Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Pretarzální versus preseptální botulotoxin pro pacienty se spasmem očních víček

25. dubna 2019 aktualizováno: Marcus M. Marcet, MD, The University of Hong Kong

Pretarzální versus preseptální botulotoxin pro pacienty se spazmem očních víček: Randomizovaná, trojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, zkřížená klinická studie

Trojnásobně maskovaná placebem kontrolovaná studie hodnotící účinnost a bezpečnost pretarzálního versus preseptálního botulotoxinu u pacientů se spazmem očních víček. Výzkumníci předpokládají, že injekce botulotoxinu do pretarzálního orbicularis oculi svalu bude mít vyšší klinickou účinnost, lépe měřenou kvalitu života, méně komplikací a lepší nákladovou efektivitu ve srovnání s preseptálním vzorem injekce.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Design studie je prospektivní, randomizovaná, trojitě zaslepená, placebem kontrolovaná zkřížená studie. Pro přidělování pacientů bude použit počítačově generovaný seznam náhodných čísel. Pacienti, ošetřující lékaři a hodnotitelé výsledků budou maskováni před obsahem injekcí botulotoxinu typu A (BtA) a placeba. Placebo se bude skládat pouze z vehikula, což je stejný sterilní normální 0,9% fyziologický roztok používaný při rekonstituci BtA. V 6. měsíci se každá skupina protne a obdrží alternativní intervenci. Primárním měřítkem výsledku (závažnost JRS) bude změna měřená 1 měsíc po druhém cyklu každé intervence. Sekundární výsledná měření zahrnují TWSTRS (klinická odpověď), Blefarospasmový index postižení (BSDI), CDQ-24 (kvalita života), VAS (bolest) a GAS (globální) skóre a výskyt vedlejších účinků. Výzkumníci plánují porovnat výsledky měření mezi skupinami s lineárními smíšenými modely umožňujícími crossover design.

Údaje budou shromažďovány při každé z injekčních návštěv a při obou návštěvách klinické aktivity. Data budou zpracována výzkumným asistentem a analyzována biostatistikem projektu. Vyšetřovatelé plánují porovnat primární (JRS) a sekundární výsledná měření (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS a GAS skóre) mezi Preseptálním pretarzálním (Skupina 1) a Pretarzálním preseptálním (Skupina 2), což umožňuje crossover design. Konkrétně vyšetřovatelé použijí dvouvzorkový t-test k porovnání všech hodnot JRS ve skupině 1 se všemi hodnotami JRS ve skupině 2. To umožní vyšetřovatelům určit, zda jsou přítomny přenosové účinky, a vyšetřovatelé stanovili 3měsíční vymývací období mezi prvním a druhým kolem injekcí, aby se minimalizovala možnost přenosu účinků. Jsou-li přítomny přenosové účinky, výzkumníci je vezmou v úvahu v další analýze. Vyšetřovatelé pak použijí lineární smíšené modely k odhadu rozdílu mezi dvěma intervencemi, což umožní opakovaná měření a v případě potřeby přenosové efekty. V sekundárních analýzách vyšetřovatelé vyhodnotí podíl pacientů s úlevou od spasmu, zlepšením kvality života a výskytem nežádoucích účinků, včetně měření ptózy očních víček mezi dvěma intervencemi pomocí logistické regrese. Hodnoty P 0,05 nebo méně budou považovány za statisticky významné. Všechny analýzy budou prováděny na principu Intention to Treat, s použitím vícenásobné imputace k zohlednění jakýchkoli chybějících dat a k zahrnutí všech randomizovaných pacientů do analýzy.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

100

Fáze

  • Fáze 4

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacienti starší 18 let
  • Klinická diagnóza dystonie očních víček, sestávající buď z blefarospazmu nebo hemifaciálního spasmu
  • Pacient si přeje být léčen botulotoxinem typu A (BtA).

Kritéria vyloučení:

  • Pacienti neschopní vyjádřit své symptomy nebo anamnézu do té míry, že nejsou schopni vyplnit studijní dotazníky, jako například pacienti trpící demencí.

  • Existence potenciálních kontraindikací léčby BtA:

    • Těhotenství
    • Kojení
    • Předchozí alergická reakce
    • Aktivní infekce nebo zánět v ošetřované oblasti
    • Neuromuskulární a periferní neuropatické onemocnění
    • Souběžná léčba aminoglykosidy
  • Pacienti se špatným nebo nestabilním celkovým zdravotním stavem s aktivitami každodenního života vážně ovlivněnými faktory, které nezpůsobují dystonii, jako jsou hospitalizovaní pacienti nebo pacienti upoutaní na lůžko.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Crossover Assignment
  • Maskování: Trojnásobný

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Aktivní komparátor: Preseptální-pretarzální
Preseptální-pretarzální skupina dostane injekce botulotoxinu typu A 100 jednotek/lahvička (produkt) do preseptálního místa (vzor injekce A) a fyziologický roztok pro injekci (placebo kontrola) do pretarzálního místa ve 2 cyklech s odstupem 3 měsíců. Obě skupiny se protnou a obdrží alternativní intervenci. Proto ve druhé polovině studie bude skupině Preseptal-pretarsal injikován BtA ve vzoru B a skupině Pretarsal-preseptal bude aplikován vzorek A.
Lék: Botulotoxin typu A 100 jednotek/lahvička (produkt)
Botulotoxin typu A 100 jednotek/lahvička (produkt) se dodává jako suchý prášek a běžně se rekonstituuje fyziologickým roztokem pro injekci
Ostatní jména:
  • Botox
Lék: Fyziologický roztok pro injekci
Placebo se skládá pouze z vehikula. Fyziologický roztok pro injekci je vehikulem běžně používaným k rekonstituci botulotoxinu typu A (viz 1. zásah výše).
Ostatní jména:
  • Placebo
Aktivní komparátor: Pretarzálně-preseptální
Pretarzální-preseptální skupina bude zpočátku dostávat injekce botulotoxinu typu A 100 jednotek/lahvička (produkt) obráceně s intervencí v pretarzálním místě (vzor injekce B) ve 2 cyklech s odstupem 3 měsíců. Skupiny 1 a 2 se protnou a obdrží alternativní zásah. Obě skupiny se protnou a obdrží alternativní intervenci. Proto ve druhé polovině studie bude skupině Preseptal-pretarsal injikován BtA ve vzoru B a skupině Pretarsal-preseptal bude aplikován vzorek A.
Lék: Botulotoxin typu A 100 jednotek/lahvička (produkt)
Botulotoxin typu A 100 jednotek/lahvička (produkt) se dodává jako suchý prášek a běžně se rekonstituuje fyziologickým roztokem pro injekci
Ostatní jména:
  • Botox
Lék: Fyziologický roztok pro injekci
Placebo se skládá pouze z vehikula. Fyziologický roztok pro injekci je vehikulem běžně používaným k rekonstituci botulotoxinu typu A (viz 1. zásah výše).
Ostatní jména:
  • Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Jankovičova ratingová stupnice (JRS)
Časové okno: Videa budou pořízena při návštěvách klinické aktivity (C1 a C2), které budou naplánovány na měsíce 4 a 10. Primární výsledné měření bude sestávat ze změny z C1 na C2.
Závažnost křeče pacienta s využitím široce používané škály JRS. JRS je hodnocena mezi 0 a 4 (0 = žádná křeč, 1 = mírná, sotva znatelná, 2 = mírná, bez funkčního postižení, 3 = středně těžká křeč, středně těžká funkční porucha, 4 = těžká nezpůsobilá křeč). JRS bude bodováno nezávisle dvěma srovnávači z videoklipu o délce přibližně 30-60 sekund. Rozdíly mezi 2 skóre posoudí třetí recenzent.
Videa budou pořízena při návštěvách klinické aktivity (C1 a C2), které budou naplánovány na měsíce 4 a 10. Primární výsledné měření bude sestávat ze změny z C1 na C2.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Toronto (TWSTRS)
Časové okno: C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
TWSTRS přístroj měřící klinickou odpověď. Skóre mezi -1 a 5 (-1 = horší, 0 = žádný přínos, 1 = minimální nebo nejednoznačné snížení spasmu, 2 = mírná odpověď s určitým snížením spasmu, 3 = střední odpověď s určitým snížením spasmu, 4 = výrazné snížení křeče, ale stále přítomné křeče, 5 = velké zlepšení s malým nebo žádným reziduálním spasmem). Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).
C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Index postižení blefarospasmů (BSDI)
Časové okno: C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Míra invalidity. Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).
C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Dotazník kraniocervikální dystonie (CDQ-24)
Časové okno: C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Měřítkem kvality života. Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).
C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Global Assessment Scale (GAS)
Časové okno: C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.

K posouzení celkového stavu onemocnění pacienta. GAS se určí tak, že se pacienta zeptáte na procento funkce, kterou pacient pociťuje. Analogový nástroj se pohybuje od „Bez stížností“ na levé straně po „Extrémně trpící“ na pravé straně řádku. Pacienti se sami hodnotí tak, že označí, kde na řádku nejlépe odpovídá jejich aktuálnímu stavu. Čára měří na délku 100 milimetrů. Známka se změří a zaznamená se hodnota v rozsahu od 0 (bez stížností) do 100 (extrémní utrpení). Nižší hodnota tedy znamená lepší výsledek.

Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).
C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Vizuální analogová stupnice (VAS) pro bolest
Časové okno: Měřeno při každé injekční návštěvě (měsíce 0, 3, 6 a 9).

K posouzení se použije VAS (rozsah 0-10, žádná bolest = 0, nesnesitelná bolest = 0). Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).

pacientovo vnímání bolesti pro každý ze 2 vzorů injekcí
Měřeno při každé injekční návštěvě (měsíce 0, 3, 6 a 9).
Monitorování ptózy
Časové okno: C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.
Konkrétně budou oříznuté fotografie obou očních víček analyzovány pomocí ImageJ (National Institutes of Health, USA). Měření Margin-Reflex-Distance 1 (MRD1) bude vypočítáno pomocí nástroje čáry softwaru ImageJ pro zachycení výšky horního víčka a vyhodnocení a kvantifikaci rozvoje jakýchkoli komplikací ptózy. Bude hodnocena změna mezi 2 návštěvami klinické aktivity (C1-C2).
C1 a C2 se uskuteční ve 4. a 10. měsíci.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

The University of Hong Kong

Spolupracovníci

Food and Health Bureau, Hong Kong

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Marcus M Marcet, MD, The University of Hong Kong

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. července 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. října 2017

Dokončení studie (Aktuální)

20. února 2019

Termíny zápisu do studia

První předloženo

18. března 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. dubna 2018

První zveřejněno (Aktuální)

26. dubna 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

26. dubna 2019

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

25. dubna 2019

Naposledy ověřeno

1. dubna 2019

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • HMRF Project No.: 12133171
  • Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (Jiný identifikátor: HKU)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

Ne

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Hemifaciální spazmus

Klinické studie na Botulotoxin typu A 100 jednotek/lahvička (produkt)

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Djibouti

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit