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Studio in aperto di AG10 in pazienti con cardiomiopatia

11 marzo 2025 aggiornato da: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Uno studio in aperto di estensione e monitoraggio della sicurezza dei pazienti con cardiomiopatia da transtiretina sintomatica che hanno completato lo studio di fase II AG10-201

Questo studio prospettico, multicentrico in aperto valuterà la sicurezza a lungo termine, la tollerabilità, la PK e la PD di AG10 somministrato in un contesto di terapia stabile per l'insufficienza cardiaca.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Uno studio in aperto di estensione e monitoraggio della sicurezza di pazienti con cardiomiopatia da transtiretina sintomatica che hanno completato lo studio di fase II AG10-201

L'obiettivo primario di questo studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di AG10 somministrato a pazienti adulti con cardiomiopatia amiloide da transtiretina sintomatica (ATTR-CM) in pazienti che hanno completato lo studio AG10-201.

Questo studio sarà uno studio di estensione e monitoraggio della sicurezza in aperto su un massimo di 55 pazienti maschi e/o femmine con ATTR-CM sintomatica di età compresa tra 18 e 90 anni, che hanno completato lo studio di fase II AG10-201. L'arruolamento nello studio sarà seguito da visite al giorno 14, giorno 45, 3 mesi e successivamente ogni 3 mesi fino al mese 54. Dopo la visita del mese 54, le visite di studio saranno ogni 6 mesi. Ci sarà una visita di follow-up circa 30 giorni dopo l'ultima dose.

Se tutte le dosi sono ben tollerate, la durata della partecipazione di ciascun paziente allo studio continuerà sulla base delle raccomandazioni periodiche del Comitato di monitoraggio dei dati AG10 (DMC) e/o della registrazione del prodotto per il trattamento della ATTR-CM sintomatica.

Gli obiettivi secondari di questo studio sono di caratterizzare la farmacocinetica (PK) di AG10 somministrato per via orale due volte al giorno in pazienti con ATTR-CM sintomatica e di descrivere le proprietà farmacodinamiche (PD) a lungo termine di AG10 valutate mediante dosaggi consolidati della transtiretina. TTR), incluso il saggio di esclusione della sonda fluorescente (FPE) e Western blot, e per descrivere la relazione PK-PD di AG10 in pazienti adulti con ATTR-CM sintomatica.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

55

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stati Uniti, 29424
        • Medical University of South Carolina

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 18 anni a 90 anni (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Completata la partecipazione allo studio AG10-201.
  2. Disponibilità e capacità di rispettare il regime terapeutico dello studio e tutti i requisiti dello studio.
  3. La capacità di comprendere e fornire il consenso informato, che deve essere ottenuto prima dell'inizio della partecipazione allo studio.
  4. I pazienti di sesso maschile e femminile in età fertile che intrattengono rapporti eterosessuali devono accettare di utilizzare uno o più metodi contraccettivi efficaci.

Criteri di esclusione:

  1. Instabilità emodinamica che rappresenterebbe un rischio troppo grande per il soggetto.
  2. Anomalie nei test clinici di laboratorio che rappresenterebbero un rischio troppo grande per il soggetto.
  3. Qualsiasi condizione medica in corso clinicamente significativa o qualsiasi anomalia o condizione di laboratorio che potrebbe influire negativamente sulla sicurezza del paziente.
  4. Ipersensibilità nota al farmaco in studio (AG10), ai suoi metaboliti o agli eccipienti della formulazione.
  5. Probabilmente subirà un trapianto di cuore o il posizionamento di un dispositivo circolatorio meccanico entro il prossimo anno.
  6. Ricevere un trattamento in corso con diflunisal, tafamidis, tè verde, doxiciclina, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen o qualsiasi altro agente ATTR sperimentale entro 14 giorni o 5 emivite del precedente agente sperimentale (a seconda di quale sia il più lungo) prima della somministrazione del farmaco oggetto dello studio .
  7. Donne in gravidanza o allattamento. Le femmine che allattano devono accettare di interrompere l'allattamento prima della somministrazione del farmaco in studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Etichetta aperta
Droga: AG10
AG10 800 mg due volte al giorno, somministrazione orale
Altri nomi:
  • Stabilizzatore TTR

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Valutazione della sicurezza e della tollerabilità a lungo termine: incidenza di ogni evento avverso emergente dal trattamento
Lasso di tempo: fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
Incidenza di ogni evento avverso emergente dal trattamento
fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
AG10 Farmacocinetica AUC
Lasso di tempo: fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
Area sotto la curva concentrazione plasmatica-tempo (AUC)
fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
AG10 Valutazioni farmacodinamiche della stabilizzazione del TTR mediante saggio di esclusione della polarizzazione fluorescente
Lasso di tempo: fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
Il legame dell'AG10 e/o la stabilizzazione del TTR saranno valutati mediante test ex vivo consolidati: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
AG10 Valutazioni farmacodinamiche della stabilizzazione del TTR mediante Western Blot
Lasso di tempo: fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
Il legame dell'AG10 e/o la stabilizzazione del TTR saranno valutati mediante test ex vivo consolidati: Immunoblotting (Western Blot)
fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
AG10 Valutazioni farmacodinamiche: prealbumina
Lasso di tempo: fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza
Il legame dell'AG10 e/o la stabilizzazione del TTR saranno valutati mediante test ex vivo: quantificazione della prealbumina (TTR).
fino a 60 mesi o completamento dello studio su raccomandazione del comitato di monitoraggio della sicurezza

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

8 agosto 2018

Completamento primario (Stimato)

1 luglio 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 luglio 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 maggio 2018

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

23 maggio 2018

Primo Inserito (Effettivo)

25 maggio 2018

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

11 marzo 2025

Ultimo verificato

1 marzo 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AG10-202

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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