Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Pretarsaal versus preseptaal botulinetoxine voor patiënten met ooglidspasme

25 april 2019 bijgewerkt door: Marcus M. Marcet, MD, The University of Hong Kong

Pretarsaal versus preseptaal botulinumtoxine voor patiënten met ooglidkramp: een gerandomiseerde, driedubbelblinde, placebogecontroleerde, cross-over klinische studie

Een triple-masked placebo-gecontroleerde studie ter beoordeling van de werkzaamheid en veiligheid van pretarsal versus preseptaal botulinumtoxine voor patiënten met ooglidspasme. De onderzoekers veronderstellen dat injectie van botulinumtoxine in de pretarsale orbicularis oculi-spier een grotere klinische werkzaamheid, een beter gemeten kwaliteit van leven, minder complicaties en een betere kosteneffectiviteit zal hebben in vergelijking met een preseptaal injectiepatroon.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De opzet van de studie is een prospectieve, gerandomiseerde, driedubbelblinde, placebogecontroleerde cross-over studie. Voor de toewijzing van patiënten zal een door de computer gegenereerde lijst met willekeurige nummers worden gebruikt. De patiënten, behandelende artsen en uitkomstbeoordelaars zullen worden gemaskeerd voor de inhoud van de Botulinum Toxine Type A (BtA) en placebo-injectiespuiten. De placebo bestaat alleen uit vehiculum, wat dezelfde steriele normale 0,9% zoutoplossing is die wordt gebruikt bij reconstitutie van de BtA. Op maand 6 zal elke groep oversteken en de alternatieve interventie ontvangen. De primaire uitkomstmaat (JRS-ernst) is de verandering zoals gemeten 1 maand na de tweede cyclus van elke interventie. Secundaire uitkomstmaten omvatten de TWSTRS (klinische respons), Blepharospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (kwaliteit van leven), VAS (pijn) en GAS (globale) scores en incidentie van bijwerkingen. De onderzoekers zijn van plan om de uitkomstmaten tussen groepen te vergelijken met lineaire gemengde modellen die het crossover-ontwerp mogelijk maken.

Gegevens zullen worden verzameld bij elk van de injectiebezoeken en bij beide klinische activiteitenbezoeken. De gegevens worden verwerkt door de onderzoeksassistent en geanalyseerd door de projectbiostatisticus. De onderzoekers zijn van plan om de primaire (JRS) en secundaire uitkomstmaten (TWSTRS-, BSDI-, CDQ-24-, VAS- en GAS-scores) te vergelijken tussen de Preseptal-pretarsale (Groep 1) en de Pretarsale-preseptale (Groep 2) rekening houdend met de crossover-ontwerp. Concreet zullen de onderzoekers een 2-sample t-test gebruiken om alle waarden van de JRS in groep 1 te vergelijken met alle waarden van de JRS in groep 2. Hierdoor kunnen de onderzoekers bepalen of er carryover-effecten aanwezig zijn en kunnen de onderzoekers hebben een wash-outperiode van 3 maanden gespecificeerd tussen de eerste en tweede injectieronde om de kans op carry-over-effecten te minimaliseren. Als er carry-over effecten zijn, zullen de onderzoekers hiermee rekening houden bij verdere analyse. De onderzoekers zullen dan lineaire gemengde modellen gebruiken om het verschil tussen de twee interventies te schatten, rekening houdend met de herhaalde metingen en, indien nodig, met overdrachtseffecten. In secundaire analyses zullen de onderzoekers het percentage patiënten evalueren met verlichting van spasmen, verbetering van de kwaliteit van leven en incidentie van bijwerkingen, inclusief metingen van ooglidptosis tussen de twee interventies, met behulp van logistische regressie. P-waarden van 0,05 of minder worden als statistisch significant beschouwd. Alle analyses worden uitgevoerd volgens het principe van Intention to Treat, waarbij gebruik wordt gemaakt van meervoudige imputatie om rekening te houden met eventuele ontbrekende gegevens en om alle gerandomiseerde patiënten in de analyse op te nemen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

100

Fase

  • Fase 4

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten ouder dan 18 jaar
  • Klinische diagnose oogliddystonie, bestaande uit blefarospasme of hemifaciale spasmen
  • Patiënt wenst behandeling met botulinetoxine type A (BtA).

Uitsluitingscriteria:

  • Patiënten die hun symptomen of voorgeschiedenis niet in die mate kunnen uitdrukken dat ze de onderzoeksvragenlijsten niet kunnen invullen, zoals patiënten die lijden aan dementie.

  • Bestaan ​​van mogelijke contra-indicaties voor BtA-behandeling:

    • Zwangerschap
    • Borstvoeding
    • Eerdere allergische reactie
    • Actieve infectie of ontsteking in het behandelgebied
    • Neuromusculaire en perifere neuropathische ziekte
    • Gelijktijdige behandeling met aminoglycoside
  • Patiënten met een slechte of onstabiele algemene gezondheid met dagelijkse activiteiten die ernstig worden beïnvloed door niet-dystonie verstorende factoren, zoals ziekenhuispatiënten of bedlegerige patiënten.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Crossover-opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Actieve vergelijker: Preseptaal-pretarsaal
De preseptal-pretarsale groep krijgt injecties met botulinetoxine type A 100 eenheden/flacon (product) op de preseptale plaats (injectiepatroon A) en zoutoplossing voor injectie (placebocontrole) op de pretarsale plaats gedurende 2 cycli met een tussenpoos van 3 maanden. Beide groepen kruisen elkaar en krijgen de alternatieve interventie. Daarom zal in de tweede helft van de proef de Preseptal-pretarsal-groep worden geïnjecteerd met BtA in Patroon B en zal de Pretarsal-preseptal-groep Patroon A krijgen.
Geneesmiddel: Botulinetoxine type A 100 stuks/flacon (product)
Botulinetoxine type A 100 eenheden/flacon (product) wordt geleverd als een droog poeder en wordt routinematig gereconstitueerd met een zoutoplossing voor injectie
Andere namen:
  • Botox
Geneesmiddel: Zoutoplossing voor injectie
De placebo bestaat alleen uit vehiculum. Zoutoplossing voor injectie is de dragerstof die gewoonlijk wordt gebruikt om botulinumtoxine type A te reconstitueren (zie 1e interventie hierboven).
Andere namen:
  • Placebo
Actieve vergelijker: Pretarsaal-preseptaal
De Pretarsal-preseptal-groep krijgt in eerste instantie injecties met botulinumtoxine type A 100 eenheden/flacon (product) in omgekeerde volgorde met de interventie op de pretarsale plaats (injectiepatroon B) gedurende 2 cycli met een tussenpoos van 3 maanden. Groep 1 en 2 kruisen elkaar en krijgen de alternatieve interventie. Beide groepen kruisen elkaar en krijgen de alternatieve interventie. Daarom zal in de tweede helft van de proef de Preseptal-pretarsal-groep worden geïnjecteerd met BtA in Patroon B en zal de Pretarsal-preseptal-groep Patroon A krijgen.
Geneesmiddel: Botulinetoxine type A 100 stuks/flacon (product)
Botulinetoxine type A 100 eenheden/flacon (product) wordt geleverd als een droog poeder en wordt routinematig gereconstitueerd met een zoutoplossing voor injectie
Andere namen:
  • Botox
Geneesmiddel: Zoutoplossing voor injectie
De placebo bestaat alleen uit vehiculum. Zoutoplossing voor injectie is de dragerstof die gewoonlijk wordt gebruikt om botulinumtoxine type A te reconstitueren (zie 1e interventie hierboven).
Andere namen:
  • Placebo

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Jankovic-beoordelingsschaal (JRS)
Tijdsspanne: De video's worden gemaakt tijdens de klinische activiteitenbezoeken (C1 en C2) die gepland staan ​​voor maand 4 en 10. De primaire uitkomstmaat zal bestaan ​​uit de verandering van C1 naar C2.
De ernst van de spasmen van de patiënt met behulp van de veelgebruikte JRS-schaal. De JRS wordt gescoord tussen 0 en 4 (0 = geen spasme, 1 = licht, nauwelijks merkbaar, 2 = licht, zonder functionele beperking, 3 = matige spasme, matige functionele beperking, 4 = ernstige invaliderende spasme). De JRS wordt onafhankelijk beoordeeld door twee beoordelaars op basis van een videoclip van ongeveer 30-60 seconden. Verschillen tussen de 2 scores worden beslecht door een derde beoordelaar.
De video's worden gemaakt tijdens de klinische activiteitenbezoeken (C1 en C2) die gepland staan ​​voor maand 4 en 10. De primaire uitkomstmaat zal bestaan ​​uit de verandering van C1 naar C2.

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Toronto (TWSTRS)
Tijdsspanne: C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
TWSTRS-instrument dat de klinische respons meet. Scoorde tussen -1 en 5 (-1 = erger, 0 = geen voordeel, 1 = minimale of dubbelzinnige vermindering van spasmen, 2 = lichte reactie met enige vermindering van spasmen, 3 = matige reactie met enige vermindering van spasmen, 4 = duidelijke vermindering van spasme maar spasme nog steeds aanwezig, 5 = grote verbetering met weinig of geen resterende spasme). De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.
C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Blefarospasme invaliditeitsindex (BSDI)
Tijdsspanne: C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Maatregel van handicap. De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.
C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Vragenlijst craniocervicale dystonie (CDQ-24)
Tijdsspanne: C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Maatstaf voor kwaliteit van leven. De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.
C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Wereldwijde beoordelingsschaal (GAS)
Tijdsspanne: C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.

Om de algehele status van de ziekte van de patiënt te beoordelen. De GAS wordt bepaald door de patiënt te vragen welk percentage van de functie de patiënt ervaart. Het analoge instrument loopt van "Vrij van klachten" aan de linkerkant tot "Extreem lijden" aan de rechterkant van een regel. Patiënten beoordelen zichzelf door aan te geven waar op de lijn hun huidige toestand het beste wordt weergegeven. De lijn is 100 millimeter lang. Het cijfer wordt gemeten en de waarde genoteerd, variërend van 0 (Vrij van klachten) tot 100 (Extreem lijden). Een lagere waarde vertegenwoordigt dus een beter resultaat.

De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.
C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
Visuele analoge schaal (VAS) voor pijn
Tijdsspanne: Gemeten bij elk injectiebezoek (maand 0, 3, 6 en 9).

VAS (bereik 0-10, geen pijn = 0, ondraaglijke pijn = 0) wordt gebruikt om te beoordelen. De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.

pijnperceptie van de patiënt voor elk van de 2 injectiepatronen
Gemeten bij elk injectiebezoek (maand 0, 3, 6 en 9).
Ptosis-bewaking
Tijdsspanne: C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.
In het bijzonder zullen bijgesneden foto's van beide oogleden worden geanalyseerd met behulp van ImageJ (National Institutes of Health, VS). De metingen van de marge-reflexafstand 1 (MRD1) worden berekend met behulp van het lijngereedschap van de ImageJ-software om de hoogte van het bovenste ooglid vast te leggen en de ontwikkeling van eventuele ptosis-complicaties te evalueren en te kwantificeren. De verandering tussen de 2 klinische activiteitenbezoeken (C1-C2) zal worden beoordeeld.
C1 en C2 vinden plaats op maand 4 en 10.

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

The University of Hong Kong

Medewerkers

Food and Health Bureau, Hong Kong

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Marcus M Marcet, MD, The University of Hong Kong

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Nuttige links

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 juli 2015

Primaire voltooiing (Werkelijk)

31 oktober 2017

Studie voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2019

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

18 maart 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 april 2018

Eerst geplaatst (Werkelijk)

26 april 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

26 april 2019

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 april 2019

Laatst geverifieerd

1 april 2019

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • HMRF Project No.: 12133171
  • Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (Andere identificatie: HKU)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

Nee

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Botulinetoxine type A 100 stuks/flacon (product)

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Albania

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren