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Étude ouverte sur AG10 chez des patients atteints de cardiomyopathie

1 février 2023 mis à jour par: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Une étude ouverte d'extension et de surveillance de l'innocuité des patients atteints de cardiomyopathie à transthyrétine symptomatique qui ont terminé l'étude de phase II AG10-201

Cette étude prospective, multicentrique et ouverte évaluera l'innocuité à long terme, la tolérabilité, la PK et la PD de l'AG10 administré dans un contexte de traitement stable de l'insuffisance cardiaque.

Aperçu de l'étude

Statut

Actif, ne recrute pas

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Une étude ouverte d'extension et de surveillance de l'innocuité des patients atteints de cardiomyopathie à transthyrétine symptomatique qui ont terminé l'étude de phase II AG10-201

L'objectif principal de cette étude est d'évaluer l'innocuité et la tolérabilité à long terme de l'AG10 administré à des patients adultes atteints de cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine symptomatique (ATTR-CM) chez des patients ayant terminé l'étude AG10-201.

Cette étude sera une étude d'extension et de surveillance de l'innocuité en ouvert portant sur jusqu'à 55 hommes et/ou femmes atteints d'ATTR-CM symptomatique âgés de 18 à 90 ans, qui ont terminé l'étude de phase II AG10-201. L'inscription à l'étude sera suivie de visites au jour 14, au jour 45, à 3 mois et tous les 3 mois par la suite jusqu'au mois 54. Après la visite du mois 54, les visites d'étude auront lieu tous les 6 mois. Il y aura une visite de suivi environ 30 jours après la dernière dose.

Si toutes les doses sont bien tolérées, la durée de participation de chaque patient à l'étude se poursuivra sur la base des recommandations périodiques du comité de surveillance des données (DMC) AG10 et/ou de l'enregistrement du produit pour le traitement de l'ATTR-CM symptomatique.

Les objectifs secondaires de cette étude sont de caractériser la pharmacocinétique (PK) de l'AG10 administré par voie orale deux fois par jour chez les patients atteints d'ATTR-CM symptomatique, et de décrire les propriétés pharmacodynamiques (PD) à long terme de l'AG10 telles qu'évaluées par des dosages établis de la transthyrétine ( TTR), y compris le test d'exclusion de sonde fluorescente (FPE) et le Western blot, et pour décrire la relation PK-PD de l'AG10 chez les patients adultes atteints d'ATTR-CM symptomatique.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Anticipé)

55

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Palo Alto, California, États-Unis, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, États-Unis, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, États-Unis, 29424
        • Medical University of South Carolina

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans à 90 ans (ADULTE, OLDER_ADULT)

Accepte les volontaires sains

Non

Sexes éligibles pour l'étude

Tout

La description

Critère d'intégration:

  1. Participation complète à l'étude AG10-201.
  2. Volonté et capable de se conformer au régime médicamenteux de l'étude et à toutes les exigences de l'étude.
  3. La capacité de comprendre et de fournir un consentement éclairé, qui doit être obtenu avant le début de la participation à l'étude.
  4. Les patients de sexe masculin et les patientes en âge de procréer qui ont des rapports hétérosexuels doivent accepter d'utiliser une ou des méthodes de contraception efficaces.

Critère d'exclusion:

  1. Instabilité hémodynamique qui ferait courir un trop grand risque au sujet.
  2. Anomalies dans les tests de laboratoire clinique qui poseraient un trop grand risque pour le sujet.
  3. Toute condition médicale continue cliniquement significative ou toute anomalie ou condition de laboratoire qui pourrait nuire à la sécurité du patient.
  4. Hypersensibilité connue au médicament à l'étude (AG10), à ses métabolites ou aux excipients de formulation.
  5. Susceptible de subir une transplantation cardiaque ou la mise en place d'un dispositif circulatoire mécanique au cours de la prochaine année.
  6. Recevoir un traitement actuel avec du diflunisal, du tafamidis, du thé vert, de la doxycycline, du TUDCA/Ursodiol, du patisiran, de l'inotersen ou de tout autre agent ATTR expérimental dans les 14 jours ou 5 demi-vies de l'agent expérimental précédent (selon la plus longue) avant l'administration du médicament à l'étude .
  7. Les femmes enceintes ou qui allaitent. Les femelles allaitantes doivent accepter d'arrêter l'allaitement avant l'administration du médicament à l'étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: TRAITEMENT
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: SINGLE_GROUP
  • Masquage: AUCUN

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
EXPÉRIMENTAL: Étiquette ouverte
Médicament: AG10
AG10 800 mg deux fois par jour, administration orale
Autres noms:
  • Stabilisateur TTR

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Évaluation de l'innocuité et de la tolérabilité à long terme : incidence de chaque événement indésirable lié au traitement
Délai: jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
Incidence de chaque événement indésirable lié au traitement
jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
AG10 Pharmacocinétique ASC
Délai: jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
Aire sous la courbe concentration plasmatique-temps (AUC)
jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
AG10 Évaluations pharmacodynamiques de la stabilisation du TTR par le test d'exclusion de polarisation fluorescente
Délai: jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
La liaison et/ou la stabilisation de l'AG10 au TTR seront évaluées par des tests ex vivo établis : Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
AG10 Évaluations pharmacodynamiques de la stabilisation du TTR par Western Blot
Délai: jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
La liaison et/ou la stabilisation de l'AG10 au TTR seront évaluées par des tests ex vivo établis : Immunoblot (Western Blot)
jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
AG10 Évaluations pharmacodynamiques : préalbumine
Délai: jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité
La liaison et/ou la stabilisation de l'AG10 au TTR seront évaluées par des tests ex vivo établis : quantification de la préalbumine (TTR).
jusqu'à 60 mois ou achèvement de l'étude sur recommandation du comité de surveillance de la sécurité

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (RÉEL)

8 août 2018

Achèvement primaire (ANTICIPÉ)

1 juillet 2027

Achèvement de l'étude (ANTICIPÉ)

1 juillet 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

11 mai 2018

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

23 mai 2018

Première publication (RÉEL)

25 mai 2018

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (RÉEL)

3 février 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

1 février 2023

Dernière vérification

1 février 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AG10-202

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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