Az AG10 nyílt vizsgálata kardiomiopátiában szenvedő betegeknél
Nyílt címkés kiterjesztési és biztonsági megfigyelési vizsgálat tüneti transzthyretin kardiomiopátiában szenvedő betegeken, akik befejezték a II. fázisú AG10-201 vizsgálatot
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Nyílt kiterjesztési és biztonsági megfigyelési vizsgálat tüneti transzthyretin cardiomyopathiában szenvedő betegeken, akik befejezték a II. fázisú AG10-201 vizsgálatot
Ennek a vizsgálatnak az elsődleges célja az AG10 hosszú távú biztonságosságának és tolerálhatóságának értékelése szimptómás transztiretin amiloid kardiomiopátiában (ATTR-CM) szenvedő felnőtt betegeknél az AG10-201 vizsgálatot befejező betegeknél.
Ez a vizsgálat egy nyílt elrendezésű kiterjesztési és biztonsági megfigyelési vizsgálat lesz, amelyen legfeljebb 55, 18 és 90 év közötti, tüneti ATTR-CM-ben szenvedő férfi és/vagy női beteg vett részt, akik befejezték az AG10-201. fázis II. vizsgálatot. A vizsgálatba való beiratkozást látogatások követik a 14. napon, a 45. napon, 3 havonta, majd ezt követően 3 havonta az 54. hónapig. Az 54. hónap látogatása után a tanulmányi látogatások 6 havonta lesznek. Körülbelül 30 nappal az utolsó adag után egy ellenőrző látogatásra kerül sor.
Ha minden dózist jól tolerálnak, az egyes betegek vizsgálatban való részvételének időtartama folytatódik az AG10 Data Monitoring Committee (DMC) időszakos ajánlásai és/vagy a készítmény tüneti ATTR-CM kezelésére történő regisztrációja alapján.
A tanulmány másodlagos célja az, hogy jellemezze az AG10 farmakokinetikáját (PK) naponta kétszer orálisan adagolva szimptómás ATTR-CM-ben szenvedő betegeknél, és leírja az AG10 hosszú távú farmakodinámiás (PD) tulajdonságait, amelyeket a transztiretin (transztiretin) bevált tesztjeivel értékeltek. TTR) stabilizálása, beleértve a fluoreszcens próba kizárási (FPE) vizsgálatot és a Western blotot, valamint az AG10 PK-PD kapcsolatának leírására felnőtt betegeknél, akiknek tüneti ATTR-CM-je van.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 2. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
California
-
Palo Alto, California, Egyesült Államok, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Egyesült Államok, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10032
- Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Egyesült Államok, 29424
- Medical University of South Carolina
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevételi kritériumok:
- Az AG10-201 vizsgálatban való részvétel befejeződött.
- Hajlandó és képes megfelelni a vizsgálati gyógyszeres kezelési rendnek és az összes vizsgálati követelménynek.
- Képes megérteni és megadni a tájékozott beleegyezést, amelyet a tanulmányban való részvétel megkezdése előtt meg kell szerezni.
- A heteroszexuális érintkezést folytató férfibetegeknek és fogamzóképes nőbetegeknek meg kell állapodniuk a hatékony fogamzásgátlási módszer(ek) használatában.
Kizárási kritériumok:
- Hemodinamikai instabilitás, amely túl nagy kockázatot jelentene az alany számára.
- A klinikai laboratóriumi vizsgálatok olyan eltérései, amelyek túl nagy kockázatot jelentenek az alany számára.
- Bármilyen klinikailag jelentős, folyamatban lévő egészségügyi állapot vagy bármilyen laboratóriumi eltérés vagy állapot, amely hátrányosan befolyásolhatja a beteg biztonságát.
- Ismert túlérzékenység a vizsgált gyógyszerrel (AG10), annak metabolitjaival vagy a készítmény segédanyagaival szemben.
- Valószínűleg szívátültetésen vagy mechanikus keringési eszköz elhelyezésén esik át a következő éven belül.
- Diflunisal, tafamidis, zöld tea, doxiciklin, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen vagy bármely más vizsgált ATTR szerrel végzett jelenlegi kezelés az előző vizsgálati szer 14 napon belül vagy 5 felezési idején belül (amelyik hosszabb) a vizsgálati gyógyszer adagolása előtt .
- Terhes vagy szoptató nőstények. A szoptató nőstényeknek bele kell egyezniük abba, hogy abbahagyják a szoptatást, mielőtt a vizsgált gyógyszert beadnák.
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Nyitott címke
|
AG10 800 mg naponta kétszer, szájon át
Más nevek:
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A hosszú távú biztonságosság és tolerálhatóság értékelése: A kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
Időkeret: legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Az egyes kezelés során felmerülő nemkívánatos események előfordulása
|
legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
AG10 Farmakokinetika AUC
Időkeret: legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
A plazmakoncentráció-idő görbe alatti terület (AUC)
|
legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
|
A TTR stabilizálásának AG10 farmakodinámiás értékelése fluoreszcens polarizációs kizárási vizsgálattal
Időkeret: legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Az AG10 kötődését a TTR-hez és/vagy annak stabilizálását bevált ex vivo vizsgálatokkal értékeljük: Fluoreszcens polarizációs kizárási vizsgálat (FPE)
|
legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
|
AG10 A TTR stabilizálásának farmakodinámiás értékelése Western blot segítségével
Időkeret: legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Az AG10 kötődését a TTR-hez és/vagy annak stabilizálását megállapított ex vivo vizsgálatokkal értékeljük: Immunoblot (Western Blot)
|
legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
|
AG10 Farmakodinámiás értékelések: prealbumin
Időkeret: legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Az AG10 kötődését a TTR-hez és/vagy annak stabilizálását megállapított ex vivo vizsgálatokkal értékeljük: a prealbumin (TTR) mennyiségi meghatározása.
|
legfeljebb 60 hónapig vagy a vizsgálat befejezése a biztonsági monitoring bizottság ajánlása alapján
|
Együttműködők és nyomozók
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- AG10-202
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .