Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Pretarsal versus preseptal botulinumtoksin for pasienter med øyelokkspasmer

25. april 2019 oppdatert av: Marcus M. Marcet, MD, The University of Hong Kong

Pretarsal versus preseptal botulinumtoksin for pasienter med øyelokkspasmer: en randomisert, trippelblind, placebokontrollert, cross-over klinisk studie

En trippelmasket placebokontrollert studie som vurderer effekten og sikkerheten til pretarsal versus preseptalt botulinumtoksin for pasienter med øyelokkspasmer. Etterforskerne antar at injeksjon av botulinumtoksin i den pretarsal orbicularis oculi-muskelen vil ha større klinisk effekt, bedre målt livskvalitet, færre komplikasjoner og bedre kostnadseffektivitet sammenlignet med et preseptalt injeksjonsmønster.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Studiedesignet er en prospektiv, randomisert, trippelblind placebokontrollert crossover-studie. En datagenerert liste med tilfeldige tall vil bli brukt for tildeling av pasienter. Pasientene, behandlende leger og resultatbedømmere vil bli maskert til innholdet av Botulinum Toxin Type A (BtA) og placebo-sprøyteinjeksjoner. Placeboen vil kun bestå av bærer, som er det samme sterile normale 0,9 % saltvannet som brukes ved rekonstituering av BtA. Ved måned 6 vil hver gruppe gå over og motta den alternative intervensjonen. Det primære utfallsmålet (JRS-alvorlighet) vil være endringen målt 1 måned etter den andre syklusen av hver intervensjon. Sekundære utfallsmål inkluderer TWSTRS (klinisk respons), Blepharospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (livskvalitet), VAS (smerte) og GAS (global) score og forekomst av bivirkninger. Etterforskerne planlegger å sammenligne utfallsmålene mellom grupper med lineære blandede modeller som tillater crossover-design.

Data vil bli samlet inn ved hvert av injeksjonsbesøkene og ved begge de kliniske aktivitetsbesøkene. Dataene vil bli behandlet av forskningsassistenten og analysert av prosjektets biostatistiker. Etterforskerne planlegger å sammenligne de primære (JRS) og sekundære utfallsmålene (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS og GAS-skåre) mellom Preseptal-pretarsal (Gruppe 1) og Pretarsal-Pretarsal (Gruppe 2) slik at crossover-design. Spesifikt vil etterforskerne bruke en t-test med 2 prøver for å sammenligne alle verdiene av JRS i gruppe 1 med alle verdiene til JRS i gruppe 2. Dette vil tillate etterforskerne å avgjøre om overførselseffekter er tilstede, og etterforskerne har spesifisert en 3-måneders utvaskingsperiode mellom første og andre runde med injeksjoner for å minimere sjansen for overføringseffekter. Hvis det er overførte effekter, vil etterforskerne ta hensyn til disse i videre analyse. Etterforskerne vil deretter bruke lineære blandede modeller for å estimere forskjellen mellom de to intervensjonene, for å ta hensyn til de gjentatte tiltakene, og om nødvendig for bæreeffekter. I sekundære analyser vil etterforskerne evaluere andelen pasienter med lindring av spasmer, bedring av livskvalitet og forekomst av bivirkninger, inkludert øyelokkptosemålinger mellom de to intervensjonene, ved hjelp av logistisk regresjon. P-verdier på 0,05 eller mindre vil betraktes som statistisk signifikant. Alle analyser vil bli utført i henhold til prinsippet Intention to Treat, ved bruk av multippel imputasjon for å ta hensyn til eventuelle manglende data og for å inkludere alle randomiserte pasienter i analysen.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

100

Fase

  • Fase 4

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Alle

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Pasienter over 18 år
  • Klinisk diagnose øyelokkdystoni, bestående av enten blefarospasme eller hemifacial spasme
  • Pasienten ønsker behandling med botulinumtoksin type A (BtA).

Ekskluderingskriterier:

  • Pasienter som ikke er i stand til å uttrykke sine symptomer eller historie i den grad at de ikke er i stand til å fylle ut spørreskjemaene, for eksempel de som lider av demens.

  • Eksistens av potensielle kontraindikasjoner for BtA-behandling:

    • Svangerskap
    • Amming
    • Tidligere allergisk reaksjon
    • Aktiv infeksjon eller betennelse i behandlingsområdet
    • Nevromuskulær og perifer nevropatisk sykdom
    • Samtidig aminoglykosidbehandling
  • Pasienter med dårlig eller ustabil generell helse med daglige aktiviteter som er sterkt påvirket av ikke-dystoni-forvirrende faktorer, slik som sykehusinnlagte eller sengeliggende pasienter.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Crossover-oppdrag
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Aktiv komparator: Prereseptal-pretarsal
Preseptal-pretarsal-gruppen vil motta injeksjoner av Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (Produkt) på det preseptale stedet (injeksjonsmønster A) og saltvannsoppløsning til injeksjon (placebokontroll) på pretarsalstedet i 2 sykluser med 3 måneders mellomrom. Begge gruppene vil krysse og motta den alternative intervensjonen. I andre halvdel av forsøket vil derfor Preseptal-pretarsal-gruppen bli injisert med BtA i mønster B og Pretarsal-pretarsal-gruppen vil motta mønster A.
Legemiddel: Botulinumtoksin Type A 100 enheter/hetteglass (produkt)
Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (produkt) kommer som et tørt pulver og rekonstitueres rutinemessig med saltvannsoppløsning til injeksjon
Andre navn:
  • Botox
Legemiddel: Saltvannsoppløsning til injeksjon
Placeboen består kun av kjøretøy. Saltvannsoppløsning til injeksjon er bærerstoffet som vanligvis brukes til å rekonstituere botulinumtoksin type A (se 1. intervensjon ovenfor).
Andre navn:
  • Placebo
Aktiv komparator: Pretarsal-prereseptal
Pretarsal-preseptal-gruppen vil initialt motta injeksjoner Botulinum Toxin Type A 100Unit/Vial (Produkt) i motsatt rekkefølge med intervensjon på pretarsalstedet (injeksjonsmønster B) i 2 sykluser med 3 måneders mellomrom. Gruppe 1 og 2 vil krysse og motta den alternative intervensjonen. Begge gruppene vil krysse og motta den alternative intervensjonen. I andre halvdel av forsøket vil derfor Preseptal-pretarsal-gruppen bli injisert med BtA i mønster B og Pretarsal-pretarsal-gruppen vil motta mønster A.
Legemiddel: Botulinumtoksin Type A 100 enheter/hetteglass (produkt)
Botulinum Toxin Type A 100 Unit/Vial (produkt) kommer som et tørt pulver og rekonstitueres rutinemessig med saltvannsoppløsning til injeksjon
Andre navn:
  • Botox
Legemiddel: Saltvannsoppløsning til injeksjon
Placeboen består kun av kjøretøy. Saltvannsoppløsning til injeksjon er bærerstoffet som vanligvis brukes til å rekonstituere botulinumtoksin type A (se 1. intervensjon ovenfor).
Andre navn:
  • Placebo

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Jankovic Rating Scale (JRS)
Tidsramme: Videoene vil bli tatt ved de kliniske aktivitetsbesøkene (C1 og C2) vil bli planlagt i månedene 4 og 10. Det primære utfallsmålet vil bestå av endringen fra C1 til C2.
Alvorlighetsgraden av pasientens spasme ved bruk av den mye brukte JRS-skalaen. JRS skåres mellom 0 og 4 (0 = ingen spasme, 1 = mild, knapt merkbar, 2 = mild, uten funksjonshemming, 3 = moderat spasme, moderat funksjonshemming, 4 = alvorlig invalidiserende spasme). JRS vil bli scoret uavhengig av to grader fra et videoklipp på omtrent 30-60 sekunder. Forskjeller mellom de 2 poengsummene vil bli dømt av en tredje anmelder.
Videoene vil bli tatt ved de kliniske aktivitetsbesøkene (C1 og C2) vil bli planlagt i månedene 4 og 10. Det primære utfallsmålet vil bestå av endringen fra C1 til C2.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Toronto (TWSTRS)
Tidsramme: C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
TWSTRS-instrument som måler klinisk respons. Scorer mellom -1 og 5 (-1 = dårligere, 0 = ingen fordel, 1 = minimal eller tvetydig reduksjon i spasmer, 2 = mild respons med noe reduksjon i spasme, 3 = moderat respons med noe reduksjon i spasme, 4 = markert reduksjon av spasmer, men spasmer fortsatt til stede, 5 = stor forbedring med liten eller ingen gjenværende spasme). Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.
C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Blepharospasm Disability Index (BSDI)
Tidsramme: C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Mål på funksjonshemming. Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.
C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Craniocervical Dystonia Questionnaire (CDQ-24)
Tidsramme: C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Mål på livskvalitet. Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.
C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Global Assessment Scale (GAS)
Tidsramme: C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.

For å vurdere den generelle statusen til pasientens sykdom. GAS bestemmes ved å spørre pasienten om prosentandelen av funksjon pasienten opplever. Det analoge instrumentet spenner fra "Free of complaints" på venstre side til "Suffering ekstremt" på høyre side av en linje. Pasienter vurderer selv ved å markere hvor på linjen som best representerer deres nåværende tilstand. Linjen måler 100 millimeter lang. Merket måles og verdien registreres, fra 0 (Reklamasjonsfritt) til 100 (lider ekstremt). Dermed representerer en lavere verdi et bedre resultat.

Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.
C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Visuell analog skala (VAS) for smerte
Tidsramme: Målt ved hvert injeksjonsbesøk (måned 0, 3, 6 og 9).

VAS (område 0-10, ingen smerte = 0, uutholdelig smerte = 0) vil bli brukt for å vurdere. Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.

pasientens oppfatning av smerte for hvert av de 2 injeksjonsmønstrene
Målt ved hvert injeksjonsbesøk (måned 0, 3, 6 og 9).
Ptosis overvåking
Tidsramme: C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.
Nærmere bestemt vil beskårne fotografier av begge øyelokkene bli analysert ved hjelp av ImageJ (National Institutes of Health, USA). Margin-Reflex-Distance 1 (MRD1)-målingene vil bli beregnet ved hjelp av ImageJ-programvarens linjeverktøy for å fange høyden på det øvre øyelokket og evaluere og kvantifisere utviklingen av eventuelle ptose-komplikasjoner. Forandringen mellom de 2 kliniske aktivitetsbesøkene (C1-C2) vil bli vurdert.
C1 og C2 vil finne sted i månedene 4 og 10.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

The University of Hong Kong

Samarbeidspartnere

Food and Health Bureau, Hong Kong

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Marcus M Marcet, MD, The University of Hong Kong

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Hjelpsomme linker

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. juli 2015

Primær fullføring (Faktiske)

31. oktober 2017

Studiet fullført (Faktiske)

20. februar 2019

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

18. mars 2018

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. april 2018

Først lagt ut (Faktiske)

26. april 2018

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

26. april 2019

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. april 2019

Sist bekreftet

1. april 2019

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • HMRF Project No.: 12133171
  • Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (Annen identifikator: HKU)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

Nei

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Hemifacial Spasmer

Kliniske studier på Botulinumtoksin Type A 100 enheter/hetteglass (produkt)

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Venezuela

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

Abonnere