Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Otevřená studie AG10 u pacientů s kardiomyopatií

1. února 2023 aktualizováno: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Otevřená rozšiřující a bezpečnostní monitorovací studie pacientů se symptomatickou transtyretinovou kardiomyopatií, kteří dokončili studii fáze II AG10-201

Tato prospektivní, multicentrická otevřená studie bude hodnotit dlouhodobou bezpečnost, snášenlivost, PK a PD přípravku AG10 podávaného na pozadí stabilní terapie srdečního selhání.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Otevřená rozšířená a bezpečnostní monitorovací studie pacientů se symptomatickou transtyretinovou kardiomyopatií, kteří dokončili studii fáze II AG10-201

Primárním cílem této studie je vyhodnotit dlouhodobou bezpečnost a snášenlivost AG10 podávaného dospělým pacientům se symptomatickou transtyretinovou amyloidní kardiomyopatií (ATTR-CM) u pacientů, kteří dokončili studii AG10-201.

Tato studie bude otevřenou studií rozšíření a monitorování bezpečnosti až na 55 mužských a/nebo ženských pacientech se symptomatickou ATTR-CM ve věku 18 až 90 let, kteří dokončili studii fáze II AG10-201. Po zápisu do studie budou následovat návštěvy 14. den, 45. den, 3 měsíce a poté každé 3 měsíce až do 54. měsíce. Po návštěvě měsíce 54 budou studijní návštěvy každých 6 měsíců. Přibližně 30 dní po poslední dávce bude následovat jedna kontrolní návštěva.

Pokud jsou všechny dávky dobře tolerovány, bude trvání účasti každého pacienta ve studii pokračovat na základě pravidelných doporučení výboru AG10 Data Monitoring Committee (DMC) a/nebo registrace přípravku pro léčbu symptomatické ATTR-CM.

Sekundárními cíli této studie je charakterizovat farmakokinetiku (PK) AG10 podávaného perorálně dvakrát denně pacientům se symptomatickým ATTR-CM a popsat dlouhodobé farmakodynamické (PD) vlastnosti AG10, jak byly hodnoceny zavedenými testy transthyretinu ( stabilizace TTR), včetně testu s vyloučením fluorescenční sondy (FPE) a Western blotu, a k popisu PK-PD vztahu AG10 u dospělých pacientů se symptomatickou ATTR-CM.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Očekávaný)

55

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Palo Alto, California, Spojené státy, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, Spojené státy, 29424
        • Medical University of South Carolina

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let až 90 let (DOSPĚLÝ, OLDER_ADULT)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Absolvovaná účast ve studii AG10-201.
  2. Ochotný a schopný dodržovat studijní režim medikace a všechny požadavky studie.
  3. Schopnost porozumět a poskytnout informovaný souhlas, který je nutné získat před zahájením účasti ve studii.
  4. Pacienti mužského pohlaví a pacientky ve fertilním věku, kteří mají heterosexuální styk, musí souhlasit s používáním účinné metody (metod) antikoncepce.

Kritéria vyloučení:

  1. Hemodynamická nestabilita, která by pro subjekt představovala příliš velké riziko.
  2. Abnormality v klinických laboratorních testech, které by pro subjekt představovaly příliš velké riziko.
  3. Jakýkoli klinicky významný probíhající zdravotní stav nebo jakákoli laboratorní abnormalita nebo stav, který by mohl nepříznivě ovlivnit bezpečnost pacienta.
  4. Známá přecitlivělost na studované léčivo (AG10), jeho metabolity nebo pomocné látky.
  5. Během příštího roku pravděpodobně podstoupí transplantaci srdce nebo umístění mechanického oběhového zařízení.
  6. Současná léčba diflunisalem, tafamidisem, zeleným čajem, doxycyklinem, TUDCA/Ursodiolem, patisiranem, inotersenem nebo jakoukoli jinou zkoumanou látkou ATTR během 14 dnů nebo 5 poločasů předchozí hodnocené látky (podle toho, co je delší) před podáním studovaného léku .
  7. Ženy, které jsou těhotné nebo kojící. Kojící samice musí souhlasit s přerušením kojení před podáním studovaného léku.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: LÉČBA
  • Přidělení: NA
  • Intervenční model: SINGLE_GROUP
  • Maskování: ŽÁDNÝ

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
EXPERIMENTÁLNÍ: Otevřený
Lék: AG10
AG10 800 mg dvakrát denně, perorální podání
Ostatní jména:
  • TTR stabilizátor

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Posouzení dlouhodobé bezpečnosti a snášenlivosti: Výskyt všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Výskyt všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
AG10 Farmakokinetika AUC
Časové okno: až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Plocha pod křivkou plazmatické koncentrace-čas (AUC)
až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
AG10 Farmakodynamická hodnocení stabilizace TTR pomocí fluorescenčního polarizačního vylučovacího testu
Časové okno: až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Vazba AG10 na a/nebo stabilizace TTR bude hodnocena zavedenými ex vivo testy: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
AG10 Farmakodynamická hodnocení stabilizace TTR pomocí Western Blot
Časové okno: až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Vazba AG10 na a/nebo stabilizace TTR bude hodnocena zavedenými ex vivo testy: Imunoblotting (Western Blot)
až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Farmakodynamická hodnocení AG10: prealbumin
Časové okno: až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti
Vazba AG10 na a/nebo stabilizace TTR bude hodnocena zavedenými ex vivo testy: kvantifikace prealbuminu (TTR).
až 60 měsíců nebo dokončení studie na doporučení výboru pro monitorování bezpečnosti

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (AKTUÁLNÍ)

8. srpna 2018

Primární dokončení (OČEKÁVANÝ)

1. července 2027

Dokončení studie (OČEKÁVANÝ)

1. července 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. května 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

23. května 2018

První zveřejněno (AKTUÁLNÍ)

25. května 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (AKTUÁLNÍ)

3. února 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

1. února 2023

Naposledy ověřeno

1. února 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AG10-202

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Amyloidní kardiomyopatie

Klinické studie na AG10

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in France

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit