心筋症患者におけるAG10の非盲検試験
第II相試験AG10-201を完了した症候性トランスサイレチン心筋症患者の非盲検延長および安全性モニタリング試験
調査の概要
詳細な説明
第II相試験AG10-201を完了した症候性トランスサイレチン心筋症患者の非盲検延長および安全性モニタリング試験
この研究の主な目的は、AG10-201 研究を完了した患者の症候性トランスサイレチン アミロイド心筋症 (ATTR-CM) の成人患者に投与された AG10 の長期的な安全性と忍容性を評価することです。
この研究は、フェーズ II 研究 AG10-201 を完了した 18 歳から 90 歳までの症候性 ATTR-CM の最大 55 人の男性および/または女性患者の非盲検延長および安全性モニタリング研究です。 研究への登録に続いて、14日目、45日目、3か月、およびその後54か月まで3か月ごとに訪問します。 54 か月目の訪問の後、研究訪問は 6 か月ごとになります。 最後の投与から約 30 日後に 1 回のフォローアップ訪問があります。
すべての用量が十分に許容される場合、研究への各患者の参加期間は、AG10 データ監視委員会 (DMC) の定期的な推奨事項および/または症候性 ATTR-CM の治療のための製品の登録に基づいて継続されます。
この研究の第 2 の目的は、症候性 ATTR-CM 患者に 1 日 2 回経口投与した AG10 の薬物動態 (PK) を特徴付け、トランスサイレチンの確立されたアッセイによって評価される AG10 の長期薬力学 (PD) 特性を説明することです ( TTR) の安定化 (蛍光プローブ排除 (FPE) アッセイおよびウエスタンブロットを含む) を分析し、症候性 ATTR-CM を有する成人患者における AG10 の PK-PD 関係を説明します。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
研究場所
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California
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Palo Alto、California、アメリカ、94304
- Stanford University
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San Francisco、California、アメリカ、94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven、Connecticut、アメリカ、06520
- Yale University
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester、Minnesota、アメリカ、55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York、New York、アメリカ、10032
- Columbia University
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Oregon
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Portland、Oregon、アメリカ、97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston、South Carolina、アメリカ、29424
- Medical University of South Carolina
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 研究AG10-201への参加を完了しました。
- -研究投薬計画およびすべての研究要件を喜んで遵守できる。
- -インフォームドコンセントを理解し、提供する能力。これは、研究参加の開始前に取得する必要があります。
- 異性間性交に携わる出産の可能性のある男性患者および女性患者は、効果的な避妊方法を使用することに同意する必要があります。
除外基準:
- 被験者に非常に大きなリスクをもたらす血行動態の不安定性。
- 被験者に非常に大きなリスクをもたらす臨床検査の異常。
- 臨床的に重要な進行中の病状、または患者の安全に悪影響を及ぼす可能性のある検査室の異常または状態。
- -治験薬（AG10）、その代謝物、または製剤賦形剤に対する既知の過敏症。
- -来年中に心臓移植または機械的循環装置の配置を受ける可能性があります。
- -ジフルニサル、タファミジス、緑茶、ドキシサイクリン、TUDCA /ウルソジオール、パチシラン、イノテルセン、またはその他の治験用ATTR薬剤による現在の治療を受けている 14日以内または以前の治験薬の5半減期（どちらか長い方） 治験薬の投与前.
- 妊娠中または授乳中の女性。 授乳中の女性は、治験薬を投与する前に授乳を中止することに同意する必要があります。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：オープンラベル
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AG10 800mg 1日2回 経口投与
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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長期的な安全性と忍容性の評価: 各治療に伴う有害事象の発生率
時間枠：最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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各治療に伴う有害事象の発生率
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最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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AG10 薬物動態 AUC
時間枠：最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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血漿濃度-時間曲線下面積 (AUC)
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最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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AG10 蛍光偏光排除アッセイによる TTR 安定化の薬力学的評価
時間枠：最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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TTR への AG10 の結合および/または安定化は、確立された ex vivo アッセイによって評価されます: 蛍光偏光排除アッセイ (FPE)
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最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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ウエスタンブロットによるTTR安定化のAG10薬力学的評価
時間枠：最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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TTR への AG10 の結合および/または安定化は、確立された ex vivo アッセイによって評価されます: 免疫ブロッティング (ウエスタンブロット)
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最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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AG10 薬力学的評価: プレアルブミン
時間枠：最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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ＴＴＲへのＡＧ１０の結合および／またはＴＴＲの安定化は、確立されたエクスビボアッセイ：プレアルブミン（ＴＴＲ）の定量によって評価される。
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最大60か月または安全監視委員会からの推薦による研究の完了
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協力者と研究者
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。