Estudio abierto de AG10 en pacientes con miocardiopatía
Un estudio abierto de extensión y monitoreo de seguridad de pacientes con miocardiopatía sintomática por transtiretina que completaron el estudio de fase II AG10-201
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Un estudio abierto de extensión y monitoreo de seguridad de pacientes con miocardiopatía sintomática por transtiretina que completaron el estudio de fase II AG10-201
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de AG10 administrado a pacientes adultos con miocardiopatía amiloide por transtiretina sintomática (ATTR-CM) en pacientes que han completado el estudio AG10-201.
Este estudio será un estudio de monitoreo de seguridad y extensión de etiqueta abierta de hasta 55 pacientes masculinos y/o femeninos con ATTR-CM sintomático de 18 a 90 años de edad, que hayan completado el estudio de fase II AG10-201. La inscripción en el estudio será seguida por visitas el día 14, el día 45, 3 meses y cada 3 meses a partir de entonces hasta el mes 54. Después de la visita del mes 54, las visitas del estudio serán cada 6 meses. Habrá una visita de seguimiento aproximadamente 30 días después de la última dosis.
Si todas las dosis son bien toleradas, la duración de la participación de cada paciente en el estudio continuará según las recomendaciones periódicas del Comité de Monitoreo de Datos (DMC) AG10 y/o el registro del producto para el tratamiento de la ATTR-CM sintomática.
Los objetivos secundarios de este estudio son caracterizar la farmacocinética (PK) de AG10 administrado por vía oral dos veces al día en pacientes con ATTR-CM sintomática y describir las propiedades farmacodinámicas (PD) a largo plazo de AG10 evaluadas mediante ensayos establecidos de transtiretina ( TTR), incluido el ensayo de exclusión de sonda fluorescente (FPE) y el Western blot, y para describir la relación PK-PD de AG10 en pacientes adultos con ATTR-CM sintomático.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304
- Stanford University
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
- University of California San Francisco
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Connecticut
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New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
- Yale University
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
- Northwestern University
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Brigham and Women's Hospital
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Minnesota
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Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
- Mayo Clinic
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
- Columbia University
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Oregon
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Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
- Oregon Health & Science University
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South Carolina
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Charleston, South Carolina, Estados Unidos, 29424
- Medical University of South Carolina
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participación completada en el estudio AG10-201.
- Dispuesto y capaz de cumplir con el régimen de medicación del estudio y todos los requisitos del estudio.
- La capacidad de comprender y dar su consentimiento informado, que debe obtenerse antes del inicio de la participación en el estudio.
- Los pacientes masculinos y femeninos en edad fértil que tengan relaciones heterosexuales deben aceptar usar métodos anticonceptivos efectivos.
Criterio de exclusión:
- Inestabilidad hemodinámica que supondría un riesgo demasiado grande para el sujeto.
- Anomalías en las pruebas de laboratorio clínico que supondrían un riesgo demasiado grande para el sujeto.
- Cualquier condición médica en curso clínicamente significativa o cualquier anormalidad o condición de laboratorio que podría afectar negativamente la seguridad del paciente.
- Hipersensibilidad conocida al fármaco del estudio (AG10), sus metabolitos o los excipientes de la formulación.
- Es probable que se someta a un trasplante de corazón o a la colocación de un dispositivo circulatorio mecánico dentro del próximo año.
- Recibir tratamiento actual con diflunisal, tafamidis, té verde, doxiciclina, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen o cualquier otro agente ATTR en investigación dentro de los 14 días o 5 semividas del agente en investigación anterior (lo que sea más largo) antes de la dosificación con el fármaco del estudio .
- Mujeres que están embarazadas o amamantando. Las hembras lactantes deben aceptar interrumpir la lactancia antes de que se administre el fármaco del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Abierto
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AG10 800 mg dos veces al día, administración oral
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo: incidencia de cada evento adverso emergente del tratamiento
Periodo de tiempo: hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Incidencia de cada evento adverso emergente del tratamiento
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hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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AG10 Farmacocinética AUC
Periodo de tiempo: hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Área bajo la curva de concentración plasmática-tiempo (AUC)
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hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Evaluaciones farmacodinámicas AG10 de estabilización de TTR mediante ensayo de exclusión de polarización fluorescente
Periodo de tiempo: hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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La unión de AG10 y/o la estabilización de TTR se evaluarán mediante ensayos ex vivo establecidos: Ensayo de exclusión de polarización fluorescente (FPE)
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hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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AG10 Evaluaciones farmacodinámicas de la estabilización de TTR por Western Blot
Periodo de tiempo: hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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La unión de AG10 y/o la estabilización de TTR se evaluarán mediante ensayos ex vivo establecidos: inmunotransferencia (Western Blot)
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hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Evaluaciones farmacodinámicas AG10: prealbúmina
Periodo de tiempo: hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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La unión de AG10 y/o la estabilización de TTR se evaluarán mediante ensayos ex vivo establecidos: cuantificación de prealbúmina (TTR).
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hasta 60 Meses o finalización del estudio por recomendación del comité de monitoreo de seguridad
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- AG10-202
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
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