Tossina botulinica pretarsale rispetto a preseptal per pazienti con spasmo palpebrale

Il disegno dello studio è uno studio crossover prospettico, randomizzato, in triplo cieco controllato con placebo. Un elenco di numeri casuali generato dal computer verrà utilizzato per l'assegnazione dei pazienti. I pazienti, i medici curanti e i valutatori dei risultati saranno mascherati dal contenuto delle iniezioni di siringa di tossina botulinica di tipo A (BtA) e placebo. Il placebo consisterà solo di veicolo, che è la stessa soluzione salina normale sterile allo 0,9% utilizzata nella ricostituzione del BtA. Al mese 6, ogni gruppo passerà e riceverà l'intervento alternativo. La misura dell'esito primario (gravità JRS) sarà il cambiamento misurato 1 mese dopo il secondo ciclo di ogni intervento. Le misure di outcome secondari includono i punteggi TWSTRS (risposta clinica), Blepharospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (qualità della vita), VAS (dolore) e GAS (globale) e l'incidenza degli effetti collaterali. Gli investigatori intendono confrontare le misure dei risultati tra gruppi con modelli misti lineari che consentono il design crossover.

I dati saranno raccolti in ciascuna delle visite di iniezione e in entrambe le visite di attività clinica. I dati saranno elaborati dall'assistente alla ricerca e analizzati dal biostatistico del progetto. Gli investigatori prevedono di confrontare le misure di esito primarie (JRS) e secondarie (punteggi TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS e GAS) tra Preseptal-pretarsal (Gruppo 1) e Pretarsal-preseptal (Gruppo 2) consentendo il disegno incrociato. Nello specifico, i ricercatori utilizzeranno un t-test a 2 campioni per confrontare tutti i valori del JRS nel gruppo 1 con tutti i valori del JRS nel gruppo 2. Ciò consentirà ai ricercatori di determinare se sono presenti effetti di trascinamento e i ricercatori hanno specificato un periodo di sospensione di 3 mesi tra il primo e il secondo ciclo di iniezioni per ridurre al minimo la possibilità di effetti di trascinamento. Se sono presenti effetti di riporto, gli investigatori ne consentiranno ulteriori analisi. Gli investigatori utilizzeranno quindi modelli misti lineari per stimare la differenza tra i due interventi, tenendo conto delle misure ripetute e, se necessario, degli effetti di riporto. Nelle analisi secondarie, i ricercatori valuteranno la proporzione di pazienti con sollievo dallo spasmo, miglioramento della qualità della vita e incidenza di effetti collaterali, comprese le misurazioni della ptosi palpebrale tra i due interventi, utilizzando la regressione logistica. I valori P di 0,05 o meno saranno considerati statisticamente significativi. Tutte le analisi saranno condotte secondo il principio dell'intenzione di trattare, utilizzando l'imputazione multipla per tenere conto di eventuali dati mancanti e per includere tutti i pazienti randomizzati nell'analisi.