Pretarsal kontra preseptal botulinumtoxin för patienter med ögonlocksspasmer

Studiens design är en prospektiv, randomiserad, trippelblind placebokontrollerad crossover-studie. En datorgenererad lista med slumptal kommer att användas för tilldelning av patienter. Patienterna, behandlande läkare och resultatbedömare kommer att maskeras till innehållet i Botulinum Toxin Type A (BtA) och placebo-sprutinjektioner. Placebo kommer endast att bestå av vehikel, vilket är samma sterila normala 0,9 % koksaltlösning som används vid rekonstitution av BtA. Vid månad 6 kommer varje grupp att gå över och få den alternativa interventionen. Det primära utfallsmåttet (JRS svårighetsgrad) kommer att vara förändringen som mäts 1 månad efter den andra cykeln av varje intervention. Sekundära utfallsmått inkluderar TWSTRS (klinisk respons), Blepharospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (livskvalitet), VAS (smärta) och GAS (global) poäng och förekomst av biverkningar. Utredarna planerar att jämföra resultatmåtten mellan grupper med linjära blandade modeller som möjliggör crossover-designen.

Data kommer att samlas in vid vart och ett av injektionsbesöken och vid båda de kliniska aktivitetsbesöken. Data kommer att bearbetas av forskningsassistenten och analyseras av projektets biostatistiker. Utredarna planerar att jämföra de primära (JRS) och sekundära utfallsmåtten (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS och GAS-poäng) mellan Preseptal-pretarsal (Grupp 1) och Pretarsal-pretarsal (Grupp 2) vilket möjliggör crossover design. Specifikt kommer utredarna att använda ett t-test med två prov för att jämföra alla värden för JRS i grupp 1 med alla värden för JRS i grupp 2. Detta gör det möjligt för utredarna att avgöra om överföringseffekter finns, och utredarna har specificerat en 3-månaders tvättperiod mellan den första och andra omgången av injektioner för att minimera risken för överföringseffekter. Om överföringseffekter förekommer kommer utredarna att ta hänsyn till dessa i vidare analys. Utredarna kommer sedan att använda linjära blandade modeller för att uppskatta skillnaden mellan de två interventionerna, med hänsyn till de upprepade åtgärderna, och om nödvändigt för överföringseffekter. I sekundära analyser kommer utredarna att utvärdera andelen patienter med lindring av spasmer, förbättring av livskvalitet och förekomst av biverkningar, inklusive ögonlocksptosmätningar mellan de två interventionerna, med hjälp av logistisk regression. P-värden på 0,05 eller mindre kommer att anses vara statistiskt signifikanta. Alla analyser kommer att utföras enligt principen Intention to Treat, med användning av multipel imputering för att ta hänsyn till eventuella saknade data och för att inkludera alla randomiserade patienter i analysen.