Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Open-label undersøgelse af AG10 hos patienter med kardiomyopati

1. februar 2023 opdateret af: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Et åbent udvidelses- og sikkerhedsovervågningsstudie af patienter med symptomatisk transthyretin-kardiomyopati, som har gennemført fase II-studiet AG10-201

Denne prospektive, multicenter åbne undersøgelse vil evaluere den langsigtede sikkerhed, tolerabilitet, PK og PD af AG10 administreret på baggrund af stabil hjertesvigtbehandling.

Studieoversigt

Status

Aktiv, ikke rekrutterende

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Et åbent udvidelses- og sikkerhedsovervågningsstudie af patienter med symptomatisk transthyretin-kardiomyopati, som har gennemført fase II-studiet AG10-201

Det primære formål med denne undersøgelse er at evaluere den langsigtede sikkerhed og tolerabilitet af AG10 administreret til voksne patienter med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) hos patienter, der har gennemført undersøgelsen AG10-201.

Dette studie vil være et åbent udvidelses- og sikkerhedsovervågningsstudie af op til 55 mandlige og/eller kvindelige patienter med symptomatisk ATTR-CM i alderen 18 til 90 år, som har gennemført fase II-studiet AG10-201. Tilmelding til undersøgelsen vil blive efterfulgt af besøg på dag 14, dag 45, 3 måneder og hver 3. måned derefter indtil måned 54. Efter måned 54 besøg vil studiebesøg være hver 6. måned. Der vil være ét opfølgningsbesøg cirka 30 dage efter sidste dosis.

Hvis alle doser tolereres godt, vil varigheden af ​​hver patients deltagelse i undersøgelsen fortsætte baseret på periodiske anbefalinger fra AG10 Data Monitoring Committee (DMC) og/eller registrering af produktet til behandling af symptomatisk ATTR-CM.

De sekundære formål med denne undersøgelse er at karakterisere farmakokinetikken (PK) af AG10 administreret oralt to gange dagligt hos patienter med symptomatisk ATTR-CM og at beskrive de langsigtede farmakodynamiske (PD) egenskaber af AG10 som vurderet ved etablerede assays af transthyretin ( TTR) stabilisering, herunder Fluorescent Probe Exclusion (FPE) assay og Western blot, og for at beskrive PK-PD forholdet af AG10 hos voksne patienter med symptomatisk ATTR-CM.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Forventet)

55

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Palo Alto, California, Forenede Stater, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Forenede Stater, 29424
        • Medical University of South Carolina

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år til 90 år (VOKSEN, OLDER_ADULT)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Afsluttet deltagelse i undersøgelse AG10-201.
  2. Villig og i stand til at overholde undersøgelsens medicinregime og alle undersøgelseskrav.
  3. Evnen til at forstå og give informeret samtykke, som skal indhentes før påbegyndelse af studiedeltagelse.
  4. Mandlige patienter og kvindelige patienter i den fødedygtige alder, som deltager i heteroseksuelt samleje, skal acceptere at bruge effektive præventionsmetode(r).

Ekskluderingskriterier:

  1. Hæmodynamisk ustabilitet, der ville udgøre en for stor risiko for forsøgspersonen.
  2. Abnormiteter i kliniske laboratorieundersøgelser, der ville udgøre en for stor risiko for forsøgspersonen.
  3. Enhver klinisk signifikant igangværende medicinsk tilstand eller enhver laboratorieabnormitet eller tilstand, der kan påvirke patientens sikkerhed negativt.
  4. Kendt overfølsomhed over for undersøgelseslægemiddel (AG10), dets metabolitter eller formuleringshjælpestoffer.
  5. Sandsynligvis at gennemgå hjertetransplantation eller anbringelse af en mekanisk kredsløbsanordning inden for det næste år.
  6. Modtager igangværende behandling med diflunisal, tafamidis, grøn te, doxycyclin, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen eller ethvert andet forsøgs-ATTR-middel inden for 14 dage eller 5 halveringstider af det tidligere forsøgsmiddel (alt efter hvad der er længst) før dosering med forsøgslægemidlet .
  7. Kvinder, der er gravide eller ammer. Ammende kvinder skal acceptere at afbryde amningen, før undersøgelseslægemidlet indgives.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: BEHANDLING
  • Tildeling: NA
  • Interventionel model: SINGLE_GROUP
  • Maskning: INGEN

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
EKSPERIMENTEL: Open-Label
Medicin: AG10
AG10 800mg to gange dagligt, oral administration
Andre navne:
  • TTR stabilisator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Vurdering af langsigtet sikkerhed og tolerabilitet: Forekomst af hver behandlingsfremkaldte bivirkninger
Tidsramme: op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
Forekomsten af ​​hver behandlingsfremkaldte bivirkninger
op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
AG10 Farmakokinetik AUC
Tidsramme: op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
Areal under plasmakoncentration-tid-kurven (AUC)
op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10 Farmakodynamiske vurderinger af TTR-stabilisering ved fluorescerende polarisationseksklusionsassay
Tidsramme: op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10-binding til og/eller stabilisering af TTR vil blive evalueret ved hjælp af etablerede ex vivo-assays: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10 Farmakodynamiske vurderinger af TTR-stabilisering ved Western Blot
Tidsramme: op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10 binding til og/eller stabilisering af TTR vil blive evalueret ved etablerede ex vivo assays: Immunoblotting (Western Blot)
op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10 Farmakodynamiske vurderinger: præalbumin
Tidsramme: op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget
AG10-binding til og/eller stabilisering af TTR vil blive evalueret ved etablerede ex vivo-assays: kvantificering af præalbumin (TTR).
op til 60 måneder eller afsluttet undersøgelse efter anbefaling fra sikkerhedsovervågningsudvalget

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (FAKTISKE)

8. august 2018

Primær færdiggørelse (FORVENTET)

1. juli 2027

Studieafslutning (FORVENTET)

1. juli 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. maj 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

23. maj 2018

Først opslået (FAKTISKE)

25. maj 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (FAKTISKE)

3. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

1. februar 2023

Sidst verificeret

1. februar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AG10-202

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Amyloid kardiomyopati

Kliniske forsøg med AG10

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in South Korea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner