Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Pretarsaalinen vs. preseptaalinen botuliinitoksiini potilaille, joilla on silmäluomen kouristuksia

torstai 25. huhtikuuta 2019 päivittänyt: Marcus M. Marcet, MD, The University of Hong Kong

Pretarsaalinen vs. preseptaalinen botuliinitoksiini potilaille, joilla on silmäluomen kouristukset: satunnaistettu, kolmoissokkoutettu, lumekontrolloitu, cross-over kliininen tutkimus

Kolminkertaisesti peitetty lumekontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin pretarsaalisen ja preseptaalisen botulinumtoksiinin tehoa ja turvallisuutta potilailla, joilla on silmäluomen kouristuksia. Tutkijat olettavat, että botuliinitoksiinin injektiolla pretarsal orbicularis oculi -lihakseen on suurempi kliininen teho, parempi mitattu elämänlaatu, vähemmän komplikaatioita ja parempi kustannustehokkuus verrattuna preseptaaliseen injektiomalliin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tutkimussuunnitelma on prospektiivinen, satunnaistettu, kolmoissokkoutettu, lumekontrolloitu crossover-tutkimus. Potilaiden jakamiseen käytetään tietokoneella laadittua satunnaislukuluetteloa. Potilaat, hoitavat lääkärit ja tulosten arvioijat peitetään tyypin A (BtA) botuliinitoksiini- ja lumeruiskuruiskeiden sisällöltä. Plasebo koostuu vain vehikkelistä, joka on sama steriili normaali 0,9-prosenttinen suolaliuos, jota käytetään BtA:n liuottamiseen. Kuudes kuussa jokainen ryhmä siirtyy ja saa vaihtoehtoisen toimenpiteen. Ensisijainen tulosmitta (JRS:n vakavuus) on muutos, joka mitataan kuukauden kuluttua kunkin toimenpiteen toisesta syklistä. Toissijaisiin tulosmittauksiin kuuluvat TWSTRS (kliininen vaste), Blefarospasm Disability Index (BSDI), CDQ-24 (elämänlaatu), VAS (kipu) ja GAS (globaali) pisteet ja sivuvaikutusten ilmaantuvuus. Tutkijat aikovat verrata tulosmittoja ryhmien välillä lineaarisilla sekamalleilla, jotka mahdollistavat crossover-suunnittelun.

Tiedot kerätään jokaisella injektiokäynnillä ja molemmilla kliinisillä aktiviteetteilla. Tutkimusassistentti käsittelee tiedot ja analysoi hankkeen biostatistikot. Tutkijat aikovat verrata primaarisia (JRS) ja sekundaarisia tulosmittauksia (TWSTRS, BSDI, CDQ-24, VAS ja GAS pisteet) preseptal-pretarsaalin (ryhmä 1) ja pretarsaalisen esiseptaalin (ryhmä 2) välillä, mikä mahdollistaa crossoverin suunnittelu. Tarkemmin sanottuna tutkijat käyttävät 2 näytteen t-testiä vertaillakseen kaikkia ryhmän 1 JRS-arvoja kaikkiin ryhmän 2 JRS-arvoihin. Tämän avulla tutkijat voivat määrittää, esiintyykö siirtymävaikutuksia, ja tutkijat ovat määrittäneet 3 kuukauden huuhtoutumisjakson ensimmäisen ja toisen injektiokierroksen välillä minimoidakseen siirtymävaikutusten mahdollisuuden. Jos siirtymävaikutuksia esiintyy, tutkijat ottavat ne huomioon lisäanalyysissä. Tämän jälkeen tutkijat käyttävät lineaarisia sekamalleja arvioidakseen näiden kahden intervention välisen eron, ottaen huomioon toistetut mittaukset ja tarvittaessa siirtymävaikutukset. Toissijaisissa analyyseissä tutkijat arvioivat logistista regressiota käyttäen niiden potilaiden osuutta, joiden kouristukset lievittyvät, elämänlaatu on parantunut ja sivuvaikutusten ilmaantuvuus, mukaan lukien silmäluomien ptoosimittaukset kahden toimenpiteen välillä. P-arvoja 0,05 tai vähemmän pidetään tilastollisesti merkittävinä. Kaikki analyysit tehdään Intention to Treat -periaatteen mukaisesti käyttämällä useita imputaatioita puuttuvien tietojen huomioon ottamiseksi ja kaikkien satunnaistettujen potilaiden sisällyttämiseksi analyysiin.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

100

Vaihe

  • Vaihe 4

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Sukupuolet, jotka voivat opiskella

Kaikki

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Yli 18-vuotiaat potilaat
  • Kliininen diagnoosi silmäluomen dystonia, joka koostuu joko blefarospasmista tai hemifacial spasmista
  • Potilas haluaa saada hoitoa tyypin A botuliinitoksiinilla (BtA).

Poissulkemiskriteerit:

  • Potilaat, jotka eivät pysty ilmaisemaan oireitaan tai historiaansa siinä määrin, että he eivät pysty täyttämään tutkimuskyselyitä, kuten dementiasta kärsivät.

  • BtA-hoidon mahdolliset vasta-aiheet:

    • Raskaus
    • Imetys
    • Aikaisempi allerginen reaktio
    • Aktiivinen infektio tai tulehdus hoitoalueella
    • Neuromuskulaarinen ja perifeerinen neuropaattinen sairaus
    • Samanaikainen aminoglykosidihoito
  • Potilaat, joiden yleinen terveys on huono tai epävakaa ja joiden päivittäiseen toimintaan vaikuttavat vakavasti muut kuin dystoniaan vaikuttavat tekijät, kuten sairaalassa olevat tai sänkyyn sidotut potilaat.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Crossover-tehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Preseptal-pretarsal
Preseptaali-pretarsaalinen ryhmä saa 100 yksikköä/injektiopulloa (tuote) botuliinitoksiinia tyypin A preseptaalikohtaan (injektiokuvio A) ja suolaliuosta injektiota varten (plasebokontrolli) pretarsaalikohtaan 2 syklin ajan 3 kuukauden välein. Molemmat ryhmät siirtyvät ja saavat vaihtoehtoisen intervention. Tästä syystä kokeen toisella puoliskolla Preseptal-pretarsaalinen ryhmä injektoidaan BtA:ta kuviossa B ja Pretarsaali-pretarsaalinen ryhmä saa kuvion A.
Lääke: Botuliinitoksiini tyyppi A 100 yksikköä/pullo (tuote)
Botuliinitoksiini Type A 100 yksikköä/injektiopullo (tuote) toimitetaan kuivana jauheena ja liuotetaan rutiininomaisesti injektionesteisiin käytettävään suolaliuokseen
Muut nimet:
  • Botox
Lääke: Suolaliuos injektiota varten
Plasebo koostuu vain ajoneuvosta. Suolaliuos injektiota varten on vehikkeli, jota tavallisesti käytetään tyypin A botuliinitoksiinin liuottamiseksi (katso 1. toimenpide yllä).
Muut nimet:
  • Plasebo
Active Comparator: Pretarsal-preseptal
Pretarsal-preseptaalinen ryhmä saa aluksi injektiona botuliinitoksiini Type A 100 yksikköä/injektiopullo (tuote) päinvastoin ja interventio pretarsaaliseen kohtaan (injektiokuvio B) 2 syklin ajan 3 kuukauden välein. Ryhmät 1 ja 2 risteytyvät ja saavat vaihtoehtoisen toimenpiteen. Molemmat ryhmät siirtyvät ja saavat vaihtoehtoisen intervention. Tästä syystä kokeen toisella puoliskolla Preseptal-pretarsaalinen ryhmä injektoidaan BtA:ta kuviossa B ja Pretarsaali-pretarsaalinen ryhmä saa kuvion A.
Lääke: Botuliinitoksiini tyyppi A 100 yksikköä/pullo (tuote)
Botuliinitoksiini Type A 100 yksikköä/injektiopullo (tuote) toimitetaan kuivana jauheena ja liuotetaan rutiininomaisesti injektionesteisiin käytettävään suolaliuokseen
Muut nimet:
  • Botox
Lääke: Suolaliuos injektiota varten
Plasebo koostuu vain ajoneuvosta. Suolaliuos injektiota varten on vehikkeli, jota tavallisesti käytetään tyypin A botuliinitoksiinin liuottamiseksi (katso 1. toimenpide yllä).
Muut nimet:
  • Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Jankovic-luokitusasteikko (JRS)
Aikaikkuna: Videot otetaan kliinisillä aktiviteettikäynneillä (C1 ja C2), jotka ajoitetaan kuukausille 4 ja 10. Ensisijaisena tulosmittauksena on muutos C1:stä C2:een.
Potilaan kouristuksen vakavuus käyttämällä laajalti käytettyä JRS-asteikkoa. JRS pisteytetään välillä 0 - 4 (0 = ei kouristuksia, 1 = lievä, tuskin havaittavissa, 2 = lievä, ilman toimintahäiriötä, 3 = kohtalainen kouristukset, kohtalainen toimintahäiriö, 4 = vaikea toimintakyvyttömyyttä aiheuttava kouristinen). Kaksi luokkalaista pisteyttää JRS:n itsenäisesti noin 30-60 sekuntia kestävästä videoleikkeestä. Kolmas arvioija ratkaisee näiden kahden pisteen väliset erot.
Videot otetaan kliinisillä aktiviteettikäynneillä (C1 ja C2), jotka ajoitetaan kuukausille 4 ja 10. Ensisijaisena tulosmittauksena on muutos C1:stä C2:een.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Toronto (TWSTRS)
Aikaikkuna: C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
TWSTRS-laite, joka mittaa kliinistä vastetta. Pisteytys välillä -1 ja 5 (-1 = huonompi, 0 = ei hyötyä, 1 = vähäinen tai yksiselitteinen kouristuksen väheneminen, 2 = lievä vaste, jossa kouristukset vähenevät, 3 = kohtalainen vaste, jossa kouristukset vähenevät, 4 = selvä väheneminen kouristusta, mutta kouristusta esiintyy edelleen, 5 = merkittävä parannus, jossa on vain vähän tai ei lainkaan jäljellä olevaa kouristusta). Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.
C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Blefarospasmivammaisuusindeksi (BSDI)
Aikaikkuna: C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Vammaisuuden mitta. Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.
C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Craniocervical Dystonia Questionnaire (CDQ-24)
Aikaikkuna: C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Elämänlaadun mitta. Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.
C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Global Assessment Scale (GAS)
Aikaikkuna: C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.

Potilaan taudin yleistilan arvioimiseksi. GAS määritetään kysymällä potilaalta, kuinka suuri prosenttiosuus potilaan toiminnasta on. Analoginen instrumentti vaihtelee vasemmalla puolella olevasta "vapaa valituksista" linjan oikealla puolella olevaan "erittäin kärsimään". Potilaat arvioivat itsensä merkitsemällä kohtaa riviltä, ​​joka parhaiten edustaa heidän nykyistä tilaansa. Siiman pituus on 100 millimetriä. Arvosana mitataan ja arvo kirjataan välillä 0 (ei valituksia) 100:aan (erittäin kärsivä). Näin ollen pienempi arvo edustaa parempaa tulosta.

Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.
C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Visuaalinen analoginen asteikko (VAS) kivulle
Aikaikkuna: Mitattu jokaisella injektiokäynnillä (kuukaudet 0, 3, 6 ja 9).

VAS (alue 0-10, ei kipua = 0, sietämätön kipu = 0) käytetään arvioinnissa. Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.

potilaiden käsitys kivusta kummassakin 2 injektiomallissa
Mitattu jokaisella injektiokäynnillä (kuukaudet 0, 3, 6 ja 9).
Ptoosin seuranta
Aikaikkuna: C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.
Erityisesti molemmista silmäluomista leikatut valokuvat analysoidaan käyttämällä ImageJ:tä (National Institutes of Health, USA). Margin-Reflex-Distance 1 (MRD1) -mittaukset lasketaan ImageJ-ohjelmiston viivatyökalulla yläluomen korkeuden mittaamiseksi sekä mahdollisten ptoosin komplikaatioiden kehittymisen arvioimiseksi ja kvantifioimiseksi. Kahden kliinisen aktiivisuuskäynnin (C1-C2) välinen muutos arvioidaan.
C1 ja C2 järjestetään kuukausina 4 ja 10.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

The University of Hong Kong

Yhteistyökumppanit

Food and Health Bureau, Hong Kong

Tutkijat

  • Päätutkija: Marcus M Marcet, MD, The University of Hong Kong

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 1. heinäkuuta 2015

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 31. lokakuuta 2017

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 20. helmikuuta 2019

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Sunnuntai 18. maaliskuuta 2018

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 24. huhtikuuta 2018

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 26. huhtikuuta 2018

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 26. huhtikuuta 2019

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 25. huhtikuuta 2019

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. huhtikuuta 2019

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • HMRF Project No.: 12133171
  • Protocol : MMBT; v1.3;1Mar16 (Muu tunniste: HKU)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

Ei

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemifacial spasmi

Kliiniset tutkimukset Botuliinitoksiini tyyppi A 100 yksikköä/pullo (tuote)

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Iran

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa