AG10 在心肌病患者中的开放标签研究
2025年3月11日 更新者：Eidos Therapeutics, a BridgeBio company
已完成 II 期研究 AG10-201 的症状性转甲状腺素蛋白心肌病患者的开放标签扩展和安全监测研究
这项前瞻性、多中心、开放标签研究将评估在稳定心力衰竭治疗背景下施用 AG10 的长期安全性、耐受性、PK 和 PD。
研究概览
详细说明
已完成 II 期研究 AG10-201 的有症状转甲状腺素蛋白心肌病患者的开放标签扩展和安全监测研究
本研究的主要目的是评估 AG10 对已完成 AG10-201 研究的成年症状性转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 患者的长期安全性和耐受性。
这项研究将是一项开放标签扩展和安全监测研究，涉及多达 55 名年龄在 18 至 90 岁之间的有症状 ATTR-CM 男性和/或女性患者，他们已完成 II 期研究 AG10-201。 参加研究后将在第 14 天、第 45 天、第 3 个月和此后每 3 个月进行一次访问，直到第 54 个月。 第 54 个月访问后，研究访问将每 6 个月进行一次。 最后一次给药后大约 30 天将进行一次随访。
如果所有剂量都耐受良好，则每位患者参与研究的持续时间将根据 AG10 数据监测委员会 (DMC) 的定期建议和/或用于治疗症状性 ATTR-CM 的产品注册继续进行。
本研究的次要目标是表征 AG10 在有症状 ATTR-CM 患者中每天两次口服给药的药代动力学 (PK)，并描述 AG10 的长期药效学 (PD) 特性，该特性通过已建立的转甲状腺素蛋白测定法进行评估。 TTR) 稳定性，包括荧光探针排除 (FPE) 测定和蛋白质印迹，并描述 AG10 在有症状 ATTR-CM 成年患者中的 PK-PD 关系。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
55
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
California
-
Palo Alto、California、美国、94304
- Stanford University
-
San Francisco、California、美国、94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven、Connecticut、美国、06520
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago、Illinois、美国、60611
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston、Massachusetts、美国、02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester、Minnesota、美国、55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York、New York、美国、10032
- Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland、Oregon、美国、97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston、South Carolina、美国、29424
- Medical University of South Carolina
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 至 90年 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 完成对 AG10-201 研究的参与。
- 愿意并能够遵守研究药物治疗方案和所有研究要求。
- 理解和提供知情同意的能力，必须在开始研究参与之前获得。
- 进行异性性交的男性患者和有生育能力的女性患者必须同意使用有效的避孕方法。
排除标准：
- 会给受试者带来太大风险的血液动力学不稳定。
- 临床实验室测试中的异常情况会给受试者带来太大的风险。
- 任何具有临床意义的持续性医疗状况或任何可能对患者安全产生不利影响的实验室异常或状况。
- 已知对研究药物 (AG10)、其代谢物或制剂赋形剂过敏。
- 可能在明年进行心脏移植或放置机械循环装置。
- 在服用研究药物前的 14 天或前一种研究药物的 5 个半衰期（以较长者为准）内接受二氟尼柳、tafamidis、绿茶、多西环素、TUDCA/熊二醇、patisiran、inotersen 或任何其他研究 ATTR 药物的当前治疗.
- 怀孕或哺乳的女性。 哺乳期女性必须同意在研究药物给药前停止哺乳。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：开放标签
|
AG10 800mg 每日两次，口服
其他名称：
|
研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
长期安全性和耐受性的评估：每种治疗中出现的不良事件的发生率
大体时间：根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
每种治疗中出现的不良事件的发生率
|
根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
AG10 药代动力学 AUC
大体时间：根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
血浆浓度-时间曲线下面积 (AUC)
|
根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
|
AG10 荧光偏振排除分析对 TTR 稳定性的药效学评估
大体时间：根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
AG10 与 TTR 的结合和/或稳定性将通过已建立的离体分析进行评估：荧光偏振排除分析 (FPE)
|
根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
|
AG10 Western Blot 稳定 TTR 的药效学评估
大体时间：根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
AG10 与 TTR 的结合和/或 TTR 的稳定性将通过已建立的离体分析进行评估：免疫印迹（Western Blot）
|
根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
|
AG10 药效学评估：前白蛋白
大体时间：根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
AG10 与 TTR 的结合和/或 TTR 的稳定性将通过已建立的离体测定法进行评估：前白蛋白 (TTR) 的定量。
|
根据安全监督委员会的建议，最多 60 个月或完成研究
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年8月8日
初级完成 (估计的)
2027年7月1日
研究完成 (估计的)
2027年7月1日
研究注册日期
首次提交
2018年5月11日
首先提交符合 QC 标准的
2018年5月23日
首次发布 (实际的)
2018年5月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月11日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.