Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Pretarsal versus Preseptal Botulinum Toxin til patienter med øjenlågsspasmer

25. april 2019 opdateret af: Marcus M. Marcet, MD, The University of Hong Kong

Pretarsal versus præreseptal botulinumtoksin til patienter med øjenlågspasmer: et randomiseret, tredobbeltblindt, placebokontrolleret, cross-over klinisk forsøg

Et tredobbelt maskeret placebokontrolleret forsøg, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​pretarsal versus præseptalt botulinumtoksin til patienter med øjenlågsspasmer. Forskerne antager, at injektion af botulinumtoksin i den pretarsal orbicularis oculi-muskel vil have større klinisk effekt, bedre målt livskvalitet, færre komplikationer og bedre omkostningseffektivitet sammenlignet med et præseptalt injektionsmønster.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Undersøgelsesdesignet er et prospektivt, randomiseret, tredobbelt-blindet placebokontrolleret krydsforsøg. En computergenereret liste med tilfældige tal vil blive brugt til tildeling af patienter. Patienterne, behandlende læger og resultatbedømmere vil blive maskeret til indholdet af Botulinum Toxin Type A (BtA) og placebo-sprøjteinjektioner. Placeboen vil kun bestå af vehikel, som er det samme sterile normale 0,9 % saltvand, som bruges til rekonstituering af BtA. Ved 6. måned vil hver gruppe krydse hinanden og modtage den alternative intervention. Det primære resultatmål (JRS sværhedsgrad) vil være ændringen målt 1 måned efter den anden cyklus af hver intervention. Sekundære udfaldsmål inkluderer TWSTRS (klinisk respons), Blepharospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (livskvalitet), VAS (smerte) og GAS (global) score og forekomst af bivirkninger. Efterforskerne planlægger at sammenligne resultatmålene mellem grupper med lineære blandede modeller, der muliggør crossover-designet.

Data vil blive indsamlet ved hvert af injektionsbesøgene og ved begge de kliniske aktivitetsbesøg. Dataene vil blive behandlet af forskningsassistenten og analyseret af projektets biostatistiker. Efterforskerne planlægger at sammenligne de primære (JRS) og sekundære udfaldsmål (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS og GAS-score) mellem Preseptal-pretarsal (Gruppe 1) og Pretarsal-Preseptal (Gruppe 2), hvilket giver mulighed for crossover design. Specifikt vil efterforskerne bruge en t-test med 2 stikprøver til at sammenligne alle værdier af JRS i gruppe 1 med alle værdier af JRS i gruppe 2. Dette vil gøre det muligt for efterforskerne at bestemme, om der er overførselseffekter til stede, og efterforskerne har specificeret en 3-måneders udvaskningsperiode mellem første og anden runde af injektioner for at minimere risikoen for overførselseffekter. Hvis der er overførselseffekter, vil efterforskerne tage højde for disse i yderligere analyse. Efterforskerne vil derefter bruge lineære blandede modeller til at estimere forskellen mellem de to interventioner, hvilket giver mulighed for de gentagne foranstaltninger, og om nødvendigt for overførselseffekter. I sekundære analyser vil efterforskerne evaluere andelen af ​​patienter med lindring af spasmer, forbedring af livskvalitet og forekomst af bivirkninger, herunder øjenlågs-ptosemålinger mellem de to interventioner, ved hjælp af logistisk regression. P-værdier på 0,05 eller mindre vil blive betragtet som statistisk signifikante. Alle analyser vil blive udført under princippet om Intention to Treat, ved hjælp af multiple imputation for at tage højde for eventuelle manglende data og for at inkludere alle randomiserede patienter i analysen.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 4

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Patienter over 18 år
  • Klinisk diagnose øjenlågsdystoni, bestående af enten blefarospasme eller hemifacial spasme
  • Patient ønsker at få behandling med botulinumtoksin type A (BtA).

Ekskluderingskriterier:

  • Patienter, der ikke er i stand til at udtrykke deres symptomer eller historie i det omfang, at de ikke er i stand til at udfylde undersøgelsens spørgeskemaer, såsom dem, der lider af demens.

  • Eksistens af potentielle kontraindikationer til BtA-behandling:

    • Graviditet
    • Amning
    • Tidligere allergisk reaktion
    • Aktiv infektion eller betændelse i behandlingsområdet
    • Neuromuskulær og perifer neuropatisk sygdom
    • Samtidig aminoglykosidbehandling
  • Patienter med dårligt eller ustabilt generelt helbred med daglige aktiviteter, der er alvorligt påvirket af ikke-dystoni-forvirrende faktorer, såsom indlagte eller sengebundne patienter.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Crossover opgave
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Aktiv komparator: Preseptal-pretarsal
Preseptal-pretarsal-gruppen vil modtage injektioner af Botulinum Toxin Type A 100 Unit/hætteglas (produkt) på det præseptale sted (injektionsmønster A) og saltvandsopløsning til injektion (placebokontrol) på prætarsalstedet i 2 cyklusser med 3 måneders mellemrum. Begge grupper vil krydse og modtage den alternative intervention. Derfor vil Preseptal-pretarsal-gruppen i anden halvdel af forsøget blive injiceret med BtA i mønster B, og Pretarsal-pretarsal-gruppen vil modtage mønster A.
Medicin: Botulinumtoksin Type A 100 enheder/hætteglas (produkt)
Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (produkt) kommer som et tørt pulver og rekonstitueres rutinemæssigt med saltvandsopløsning til injektion
Andre navne:
  • Botox
Medicin: Saltvandsopløsning til injektion
Placeboen består kun af vehikel. Saltvandsopløsning til injektion er vehikelstoffet, der normalt bruges til at rekonstituere botulinumtoksin type A (se 1. indgreb ovenfor).
Andre navne:
  • Placebo
Aktiv komparator: Pretarsal-præreseptal
Pretarsal-præreseptal-gruppen vil initialt modtage injektioner Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (Produkt) omvendt med indgrebet på prætarsalstedet (Injektionsmønster B) i 2 cyklusser med 3 måneders mellemrum. Gruppe 1 og 2 vil krydse hinanden og modtage den alternative intervention. Begge grupper vil krydse og modtage den alternative intervention. Derfor vil Preseptal-pretarsal-gruppen i anden halvdel af forsøget blive injiceret med BtA i mønster B, og Pretarsal-pretarsal-gruppen vil modtage mønster A.
Medicin: Botulinumtoksin Type A 100 enheder/hætteglas (produkt)
Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (produkt) kommer som et tørt pulver og rekonstitueres rutinemæssigt med saltvandsopløsning til injektion
Andre navne:
  • Botox
Medicin: Saltvandsopløsning til injektion
Placeboen består kun af vehikel. Saltvandsopløsning til injektion er vehikelstoffet, der normalt bruges til at rekonstituere botulinumtoksin type A (se 1. indgreb ovenfor).
Andre navne:
  • Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Rating Scale (JRS)
Tidsramme: Videoerne vil blive taget ved de kliniske aktivitetsbesøg (C1 og C2) vil være planlagt til måned 4 og 10. Det primære resultatmål vil bestå af skiftet fra C1 til C2.
Sværhedsgraden af ​​patientens spasmer ved at anvende den meget anvendte JRS-skala. JRS er scoret mellem 0 og 4 (0 = ingen spasme, 1 = mild, knap mærkbar, 2 = mild, uden funktionsnedsættelse, 3 = moderat spasme, moderat funktionsnedsættelse, 4 = svær invaliderende spasmer). JRS vil blive scoret uafhængigt af to gradere fra et videoklip af cirka 30-60 sekunders varighed. Forskelle mellem de 2 resultater vil blive dømt af en tredje anmelder.
Videoerne vil blive taget ved de kliniske aktivitetsbesøg (C1 og C2) vil være planlagt til måned 4 og 10. Det primære resultatmål vil bestå af skiftet fra C1 til C2.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Toronto (TWSTRS)
Tidsramme: C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
TWSTRS-instrument, der måler klinisk respons. Scorer mellem -1 og 5 (-1 = værre, 0 = ingen fordel, 1 = minimal eller tvetydig reduktion i spasmer, 2 = mild respons med nogen reduktion i spasmer, 3 = moderat respons med nogen reduktion i spasmer, 4 = markant reduktion krampe, men spasmer stadig til stede, 5 = større forbedring med ringe eller ingen resterende spasmer). Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.
C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Blefarospasme Disability Index (BSDI)
Tidsramme: C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Mål for handicap. Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.
C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Kraniocervikal dystoni spørgeskema (CDQ-24)
Tidsramme: C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Mål for livskvalitet. Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.
C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Global Assessment Scale (GAS)
Tidsramme: C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.

At vurdere den overordnede status for patientens sygdom. GAS bestemmes ved at spørge patienten om den procentdel af funktion patienten oplever. Det analoge instrument spænder fra "Fri for klager" på venstre side til "Suffering ekstremt" på højre side af en linje. Patienter vurderer selv ved at markere, hvor på linjen bedst repræsenterer deres nuværende tilstand. Linjen måler 100 millimeter lang. Mærket måles og værdien registreres, fra 0 (fri for klager) til 100 (lider ekstremt). En lavere værdi repræsenterer således et bedre resultat.

Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.
C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Visuel analog skala (VAS) til smerte
Tidsramme: Målt ved hvert injektionsbesøg (måned 0, 3, 6 og 9).

VAS (interval 0-10, ingen smerte = 0, uudholdelig smerte = 0) vil blive brugt til at vurdere. Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.

patienternes opfattelse af smerte for hver af de 2 injektionsmønstre
Målt ved hvert injektionsbesøg (måned 0, 3, 6 og 9).
Ptosis overvågning
Tidsramme: C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.
Specifikt vil beskårne fotografier af begge øjenlåg blive analyseret ved hjælp af ImageJ (National Institutes of Health, USA). Margin-Reflex-Distance 1 (MRD1)-målingerne vil blive beregnet ved hjælp af ImageJ-softwarens linjeværktøj til at fange højden af ​​det øvre øjenlåg og evaluere og kvantificere udviklingen af ​​eventuelle ptosis-komplikationer. Ændringen mellem de 2 kliniske aktivitetsbesøg (C1-C2) vil blive vurderet.
C1 og C2 finder sted i måned 4 og 10.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

The University of Hong Kong

Samarbejdspartnere

Food and Health Bureau, Hong Kong

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Marcus M Marcet, MD, The University of Hong Kong

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. oktober 2017

Studieafslutning (Faktiske)

20. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

18. marts 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. april 2018

Først opslået (Faktiske)

26. april 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

26. april 2019

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. april 2019

Sidst verificeret

1. april 2019

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • HMRF Project No.: 12133171
  • Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (Anden identifikator: HKU)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

Ingen

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hemifaciale Spasmer

Kliniske forsøg med Botulinumtoksin Type A 100 enheder/hætteglas (produkt)

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner