Estudo aberto de AG10 em pacientes com cardiomiopatia
Um estudo aberto de extensão e monitoramento de segurança de pacientes com cardiomiopatia sintomática por transtirretina que concluíram o estudo de fase II AG10-201
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Um estudo aberto de extensão e monitoramento de segurança de pacientes com cardiomiopatia sintomática por transtirretina que concluíram o estudo de fase II AG10-201
O objetivo principal deste estudo é avaliar a segurança e a tolerabilidade a longo prazo do AG10 administrado a pacientes adultos com cardiomiopatia amiloide transtirretina sintomática (ATTR-CM) em pacientes que completaram o estudo AG10-201.
Este estudo será um estudo aberto de extensão e monitoramento de segurança de até 55 pacientes do sexo masculino e/ou feminino com ATTR-CM sintomático com idade entre 18 e 90 anos, que concluíram o estudo de fase II AG10-201. A inscrição no estudo será seguida por visitas no dia 14, dia 45, 3 meses e a cada 3 meses até o mês 54. Após a Visita do Mês 54, as visitas de estudo serão a cada 6 meses. Haverá uma visita de acompanhamento aproximadamente 30 dias após a última dose.
Se todas as doses forem bem toleradas, a duração da participação de cada paciente no estudo continuará com base nas recomendações periódicas do Comitê de Monitoramento de Dados AG10 (DMC) e/ou registro do produto para o tratamento de ATTR-CM sintomático.
Os objetivos secundários deste estudo são caracterizar a farmacocinética (PK) do AG10 administrado por via oral duas vezes ao dia em pacientes com ATTR-CM sintomático e descrever as propriedades farmacodinâmicas (PD) de longo prazo do AG10 avaliadas por ensaios estabelecidos de transtirretina ( TTR), incluindo o ensaio Fluorescent Probe Exclusion (FPE) e Western blot, e descrever a relação PK-PD de AG10 em pacientes adultos com ATTR-CM sintomático.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 2
Contactos e Locais
Locais de estudo
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29424
- Medical University of South Carolina
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Participação concluída no estudo AG10-201.
- Disposto e capaz de cumprir o regime de medicação do estudo e todos os requisitos do estudo.
- A capacidade de entender e fornecer consentimento informado, que deve ser obtido antes do início da participação no estudo.
- Pacientes do sexo masculino e pacientes do sexo feminino com potencial para engravidar que praticam relações heterossexuais devem concordar em usar método(s) eficaz(is) de contracepção.
Critério de exclusão:
- Instabilidade hemodinâmica que representaria um risco muito grande para o sujeito.
- Anormalidades em testes laboratoriais clínicos que representem um risco muito grande para o sujeito.
- Qualquer condição médica contínua clinicamente significativa ou qualquer anormalidade ou condição laboratorial que possa afetar adversamente a segurança do paciente.
- Hipersensibilidade conhecida ao medicamento em estudo (AG10), seus metabólitos ou excipientes da formulação.
- Provavelmente será submetido a transplante cardíaco ou colocação de um dispositivo circulatório mecânico no próximo ano.
- Receber tratamento atual com diflunisal, tafamidis, chá verde, doxiciclina, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen ou qualquer outro agente ATTR experimental dentro de 14 dias ou 5 meias-vidas do agente experimental anterior (o que for mais longo) antes da dosagem com o medicamento do estudo .
- Mulheres grávidas ou amamentando. Mulheres lactantes devem concordar em descontinuar a amamentação antes que o medicamento do estudo seja administrado.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Marca Aberta
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AG10 800mg duas vezes ao dia, via oral
Outros nomes:
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da segurança e tolerabilidade a longo prazo: Incidência de cada evento adverso emergente do tratamento
Prazo: até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Incidência de cada evento adverso emergente do tratamento
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até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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AG10 Farmacocinética AUC
Prazo: até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Área sob a curva de concentração plasmática-tempo (AUC)
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até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Avaliações farmacodinâmicas AG10 de estabilização de TTR por ensaio de exclusão de polarização fluorescente
Prazo: até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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A ligação de AG10 e/ou estabilização de TTR será avaliada por ensaios ex vivo estabelecidos: Ensaio de Exclusão de Polarização Fluorescente (FPE)
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até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Avaliações farmacodinâmicas AG10 da estabilização de TTR por Western Blot
Prazo: até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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A ligação de AG10 e/ou estabilização de TTR será avaliada por ensaios ex vivo estabelecidos: Immunoblotting (Western Blot)
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até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Avaliações farmacodinâmicas AG10: pré-albumina
Prazo: até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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A ligação de AG10 e/ou estabilização de TTR será avaliada por ensaios ex vivo estabelecidos: quantificação de pré-albumina (TTR).
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até 60 meses ou conclusão do estudo por recomendação do comitê de monitoramento de segurança
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- AG10-202
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
produto fabricado e exportado dos EUA
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