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Offene Studie zu AG10 bei Patienten mit Kardiomyopathie

11. März 2025 aktualisiert von: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Eine offene Verlängerungs- und Sicherheitsüberwachungsstudie von Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Kardiomyopathie, die die Phase-II-Studie AG10-201 abgeschlossen haben

Diese prospektive, multizentrische Open-Label-Studie wird die Langzeitsicherheit, Verträglichkeit, PK und PD von AG10 untersuchen, das vor dem Hintergrund einer Therapie mit stabiler Herzinsuffizienz verabreicht wird.

Studienübersicht

Status

Aktiv, nicht rekrutierend

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Eine offene Verlängerungs- und Sicherheitsüberwachungsstudie von Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Kardiomyopathie, die die Phase-II-Studie AG10-201 abgeschlossen haben

Das Hauptziel dieser Studie ist die Bewertung der langfristigen Sicherheit und Verträglichkeit von AG10, das erwachsenen Patienten mit symptomatischer Transthyretin-Amyloid-Kardiomyopathie (ATTR-CM) bei Patienten verabreicht wird, die die Studie AG10-201 abgeschlossen haben.

Bei dieser Studie handelt es sich um eine offene Verlängerungs- und Sicherheitsüberwachungsstudie mit bis zu 55 männlichen und/oder weiblichen Patienten mit symptomatischem ATTR-CM im Alter von 18 bis 90 Jahren, die die Phase-II-Studie AG10-201 abgeschlossen haben. Auf die Aufnahme in die Studie folgen Besuche an Tag 14, Tag 45, 3 Monate und danach alle 3 Monate bis Monat 54. Nach dem Besuch im Monat 54 finden die Studienbesuche alle 6 Monate statt. Etwa 30 Tage nach der letzten Dosis findet eine Nachuntersuchung statt.

Wenn alle Dosen gut vertragen werden, wird die Dauer der Teilnahme jedes Patienten an der Studie auf der Grundlage regelmäßiger Empfehlungen des AG10 Data Monitoring Committee (DMC) und/oder der Registrierung des Produkts für die Behandlung von symptomatischem ATTR-CM fortgesetzt.

Die sekundären Ziele dieser Studie sind die Charakterisierung der Pharmakokinetik (PK) von AG10, das Patienten mit symptomatischem ATTR-CM zweimal täglich oral verabreicht wird, und die Beschreibung der langfristigen pharmakodynamischen (PD) Eigenschaften von AG10, wie sie durch etablierte Assays von Transthyretin ( TTR)-Stabilisierung, einschließlich Fluorescent Probe Exclusion (FPE)-Assay und Western Blot, und um die PK-PD-Beziehung von AG10 bei erwachsenen Patienten mit symptomatischem ATTR-CM zu beschreiben.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

55

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Palo Alto, California, Vereinigte Staaten, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Vereinigte Staaten, 29424
        • Medical University of South Carolina

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre bis 90 Jahre (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Abgeschlossene Teilnahme an Studie AG10-201.
  2. Bereit und in der Lage, das Studienmedikationsschema und alle Studienanforderungen einzuhalten.
  3. Die Fähigkeit, eine Einverständniserklärung zu verstehen und abzugeben, die vor Beginn der Studienteilnahme eingeholt werden muss.
  4. Männliche Patienten und weibliche Patienten im gebärfähigen Alter, die heterosexuellen Verkehr haben, müssen der Anwendung wirksamer Verhütungsmethoden zustimmen.

Ausschlusskriterien:

  1. Hämodynamische Instabilität, die ein zu großes Risiko für das Subjekt darstellen würde.
  2. Anomalien in klinischen Labortests, die ein zu großes Risiko für den Probanden darstellen würden.
  3. Jeder klinisch signifikante laufende medizinische Zustand oder jede Laboranomalie oder Zustand, der die Sicherheit des Patienten beeinträchtigen könnte.
  4. Bekannte Überempfindlichkeit gegen das Studienmedikament (AG10), seine Metaboliten oder Formulierungshilfsstoffe.
  5. Voraussichtlich innerhalb des nächsten Jahres einer Herztransplantation oder Platzierung eines mechanischen Kreislaufgeräts unterzogen.
  6. Erhalt der aktuellen Behandlung mit Diflunisal, Tafamidis, grünem Tee, Doxycyclin, TUDCA / Ursodiol, Patisiran, Inotersen oder einem anderen ATTR-Prüfmittel innerhalb von 14 Tagen oder 5 Halbwertszeiten des vorherigen Prüfmittels (je nachdem, welcher Zeitraum länger ist) vor der Dosierung mit dem Studienmedikament .
  7. Frauen, die schwanger sind oder stillen. Stillende Frauen müssen zustimmen, das Stillen einzustellen, bevor das Studienmedikament verabreicht wird.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Open-Label
Arzneimittel: AG10
AG10 800 mg zweimal täglich, orale Verabreichung
Andere Namen:
  • TTR-Stabilisator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Beurteilung der Langzeitsicherheit und Verträglichkeit: Inzidenz der bei jeder Behandlung auftretenden unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
Inzidenz aller behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
AG10 Pharmakokinetik AUC
Zeitfenster: bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
Fläche unter der Plasmakonzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
AG10 Pharmakodynamische Bewertungen der TTR-Stabilisierung durch Fluoreszenz-Polarisations-Ausschluss-Assay
Zeitfenster: bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
Die Bindung von AG10 an und/oder die Stabilisierung von TTR wird durch etablierte Ex-vivo-Assays bewertet: Fluoreszenz-Polarisations-Ausschluss-Assay (FPE)
bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
AG10 Pharmakodynamische Bewertungen der TTR-Stabilisierung durch Western Blot
Zeitfenster: bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
Die Bindung von AG10 an und/oder die Stabilisierung von TTR wird durch etablierte Ex-vivo-Assays evaluiert: Immunoblotting (Western Blot)
bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
AG10 Pharmakodynamische Bewertungen: Präalbumin
Zeitfenster: bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses
Die Bindung von AG10 an und/oder die Stabilisierung von TTR wird durch etablierte Ex-vivo-Assays bewertet: Quantifizierung von Präalbumin (TTR).
bis zu 60 Monate oder Studienabschluss auf Empfehlung des Sicherheitsüberwachungsausschusses

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

8. August 2018

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Juli 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Mai 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

23. Mai 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Mai 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

11. März 2025

Zuletzt verifiziert

1. März 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AG10-202

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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