Åpen studie av AG10 hos pasienter med kardiomyopati
En åpen utvidelses- og sikkerhetsovervåkingsstudie av pasienter med symptomatisk transthyretin kardiomyopati som har fullført fase II-studien AG10-201
Studieoversikt
Status
Forhold
Intervensjon / Behandling
Detaljert beskrivelse
En åpen utvidelses- og sikkerhetsovervåkingsstudie av pasienter med symptomatisk transthyretin kardiomyopati som har fullført fase II-studien AG10-201
Hovedmålet med denne studien er å evaluere den langsiktige sikkerheten og toleransen til AG10 administrert til voksne pasienter med symptomatisk transthyretin amyloid kardiomyopati (ATTR-CM) hos pasienter som har fullført studien AG10-201.
Denne studien vil være en åpen utvidelses- og sikkerhetsovervåkingsstudie av opptil 55 mannlige og/eller kvinnelige pasienter med symptomatisk ATTR-CM i alderen 18 til 90 år, som har fullført fase II-studien AG10-201. Påmelding til studien vil bli fulgt av besøk på dag 14, dag 45, 3 måneder og hver tredje måned deretter frem til måned 54. Etter måned 54 besøk vil studiebesøk være hver 6. måned. Det vil være ett oppfølgingsbesøk ca. 30 dager etter siste dose.
Hvis alle doser tolereres godt, vil varigheten av hver pasients deltakelse i studien fortsette basert på periodiske anbefalinger fra AG10 Data Monitoring Committee (DMC) og/eller registrering av produktet for behandling av symptomatisk ATTR-CM.
De sekundære målene med denne studien er å karakterisere farmakokinetikken (PK) til AG10 administrert oralt to ganger daglig hos pasienter med symptomatisk ATTR-CM, og å beskrive de langsiktige farmakodynamiske (PD) egenskapene til AG10 som vurdert ved etablerte analyser av transthyretin ( TTR)-stabilisering, inkludert Fluorescent Probe Exclusion (FPE)-analyse og Western blot, og for å beskrive PK-PD-forholdet til AG10 hos voksne pasienter med symptomatisk ATTR-CM.
Studietype
Registrering (Antatt)
Fase
- Fase 2
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
California
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Forente stater, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Forente stater, 06520
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10032
- Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Forente stater, 29424
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Fullført deltakelse i studie AG10-201.
- Villig og i stand til å overholde studiemedisineringsregimet og alle studiekrav.
- Evnen til å forstå og gi informert samtykke, som må innhentes før oppstart av studiedeltakelse.
- Mannlige pasienter og kvinnelige pasienter i fertil alder som deltar i heteroseksuelt samleie må samtykke i å bruke effektiv(e) prevensjonsmetode(r).
Ekskluderingskriterier:
- Hemodynamisk ustabilitet som ville utgjøre en for stor risiko for forsøkspersonen.
- Avvik i kliniske laboratorietester som ville utgjøre en for stor risiko for forsøkspersonen.
- Enhver klinisk signifikant pågående medisinsk tilstand eller laboratorieavvik eller tilstand som kan ha en negativ innvirkning på pasientens sikkerhet.
- Kjent overfølsomhet overfor studiemedisin (AG10), dets metabolitter eller formuleringshjelpestoffer.
- Sannsynligvis gjennomgå hjertetransplantasjon eller plassering av en mekanisk sirkulasjonsanordning i løpet av det neste året.
- Får nåværende behandling med diflunisal, tafamidis, grønn te, doksycyklin, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen eller et hvilket som helst annet ATTR-middel innen 14 dager eller 5 halveringstider av det tidligere undersøkelsesmidlet (det som er lengst) før dosering med studiemedikamentet .
- Kvinner som er gravide eller ammer. Ammende kvinner må godta å avbryte ammingen før studiemedikamentet administreres.
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Åpen etikett
|
AG10 800mg to ganger daglig, oral administrering
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Vurdering av langsiktig sikkerhet og tolerabilitet: Forekomst av hver behandlingsfremkommede bivirkninger
Tidsramme: opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
Forekomst av hver behandlingsfremkommede bivirkninger
|
opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
AG10 Farmakokinetikk AUC
Tidsramme: opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
Areal under plasmakonsentrasjon-tid-kurven (AUC)
|
opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
|
AG10 Farmakodynamiske vurderinger av TTR-stabilisering ved fluorescerende polarisasjonseksklusjonsanalyse
Tidsramme: opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
AG10-binding til og/eller stabilisering av TTR vil bli evaluert ved etablerte ex vivo-analyser: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
|
opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
|
AG10 Farmakodynamiske vurderinger av TTR-stabilisering ved Western Blot
Tidsramme: opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
AG10-binding til og/eller stabilisering av TTR vil bli evaluert ved etablerte ex vivo-analyser: Immunoblotting (Western Blot)
|
opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
|
AG10 Farmakodynamiske vurderinger: prealbumin
Tidsramme: opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
AG10-binding til og/eller stabilisering av TTR vil bli evaluert ved etablerte ex vivo-analyser: kvantifisering av prealbumin (TTR).
|
opptil 60 måneder eller fullføring av studien etter anbefaling fra sikkerhetsovervåkingskomiteen
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Antatt)
Studiet fullført (Antatt)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- AG10-202
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
produkt produsert i og eksportert fra USA
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .