Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Open-label studie van AG10 bij patiënten met cardiomyopathie

1 februari 2023 bijgewerkt door: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Een open-label uitbreidings- en veiligheidsbewakingsonderzoek bij patiënten met symptomatische transthyretinecardiomyopathie die het fase II-onderzoek AG10-201 hebben voltooid

Deze prospectieve, open-label studie in meerdere centra zal de veiligheid, verdraagbaarheid, PK en PD op lange termijn evalueren van AG10 toegediend tegen een achtergrond van stabiele therapie voor hartfalen.

Studie Overzicht

Toestand

Actief, niet wervend

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Een open-label uitbreidings- en veiligheidsbewakingsonderzoek bij patiënten met symptomatische transthyretinecardiomyopathie die het fase II-onderzoek AG10-201 hebben voltooid

Het primaire doel van deze studie is het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van AG10 toegediend aan volwassen patiënten met symptomatische transthyretine-amyloïde cardiomyopathie (ATTR-CM) bij patiënten die de studie AG10-201 hebben voltooid.

Deze studie zal een open-label uitbreidings- en veiligheidsmonitoringsstudie zijn van maximaal 55 mannelijke en/of vrouwelijke patiënten met symptomatische ATTR-CM in de leeftijd van 18 tot 90 jaar, die de fase II-studie AG10-201 hebben voltooid. Inschrijving voor het onderzoek wordt gevolgd door bezoeken op dag 14, dag 45, 3 maanden en daarna elke 3 maanden tot maand 54. Na het maand 54-bezoek zullen de studiebezoeken om de 6 maanden plaatsvinden. Ongeveer 30 dagen na de laatste dosis zal er één vervolgbezoek plaatsvinden.

Als alle doses goed worden verdragen, zal de duur van de deelname van elke patiënt aan het onderzoek doorgaan op basis van periodieke aanbevelingen van de AG10 Data Monitoring Committee (DMC) en/of registratie van het product voor de behandeling van symptomatische ATTR-CM.

De secundaire doelstellingen van deze studie zijn het karakteriseren van de farmacokinetiek (PK) van AG10 die tweemaal daags oraal wordt toegediend bij patiënten met symptomatische ATTR-CM, en het beschrijven van de farmacodynamische (PD) eigenschappen op lange termijn van AG10 zoals beoordeeld door gevestigde assays van transthyretine ( TTR)-stabilisatie, inclusief Fluorescent Probe Exclusion (FPE)-assay en Western-blot, en om de PK-PD-relatie van AG10 bij volwassen patiënten met symptomatische ATTR-CM te beschrijven.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Verwacht)

55

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • California
      • Palo Alto, California, Verenigde Staten, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Verenigde Staten, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Verenigde Staten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Verenigde Staten, 29424
        • Medical University of South Carolina

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar tot 90 jaar (VOLWASSEN, OUDER_ADULT)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Allemaal

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Voltooide deelname aan studie AG10-201.
  2. Bereid en in staat om te voldoen aan het studiemedicatieregime en alle studievereisten.
  3. Het vermogen om geïnformeerde toestemming te begrijpen en te geven, die moet worden verkregen voorafgaand aan de start van studiedeelname.
  4. Mannelijke patiënten en vrouwelijke patiënten in de vruchtbare leeftijd die heteroseksuele omgang hebben, moeten ermee instemmen effectieve anticonceptiemethode(n) te gebruiken.

Uitsluitingscriteria:

  1. Hemodynamische instabiliteit die een te groot risico voor de proefpersoon zou vormen.
  2. Afwijkingen in klinische laboratoriumtesten die een te groot risico voor de proefpersoon zouden vormen.
  3. Elke klinisch significante aanhoudende medische aandoening of elke laboratoriumafwijking of aandoening die de veiligheid van de patiënt nadelig kan beïnvloeden.
  4. Bekende overgevoeligheid voor het onderzoeksgeneesmiddel (AG10), zijn metabolieten of formuleringshulpstoffen.
  5. Zal waarschijnlijk binnen een jaar een harttransplantatie of plaatsing van een mechanische bloedsomloop ondergaan.
  6. Huidige behandeling ondergaan met diflunisal, tafamidis, groene thee, doxycycline, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen of een ander ATTR-middel in onderzoek binnen 14 dagen of 5 halfwaardetijden van het eerdere onderzoeksmiddel (welke van de twee het langst is) voorafgaand aan de dosering met het onderzoeksgeneesmiddel .
  7. Vrouwtjes die zwanger zijn of borstvoeding geven. Zogende vrouwen moeten ermee instemmen om de borstvoeding te staken voordat het onderzoeksgeneesmiddel wordt toegediend.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: BEHANDELING
  • Toewijzing: NA
  • Interventioneel model: SINGLE_GROUP
  • Masker: GEEN

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
EXPERIMENTEEL: Open label
Geneesmiddel: AG10
AG10 800 mg tweemaal daags, orale toediening
Andere namen:
  • TTR-stabilisator

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid op de lange termijn: incidentie van elke tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
Incidentie van elke tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
AG10 Farmacokinetiek AUC
Tijdsspanne: tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
Gebied onder de plasmaconcentratie-tijdcurve (AUC)
tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10 Farmacodynamische beoordelingen van TTR-stabilisatie door fluorescerende polarisatie-uitsluitingstest
Tijdsspanne: tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10-binding aan en/of stabilisatie van TTR zal worden geëvalueerd door gevestigde ex vivo assays: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10 Farmacodynamische beoordelingen van TTR-stabilisatie door Western Blot
Tijdsspanne: tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10-binding aan en/of stabilisatie van TTR zal worden geëvalueerd door gevestigde ex vivo assays: Immunoblotting (Western Blot)
tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10 Farmacodynamische beoordelingen: prealbumine
Tijdsspanne: tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie
AG10-binding aan en/of stabilisatie van TTR zal worden geëvalueerd door gevestigde ex vivo assays: kwantificering van prealbumine (TTR).
tot 60 maanden of voltooiing van de studie op aanbeveling van de veiligheidscommissie

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (WERKELIJK)

8 augustus 2018

Primaire voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2027

Studie voltooiing (VERWACHT)

1 juli 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

11 mei 2018

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

23 mei 2018

Eerst geplaatst (WERKELIJK)

25 mei 2018

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (WERKELIJK)

3 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

1 februari 2023

Laatst geverifieerd

1 februari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AG10-202

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op Amyloïde Cardiomyopathie

Klinische onderzoeken op AG10

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Philippines

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren