Avoin tutkimus AG10:stä kardiomyopatiaa sairastavilla potilailla
Avoin laajennus- ja turvallisuusseurantatutkimus potilailla, joilla on oireinen transtyretiinikardiomyopatia ja jotka ovat saaneet päätökseen vaiheen II tutkimuksen AG10-201
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Avoin laajennus- ja turvallisuusseurantatutkimus potilailla, joilla on oireinen transtyretiinikardiomyopatia ja jotka ovat saaneet päätökseen vaiheen II tutkimuksen AG10-201
Tämän tutkimuksen ensisijaisena tavoitteena on arvioida AG10:n pitkäaikaista turvallisuutta ja siedettävyyttä, kun sitä annetaan aikuispotilaille, joilla on oireinen transtyretiiniamyloidikardiomyopatia (ATTR-CM) potilailla, jotka ovat suorittaneet tutkimuksen AG10-201.
Tämä tutkimus on avoin laajennus- ja turvallisuusseurantatutkimus, johon osallistuu enintään 55 mies- ja/tai naispotilasta, joilla on oireinen ATTR-CM iältään 18–90 vuotta ja jotka ovat suorittaneet vaiheen II tutkimuksen AG10-201. Tutkimukseen ilmoittautumista seuraa vierailut päivänä 14, päivänä 45, 3 kuukauden välein ja sen jälkeen 3 kuukauden välein kuukauteen 54 saakka. Kuukauden 54 vierailun jälkeen opintovierailut ovat 6 kuukauden välein. Noin 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen on yksi seurantakäynti.
Jos kaikki annokset ovat hyvin siedettyjä, kunkin potilaan tutkimukseen osallistumisen kesto jatkuu AG10 Data Monitoring Committeen (DMC) määräajoin antamien suositusten ja/tai tuotteen rekisteröinnin perusteella oireisen ATTR-CM:n hoitoon.
Tämän tutkimuksen toissijaisina tavoitteina on karakterisoida AG10:n farmakokinetiikkaa (PK), joka annetaan suun kautta kahdesti päivässä potilaille, joilla on oireinen ATTR-CM, ja kuvata AG10:n pitkäaikaisia farmakodynaamisia (PD) ominaisuuksia, jotka on arvioitu vakiintuneilla transtyretiinimäärityksillä ( TTR) stabilointi, mukaan lukien fluoresoiva koetin poissulkeminen (FPE) määritys ja Western blot, ja kuvaamaan AG10:n PK-PD-suhdetta aikuisilla potilailla, joilla on oireinen ATTR-CM.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Vaihe 2
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
California
-
Palo Alto, California, Yhdysvallat, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10032
- Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29424
- Medical University of South Carolina
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistunut tutkimukseen AG10-201.
- Haluaa ja pystyä noudattamaan tutkimuslääkitysohjelmaa ja kaikkia opiskeluvaatimuksia.
- Kyky ymmärtää ja antaa tietoinen suostumus, joka on hankittava ennen tutkimukseen osallistumisen aloittamista.
- Heteroseksuaalisessa kanssakäymisessä olevien miespotilaiden ja hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden on suostuttava tehokkaan ehkäisymenetelmän (-menetelmien) käyttöön.
Poissulkemiskriteerit:
- Hemodynaaminen epävakaus, joka aiheuttaisi liian suuren riskin kohteelle.
- Poikkeavuuksia kliinisissä laboratoriotutkimuksissa, jotka aiheuttaisivat liian suuren riskin tutkittavalle.
- Mikä tahansa kliinisesti merkittävä meneillään oleva sairaus tai mikä tahansa laboratoriopoikkeavuus tai tila, joka voi vaikuttaa haitallisesti potilaan turvallisuuteen.
- Tunnettu yliherkkyys tutkimuslääkkeelle (AG10), sen metaboliiteille tai valmisteen apuaineille.
- Todennäköisesti sydämensiirto tai mekaaninen verenkiertolaite asetetaan seuraavan vuoden aikana.
- Saat nykyisen hoidon diflunisaalilla, tafamidiksella, vihreällä teellä, doksisykliinillä, TUDCA/Ursodiolilla, patisiranilla, inotersenillä tai millä tahansa muulla tutkittavalla ATTR-aineella 14 päivän tai 5 aiemman tutkimusaineen puoliintumisajan kuluessa (sen mukaan kumpi on pidempi) ennen tutkimuslääkkeen annostelua .
- Naiset, jotka ovat raskaana tai imettävät. Imettävien naisten on suostuttava imetyksen lopettamiseen ennen tutkimuslääkkeen antamista.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Open-Label
|
AG10 800 mg kahdesti päivässä, suun kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Pitkäaikaisen turvallisuuden ja siedettävyyden arviointi: Jokaisen hoidon aiheuttaman haittatapahtuman ilmaantuvuus
Aikaikkuna: enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
Kunkin hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuus
|
enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
AG10 Farmakokinetiikka AUC
Aikaikkuna: enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
Plasman pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
|
enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
|
AG10:n farmakodynaamiset arviot TTR:n stabilisoinnista fluoresoivalla polarisaation poissulkemismäärityksellä
Aikaikkuna: enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
AG10:n sitoutuminen TTR:ään ja/tai sen stabiloituminen arvioidaan vakiintuneilla ex vivo -määrityksillä: fluoresoivan polarisoinnin poissulkemismääritys (FPE)
|
enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
|
AG10 TTR-stabiloinnin farmakodynaamiset arvioinnit Western Blot -menetelmällä
Aikaikkuna: enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
AG10:n sitoutuminen TTR:ään ja/tai sen stabilointi arvioidaan vakiintuneilla ex vivo -määrityksillä: Immunoblottaus (Western Blot)
|
enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
|
AG10 Farmakodynaamiset arviot: prealbumiini
Aikaikkuna: enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
AG10:n sitoutuminen TTR:ään ja/tai sen stabilointi arvioidaan vakiintuneilla ex vivo -määrityksillä: prealbumiinin (TTR) kvantitointi.
|
enintään 60 kuukautta tai tutkimuksen päätökseen saattaminen turvallisuusseurantakomitean suosituksesta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- AG10-202
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .