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심근병증 환자에서 AG10의 공개 라벨 연구

2025년 3월 11일 업데이트: Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

제2상 연구 AG10-201을 완료한 증상성 트랜스티레틴 심근병증 환자에 대한 공개 확장 및 안전성 모니터링 연구

이 전향적인 다기관 오픈 라벨 연구는 안정적인 심부전 치료를 배경으로 투여된 AG10의 장기 안전성, 내약성, PK 및 PD를 평가할 것입니다.

연구 개요

상태

모집하지 않고 적극적으로

정황

개입 / 치료

상세 설명

제2상 연구 AG10-201을 완료한 증상성 트랜스티레틴 심근병증 환자에 대한 공개 확장 및 안전성 모니터링 연구

이 연구의 1차 목적은 AG10-201 연구를 완료한 환자 중 증상이 있는 트랜스티레틴 아밀로이드 심근병증(ATTR-CM)이 있는 성인 환자에게 투여된 AG10의 장기 안전성과 내약성을 평가하는 것입니다.

이 연구는 2상 연구 AG10-201을 완료한 18세에서 90세 사이의 ATTR-CM 증상이 있는 최대 55명의 남성 및/또는 여성 환자에 대한 공개 확장 및 안전성 모니터링 연구입니다. 연구에 등록한 후 14일, 45일, 3개월 및 그 후 54개월까지 3개월마다 방문할 것입니다. 54개월차 방문 후 연구 방문은 6개월마다 이루어집니다. 마지막 투약 후 약 30일 후에 한 번의 후속 방문이 있을 것입니다.

모든 용량이 내약성이 좋은 경우, 각 환자의 연구 참여 기간은 AG10 데이터 모니터링 위원회(DMC)의 주기적 권장 사항 및/또는 증상이 있는 ATTR-CM 치료를 위한 제품 등록에 따라 계속됩니다.

이 연구의 2차 목적은 증상이 있는 ATTR-CM 환자에게 1일 2회 경구 투여한 AG10의 약동학(PK)을 특성화하고 확립된 transthyretin 분석으로 평가한 AG10의 장기 약력학(PD) 특성을 설명하는 것입니다. FPE(Fluorescent Probe Exclusion) 분석 및 웨스턴 블롯을 포함하는 TTR) 안정화 및 증상이 있는 ATTR-CM 성인 환자에서 AG10의 PK-PD 관계를 설명합니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

55

단계

  • 2 단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 장소

  • 미국
    • California
      • Palo Alto, California, 미국, 94304
        • Stanford University
      • San Francisco, California, 미국, 94143
        • University of California San Francisco
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, 미국, 06520
        • Yale University
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, 미국, 60611
        • Northwestern University
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, 미국, 02115
        • Brigham and Women's Hospital
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, 미국, 55905
        • Mayo Clinic
    • New York
      • New York, New York, 미국, 10032
        • Columbia University
    • Oregon
      • Portland, Oregon, 미국, 97239
        • Oregon Health & Science University
    • South Carolina
      • Charleston, South Carolina, 미국, 29424
        • Medical University of South Carolina

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

18년 (성인, 고령자)

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  1. 연구 AG10-201에 참여를 완료했습니다.
  2. 연구 약물 요법 및 모든 연구 요건을 기꺼이 준수할 수 있고 준수할 수 있습니다.
  3. 연구 참여를 시작하기 전에 획득해야 하는 정보에 입각한 동의를 이해하고 제공할 수 있는 능력.
  4. 남성 환자와 가임 여성 환자가 이성애 관계에 참여하는 경우 효과적인 피임 방법을 사용하는 데 동의해야 합니다.

제외 기준:

  1. 피험자에게 너무 큰 위험을 초래할 수 있는 혈역학적 불안정성.
  2. 피험자에게 너무 큰 위험을 초래할 수 있는 임상 실험실 테스트의 이상.
  3. 환자의 안전에 악영향을 미칠 수 있는 임상적으로 중요한 진행 중인 의학적 상태 또는 검사실 이상 또는 상태.
  4. 연구 약물(AG10), 그 대사산물 또는 제형 부형제에 대해 알려진 과민성.
  5. 내년 안에 심장 이식이나 기계 순환 장치 배치를 받을 가능성이 높습니다.
  6. 연구 약물을 투여하기 전 14일 또는 이전 연구 약물의 5 반감기(둘 중 더 긴 기간) 내에 디플루니살, 타파미디스, 녹차, 독시사이클린, TUDCA/우르소디올, 파티시란, 이노테르센 또는 기타 연구 ATTR 제제로 현재 치료를 받고 있음 .
  7. 임신 중이거나 모유 수유 중인 여성. 수유 여성은 연구 약물을 투여하기 전에 수유를 중단하는 데 동의해야 합니다.

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 해당 없음
  • 중재 모델: 단일 그룹 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 오픈 라벨
의약품: AG10
AG10 800mg 1일 2회 경구투여
다른 이름들:
  • TTR 안정제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
장기 안전성 및 내약성 평가: 각 치료 관련 부작용 발생률
기간: 안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
각 치료 관련 부작용 발생률
안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
AG10 약동학 AUC
기간: 안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
혈장 농도-시간 곡선 아래 면적(AUC)
안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
형광 편광 배제 분석에 의한 TTR 안정화의 AG10 약력학적 평가
기간: 안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
TTR에 대한 AG10 결합 및/또는 안정화는 확립된 생체외 검정에 의해 평가될 것이다: 형광 편광 배제 검정(FPE)
안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
웨스턴 블롯에 의한 TTR 안정화의 AG10 약력학적 평가
기간: 안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
TTR에 대한 AG10 결합 및/또는 안정화는 확립된 생체외 검정에 의해 평가될 것이다: Immunoblotting(Western Blot)
안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
AG10 약력학적 평가: 프리알부민
기간: 안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료
TTR에 대한 AG10 결합 및/또는 안정화는 확립된 생체외 분석: 프리알부민(TTR)의 정량화에 의해 평가될 것이다.
안전감시위원회 추천으로 최대 60개월 또는 연구 완료

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Eidos Therapeutics, a BridgeBio company

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (실제)

2018년 8월 8일

기본 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 완료 (추정된)

2027년 7월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2018년 5월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2018년 5월 23일

처음 게시됨 (실제)

2018년 5월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (실제)

2025년 3월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2025년 3월 11일

마지막으로 확인됨

2025년 3월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • AG10-202

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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