中隔前ボツリヌス毒素の有効性と安全性を評価するトリプルマスクプラセボ対照試験。
研究者らは、眼輪前足根筋へのボツリヌス毒素の注射は、前中隔注射パターンと比較して、臨床効果が高く、生活の質が測定され、合併症が少なく、費用対効果が高いという仮説を立てています。
調査の概要
詳細な説明
研究デザインは、前向き無作為化三重盲検プラセボ対照クロスオーバー試験です。 乱数のコンピューター生成リストは、患者の割り当てに使用されます。 患者、治療中の医師、および結果評価者は、ボツリヌス毒素A型（BtA）およびプラセボシリンジ注射の内容に対してマスクされます。 プラセボはビヒクルのみで構成され、BtA の再構成に使用されるのと同じ無菌の通常の 0.9% 生理食塩水です。 6 か月目に、各グループはクロスオーバーし、代替介入を受けます。 主要な結果の尺度 (JRS 重症度) は、各介入の 2 番目のサイクルの 1 か月後に測定された変化になります。 副次評価項目には、TWSTRS (臨床反応)、Blepharospasm Disability Index (BSDI)、CDQ-24 (生活の質)、VAS (痛み)、GAS (全体) スコア、および副作用の発生率が含まれます。 研究者は、クロスオーバー デザインを可能にする線形混合モデルを使用して、グループ間の結果の測定値を比較することを計画しています。
データは、注射の訪問のたびに、および臨床活動の訪問の両方で収集されます。 データは研究助手によって処理され、プロジェクトの生物統計学者によって分析されます。 研究者は、一次 (JRS) および二次結果測定 (TWSTRS、BSDI、CDQ-24、VAS、および GAS スコア) を比較することを計画しています。クロスオーバーデザイン。 具体的には、研究者は 2 サンプル t 検定を使用して、グループ 1 の JRS のすべての値をグループ 2 の JRS のすべての値と比較します。キャリーオーバー効果の可能性を最小限に抑えるために、1 回目の注射と 2 回目の注射の間に 3 か月のウォッシュアウト期間を指定しています。 キャリーオーバー効果が存在する場合、研究者はこれらをさらに分析します。 その後、研究者は線形混合モデルを使用して 2 つの介入の差を推定し、繰り返し測定を可能にし、必要に応じて持ち越し効果を考慮します。 二次分析では、研究者は、ロジスティック回帰を使用して、痙攣の軽減、生活の質の改善、および2つの介入間の眼瞼下垂の測定を含む副作用の発生率を有する患者の割合を評価します。 0.05 以下の P 値は、統計的に有意と見なされます。 すべての分析は、意図する治療の原則に基づいて実施され、複数の代入を使用して、欠落しているデータを説明し、無作為化されたすべての患者を分析に含めます。
研究の種類
介入
入学 (実際)
100
段階
- フェーズ 4
参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- 18歳以上の患者
- 眼瞼けいれんまたは片側顔面けいれんのいずれかからなる臨床診断眼瞼ジストニア
- -患者はボツリヌス毒素A型（BtA）による治療を希望しています。
除外基準:
- 認知症を患っている患者など、研究アンケートに記入できないほど症状や病歴を説明できない患者。
BtA治療に対する潜在的な禁忌の存在:
- 妊娠
- 母乳育児
- 以前のアレルギー反応
- 治療部位の活動性感染症または炎症
- 神経筋および末梢神経障害性疾患
- 併用アミノグリコシド療法
- 入院中または寝たきりの患者など、ジストニア以外の交絡因子によって深刻な影響を受ける日常生活活動を伴う、一般的な健康状態が悪いまたは不安定な患者。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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アクティブコンパレータ：前中隔前足根骨
中隔前 - 足根前グループは、中隔前部位にボツリヌス毒素A型100ユニット/バイアル（製品）の注射を受け（注射パターンA）、足根前部位に注射用生理食塩水（プラセボ対照）を3ヶ月間隔で2サイクル投与する。
両方のグループがクロスオーバーし、代替介入を受けます。
したがって、試験の後半では、前中隔前足根骨群はパターン B で BtA を注射され、前中隔前群はパターン A を受け取ります。
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ボツリヌス毒素タイプ A 100 単位/バイアル (製品) は乾燥粉末として提供され、定期的に注射用生理食塩水で再構成されます
他の名前：
プラセボはビヒクルのみで構成されています。
注射用生理食塩水は、ボツリヌス毒素 A 型を再構成するために通常使用される賦形剤です (上記の第 1 の介入を参照)。
他の名前：
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アクティブコンパレータ：前足骨 - 前中隔
足根骨前-中隔前群は、最初にボツリヌス毒素A型100ユニット/バイアル（製品）を逆に注射し、足根前部位での介入（注射パターンB）を3か月間隔で2サイクル受けます。
グループ 1 と 2 はクロスオーバーし、代替介入を受けます。
両方のグループがクロスオーバーし、代替介入を受けます。
したがって、試験の後半では、前中隔前足根骨群はパターン B で BtA を注射され、前中隔前群はパターン A を受け取ります。
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ボツリヌス毒素タイプ A 100 単位/バイアル (製品) は乾燥粉末として提供され、定期的に注射用生理食塩水で再構成されます
他の名前：
プラセボはビヒクルのみで構成されています。
注射用生理食塩水は、ボツリヌス毒素 A 型を再構成するために通常使用される賦形剤です (上記の第 1 の介入を参照)。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ヤンコビッチ評価尺度 (JRS)
時間枠：ビデオは、臨床活動の訪問時に撮影されます（C1およびC2）は、4か月目と10か月目にスケジュールされます。主要な結果の測定値は、C1からC2への変化で構成されます。
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広く使用されている JRS スケールを使用した患者のけいれんの重症度。
JRS は 0 から 4 の間で採点されます (0 = けいれんなし、1 = 軽度、ほとんど目立たない、2 = 軽度、機能障害なし、3 = 中等度のけいれん、中等度の機能障害、4 = 重度の無力化けいれん)。
JRS は、約 30 ～ 60 秒のビデオ クリップから 2 人の採点者が個別に採点します。
2 つのスコアの違いは、3 番目のレビュアーによって調停されます。
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ビデオは、臨床活動の訪問時に撮影されます（C1およびC2）は、4か月目と10か月目にスケジュールされます。主要な結果の測定値は、C1からC2への変化で構成されます。
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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トロント (TWSTRS)
時間枠：C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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臨床反応を測定するTWSTRS機器。
-1 ～ 5 のスコア (-1 = 悪化、0 = 効果なし、1 = 痙攣の最小または不明確な減少、2 = 痙攣のいくらかの減少を伴う軽度の反応、3 = 痙攣のいくらかの減少を伴う中等度の反応、4 = 顕著な減少)けいれんはあるがけいれんはまだある、5 = けいれんがほとんどまたはまったく残っていない大幅な改善）。
2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。
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C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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眼瞼痙攣障害指数 (BSDI)
時間枠：C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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障害の測定。
2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。
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C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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頭蓋頸部ジストニアアンケート (CDQ-24)
時間枠：C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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生活の質の尺度。
2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。
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C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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グローバル評価尺度 (GAS)
時間枠：C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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患者の疾患の全体的な状態を評価する。 GAS は、患者が経験している機能のパーセンテージを患者に尋ねることによって決定されます。 アナログ計器は、線の左側の「不満なし」から右側の「非常に苦しんでいる」までの範囲です。 患者は、自分の現在の状態を最もよく表している線上の場所に印を付けて自己評価します。 ラインの長さは 100 ミリです。 マークが測定され、値が記録されます。値は、0 (不満がない) から 100 (非常に苦しんでいる) までの範囲です。 したがって、値が低いほど結果が良いことを表します。 2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。 |
C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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痛みのビジュアルアナログスケール（VAS）
時間枠：各注射訪問時 (0、3、6、および 9 か月) に測定します。
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VAS（範囲0〜10、痛みなし= 0、耐え難い痛み= 0）を使用して評価します。 2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。 2 つの注射パターンのそれぞれに対する患者の痛みの認識 |
各注射訪問時 (0、3、6、および 9 か月) に測定します。
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眼瞼下垂のモニタリング
時間枠：C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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具体的には、トリミングされた両まぶたの写真を ImageJ (米国国立衛生研究所) を使用して分析します。
マージン反射距離 1 (MRD1) の測定値は、ImageJ ソフトウェアのライン ツールを使用して計算され、上まぶたの高さをキャプチャし、眼瞼下垂の合併症の発生を評価および定量化します。
2回の臨床活動訪問（C1-C2）の間の変化が評価されます。
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C1 と C2 は 4 か月目と 10 か月目に行われます。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Marcus M Marcet, MD、The University of Hong Kong
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
一般刊行物
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- Albanese A, Sorbo FD, Comella C, Jinnah HA, Mink JW, Post B, Vidailhet M, Volkmann J, Warner TT, Leentjens AF, Martinez-Martin P, Stebbins GT, Goetz CG, Schrag A. Dystonia rating scales: critique and recommendations. Mov Disord. 2013 Jun 15;28(7):874-83. doi: 10.1002/mds.25579.
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年7月1日
一次修了 (実際)
2017年10月31日
研究の完了 (実際)
2019年2月20日
試験登録日
最初に提出
2018年3月18日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年4月24日
最初の投稿 (実際)
2018年4月26日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2019年4月26日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2019年4月25日
最終確認日
2019年4月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- HMRF Project No.: 12133171
- Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (その他の識別子：HKU)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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