Open-Label-studie av AG10 hos patienter med kardiomyopati
En öppen studie för förlängning och säkerhetsövervakning av patienter med symtomatisk transtyretinkardiomyopati som har slutfört fas II-studien AG10-201
Studieöversikt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
En öppen studie för förlängning och säkerhetsövervakning av patienter med symtomatisk transtyretinkardiomyopati som har slutfört fas II-studien AG10-201
Det primära syftet med denna studie är att utvärdera den långsiktiga säkerheten och tolerabiliteten av AG10 administrerat till vuxna patienter med symtomatisk transtyretinamyloidkardiomyopati (ATTR-CM) hos patienter som har genomfört studien AG10-201.
Denna studie kommer att vara en öppen förlängnings- och säkerhetsövervakningsstudie av upp till 55 manliga och/eller kvinnliga patienter med symtomatisk ATTR-CM i åldern 18 till 90 år, som har genomfört fas II-studien AG10-201. Registrering till studien kommer att följas av besök på dag 14, dag 45, 3 månader och var tredje månad därefter fram till månad 54. Efter månad 54 besöket kommer studiebesök att vara var sjätte månad. Det kommer att göras ett uppföljningsbesök cirka 30 dagar efter sista dosen.
Om alla doser tolereras väl kommer varaktigheten av varje patients deltagande i studien att fortsätta baserat på periodiska rekommendationer från AG10 Data Monitoring Committee (DMC) och/eller registrering av produkten för behandling av symtomatisk ATTR-CM.
De sekundära syftena med denna studie är att karakterisera farmakokinetiken (PK) för AG10 administrerat oralt två gånger dagligen hos patienter med symtomatisk ATTR-CM, och att beskriva de långsiktiga farmakodynamiska (PD) egenskaperna hos AG10, utvärderade med etablerade analyser av transtyretin ( TTR) stabilisering, inklusive Fluorescent Probe Exclusion (FPE) analys och Western blot, och för att beskriva PK-PD-förhållandet mellan AG10 hos vuxna patienter med symtomatisk ATTR-CM.
Studietyp
Inskrivning (Beräknad)
Fas
- Fas 2
Kontakter och platser
Studieorter
-
-
California
-
Palo Alto, California, Förenta staterna, 94304
- Stanford University
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- University of California San Francisco
-
-
Connecticut
-
New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
- Yale University
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Northwestern University
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Brigham and Women's Hospital
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
- Mayo Clinic
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Columbia University
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
- Oregon Health & Science University
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Förenta staterna, 29424
- Medical University of South Carolina
-
-
Deltagandekriterier
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
Tar emot friska volontärer
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Genomfört deltagande i studie AG10-201.
- Vill och kan följa studiens läkemedelsregimen och alla studiekrav.
- Förmågan att förstå och ge informerat samtycke, vilket måste erhållas innan studiedeltagande påbörjas.
- Manliga patienter och kvinnliga patienter i fertil ålder som deltar i heterosexuellt samlag måste gå med på att använda effektiv(a) preventivmetod(er).
Exklusions kriterier:
- Hemodynamisk instabilitet som skulle utgöra en för stor risk för försökspersonen.
- Avvikelser i kliniska laboratorietester som skulle utgöra för stor risk för försökspersonen.
- Varje kliniskt signifikant pågående medicinskt tillstånd eller någon laboratorieavvikelse eller tillstånd som kan påverka patientens säkerhet negativt.
- Känd överkänslighet mot studieläkemedel (AG10), dess metaboliter eller formuleringshjälpämnen.
- Kommer sannolikt att genomgå hjärttransplantation eller placering av en mekanisk cirkulationsanordning inom det närmaste året.
- Får pågående behandling med diflunisal, tafamidis, grönt te, doxycyklin, TUDCA/Ursodiol, patisiran, inotersen eller något annat ATTR-läkemedel för prövning inom 14 dagar eller 5 halveringstider av det tidigare prövningsmedlet (beroende på vilket som är längre) före dosering med studieläkemedlet .
- Kvinnor som är gravida eller ammar. Ammande kvinnor måste gå med på att avbryta amningen innan studieläkemedlet administreras.
Studieplan
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Open-Label
|
AG10 800mg två gånger dagligen, oral administrering
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Bedömning av långsiktig säkerhet och tolerabilitet: Incidensen av varje behandlingsuppkomna biverkningar
Tidsram: upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
Incidensen av varje behandlingsuppkomna biverkningar
|
upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
AG10 Farmakokinetik AUC
Tidsram: upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
Area under plasmakoncentration-tid-kurvan (AUC)
|
upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
|
AG10 Farmakodynamiska bedömningar av TTR-stabilisering genom fluorescerande polarisationsexklusionsanalys
Tidsram: upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
AG10-bindning till och/eller stabilisering av TTR kommer att utvärderas med etablerade ex vivo-analyser: Fluorescent Polarization Exclusion Assay (FPE)
|
upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
|
AG10 Farmakodynamiska bedömningar av TTR-stabilisering med Western Blot
Tidsram: upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
AG10-bindning till och/eller stabilisering av TTR kommer att utvärderas med etablerade ex vivo-analyser: Immunoblotting (Western Blot)
|
upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
|
AG10 Farmakodynamiska bedömningar: prealbumin
Tidsram: upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
AG10-bindning till och/eller stabilisering av TTR kommer att utvärderas med etablerade ex vivo-analyser: kvantifiering av prealbumin (TTR).
|
upp till 60 månader eller avslutad studie efter rekommendation från säkerhetsövervakningskommittén
|
Samarbetspartners och utredare
Studieavstämningsdatum
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
Primärt slutförande (Beräknad)
Avslutad studie (Beräknad)
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
Första postat (Faktisk)
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
Senast verifierad
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- AG10-202
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .