Pretarsalis versus preseptalis botulinum toxin szemhéjgörcsben szenvedő betegek számára

A vizsgálati terv egy prospektív, randomizált, hármasvak, placebo-kontrollos keresztezett vizsgálat. A betegek kiosztásához egy számítógép által generált véletlenszámlistát használunk. A betegeket, a kezelőorvosokat és az eredményeket értékelőket az A típusú botulinum toxin (BtA) és a placebo fecskendő injekcióinak tartalmával szemben eltakarják. A placebo csak vivőanyagból áll, amely ugyanaz a steril normál 0,9%-os sóoldat, amelyet a BtA feloldásához használnak. A 6. hónapban minden csoport átmegy, és megkapja az alternatív beavatkozást. Az elsődleges eredménymérő (JRS súlyossága) az egyes beavatkozások második ciklusa után 1 hónappal mért változás lesz. A másodlagos kimenetel mérései közé tartozik a TWSTRS (klinikai válasz), a Blepharospasm Disability Index (BSDI), a CDQ-24 (életminőség), a VAS (fájdalom) és a GAS (globális) pontszámok és a mellékhatások előfordulása. A kutatók azt tervezik, hogy a csoportok közötti eredménymutatókat lineáris vegyes modellekkel hasonlítják össze, amelyek lehetővé teszik a keresztezési tervezést.

Adatokat gyűjtenek minden injekciós viziten és mindkét klinikai tevékenység során. Az adatokat a kutatási asszisztens dolgozza fel, és a projekt biostatisztikusa elemzi. A nyomozók azt tervezik, hogy összehasonlítják az elsődleges (JRS) és a másodlagos kimeneti mérőszámokat (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS és GAS pontszámok) a Preseptalis-pretarsalis (1. csoport) és a Pretarsal-preseptalis (2. csoport) között, lehetővé téve a crossover kialakítás. Pontosabban, a vizsgálók egy 2 mintás t-tesztet használnak az 1. csoport összes JRS értékének összehasonlítására a 2. csoport összes JRS értékével. Ez lehetővé teszi a vizsgálók számára, hogy megállapítsák, hogy vannak-e átviteli hatások, és a vizsgálók 3 hónapos kiürülési időszakot határoztak meg az első és a második injekciós kör között, hogy minimálisra csökkentsék az átviteli hatások esélyét. Ha vannak átviteli hatások, a nyomozók ezeket a további elemzés során lehetővé teszik. A kutatók ezután lineáris vegyes modellekkel becsülik meg a két beavatkozás közötti különbséget, figyelembe véve az ismételt méréseket, és ha szükséges, az átvivő hatásokat. A másodlagos elemzések során a vizsgálók logisztikus regresszióval értékelik a görcs enyhülését, az életminőség javulását és a mellékhatások előfordulását, beleértve a szemhéjptosis mérését a két beavatkozás között. A 0,05 vagy annál kisebb P értékek statisztikailag szignifikánsnak minősülnek. Az összes elemzést a kezelési szándék elve alapján hajtják végre, többszörös imputáció alkalmazásával, hogy figyelembe vegyék a hiányzó adatokat, és az összes randomizált beteget bevonják az elemzésbe.