Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Otwarte badanie AG10 u pacjentów z kardiomiopatią

11 marca 2025 zaktualizowane przez: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Otwarte badanie rozszerzone i monitorujące bezpieczeństwo pacjentów z objawową kardiomiopatią transtyretynową, którzy ukończyli badanie fazy II AG10-201

To prospektywne, wieloośrodkowe, otwarte badanie oceni długoterminowe bezpieczeństwo, tolerancję, farmakokinetykę i farmakokinetykę AG10 podawanego na tle stabilnej terapii niewydolności serca.

Przegląd badań

Status

Aktywny, nie rekrutujący

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Otwarte badanie rozszerzone i monitorujące bezpieczeństwo pacjentów z objawową kardiomiopatią transtyretynową, którzy ukończyli badanie fazy II AG10-201

Głównym celem tego badania jest ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji AG10 podawanej dorosłym pacjentom z objawową kardiomiopatią amyloidową transtyretyny (ATTR-CM) u pacjentów, którzy ukończyli badanie AG10-201.

To badanie będzie otwartym badaniem rozszerzonym i monitorującym bezpieczeństwo z udziałem maksymalnie 55 pacjentów płci męskiej i/lub żeńskiej z objawową ATTR-CM w wieku od 18 do 90 lat, którzy ukończyli badanie fazy II AG10-201. Po włączeniu do badania będą odbywać się wizyty w dniu 14, dniu 45, 3 miesiącach, a następnie co 3 miesiące aż do miesiąca 54. Po wizycie w miesiącu 54 wizyty studyjne będą odbywać się co 6 miesięcy. Po około 30 dniach od podania ostatniej dawki odbędzie się jedna wizyta kontrolna.

Jeśli wszystkie dawki są dobrze tolerowane, udział każdego pacjenta w badaniu będzie kontynuowany na podstawie okresowych zaleceń Komitetu Monitorowania Danych AG10 (DMC) i/lub rejestracji produktu do leczenia objawowej ATTR-CM.

Drugorzędowymi celami tego badania jest scharakteryzowanie farmakokinetyki (PK) AG10 podawanego doustnie dwa razy dziennie pacjentom z objawową ATTR-CM oraz opisanie długoterminowych właściwości farmakodynamicznych (PD) AG10 ocenianych za pomocą ustalonych testów transtyretyny ( stabilizację TTR), w tym test wykluczania sondy fluorescencyjnej (FPE) i Western blot, oraz opisanie zależności PK-PD AG10 u dorosłych pacjentów z objawową ATTR-CM.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

55

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Palo Alto, California, Stany Zjednoczone, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Stany Zjednoczone, 29424
        • Medical University of South Carolina

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat do 90 lat (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Ukończono udział w badaniu AG10-201.
  2. Chęć i zdolność do przestrzegania schematu leczenia badanego leku i wszystkich wymagań badania.
  3. Zdolność zrozumienia i wyrażenia świadomej zgody, którą należy uzyskać przed rozpoczęciem udziału w badaniu.
  4. Pacjenci płci męskiej i pacjentki w wieku rozrodczym, które podejmują stosunki heteroseksualne, muszą wyrazić zgodę na stosowanie skutecznych metod antykoncepcji.

Kryteria wyłączenia:

  1. Niestabilność hemodynamiczna, która stanowiłaby zbyt duże ryzyko dla podmiotu.
  2. Nieprawidłowości w klinicznych badaniach laboratoryjnych, które stwarzałyby zbyt duże ryzyko dla podmiotu.
  3. Jakikolwiek klinicznie istotny trwający stan medyczny lub jakakolwiek nieprawidłowość lub stan laboratoryjny, który może niekorzystnie wpłynąć na bezpieczeństwo pacjenta.
  4. Znana nadwrażliwość na badany lek (AG10), jego metabolity lub substancje pomocnicze preparatu.
  5. Prawdopodobnie zostanie poddany przeszczepowi serca lub wszczepieniu mechanicznego urządzenia do krążenia w ciągu najbliższego roku.
  6. Otrzymywanie aktualnego leczenia diflunisalem, tafamidisem, zieloną herbatą, doksycykliną, TUDCA/Ursodiolem, patisiranem, inotersenem lub jakimkolwiek innym badanym środkiem ATTR w ciągu 14 dni lub 5 okresów półtrwania wcześniejszego badanego środka (w zależności od tego, który z tych okresów jest dłuższy) przed podaniem badanego leku .
  7. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Kobiety w okresie laktacji muszą wyrazić zgodę na przerwanie karmienia piersią przed podaniem badanego leku.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Otwarta etykieta
Lek: AG10
AG10 800 mg dwa razy dziennie, podanie doustne
Inne nazwy:
  • Stabilizator TTR

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Ocena długoterminowego bezpieczeństwa i tolerancji: Częstość występowania każdego zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem
Ramy czasowe: do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
Częstość występowania każdego zdarzenia niepożądanego związanego z leczeniem
do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
AG10 Farmakokinetyka AUC
Ramy czasowe: do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
Pole pod krzywą zależności stężenia w osoczu od czasu (AUC)
do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
AG10 Ocena farmakodynamiczna stabilizacji TTR za pomocą testu wykluczenia polaryzacji fluorescencyjnej
Ramy czasowe: do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
Wiązanie AG10 i/lub stabilizacja TTR zostanie ocenione za pomocą ustalonych testów ex vivo: test wykluczenia polaryzacji fluorescencji (FPE)
do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
AG10 Ocena farmakodynamiczna stabilizacji TTR metodą Western Blot
Ramy czasowe: do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
Wiązanie AG10 i/lub stabilizacja TTR będzie oceniane za pomocą ustalonych testów ex vivo: Immunoblotting (Western Blot)
do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
AG10 Oceny farmakodynamiczne: prealbumina
Ramy czasowe: do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo
Wiązanie AG10 z i/lub stabilizacja TTR będzie oceniane za pomocą ustalonych testów ex vivo: oznaczanie ilościowe prealbuminy (TTR).
do 60 miesięcy lub ukończenie studiów na podstawie rekomendacji komitetu monitorującego bezpieczeństwo

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

8 sierpnia 2018

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lipca 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lipca 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 maja 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

23 maja 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

25 maja 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

11 marca 2025

Ostatnia weryfikacja

1 marca 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AG10-202

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Kardiomiopatia amyloidowa

Badania kliniczne na AG10

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Denmark

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj