嚢胞性線維症を患う6歳から11歳の被験者におけるTEZ/IVAの有効性と安全性を評価する研究
2020年2月4日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR変異のホモ接合性またはヘテロ接合性の嚢胞性線維症を患う6歳から11歳の被験者を対象に、テザカフトルとイバカフトルを併用したテザカフトルの有効性と安全性を評価する第3相二重盲検並行群間試験
この研究では、F508del 変異のホモ接合性 (F/F) または適格な F508del 変異のヘテロ接合性である 6 歳から 11 歳の嚢胞性線維症 (CF) 患者を対象に、テザカフトールとイバカフトル (TEZ/IVA) の併用の有効性を評価します。残存機能突然変異 (F/RF)。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
67
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Dublin、アイルランド
- Our Lady's Children's Hospital
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Limerick、アイルランド
- University Hospital Limerick
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Edinburgh、イギリス
- Royal Hospital for Sick Children
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Leeds、イギリス
- Leeds General Infirmary
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London、イギリス
- Royal Brompton Hospital
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Nottingham、イギリス
- Nottingham University Hospital City Campus
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Southampton、イギリス
- Southampton General Hospital
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New Lambton Heights、オーストラリア
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
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Perth、オーストラリア
- Princess Margaret Hospital for Children
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South Brisbane、オーストラリア
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead、オーストラリア
- The Children's Hospital at Westmead
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Bern、スイス
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zuerich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Copenhagen、デンマーク
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Essen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Essen
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Frankfurt、ドイツ
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Giessen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
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Hannover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、ドイツ
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Jena、ドイツ
- Universitaetsklinikum Jena
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Koeln、ドイツ
- Universitaetsklinikum Koeln
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Tuebingen、ドイツ
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Bordeaux Cedex、フランス
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Paris、フランス
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Brussels、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Dziekanow Lesny、ポーランド
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年～11年 (子)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
主な包含基準:
- F508del についてはホモ接合性、または F508del と RF 変異についてはヘテロ接合性（プロトコールで定義されているとおり）。
- 年齢、性別、身長を調整したppFEV1が70パーセントポイント以上の参加者。
- スクリーニングLCI2.5の結果が7.5以上の参加者。
- 錠剤を飲み込める方。
主な除外基準:
- 門脈圧亢進症の有無にかかわらず、臨床的に重大な肝硬変。
- 微生物の定着は、肺の状態のより急速な低下に関連します。
- 固形臓器または血液移植。
他のプロトコルで定義された包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：4倍
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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他の：プラセボ
遺伝子型F/Fの参加者は、朝にTEZ/IVA固定用量配合剤（FDC）に適合するプラセボを、夕方にIVAに適合するプラセボを8週間投与された。
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TEZ/IVA FDC に一致するプラセボ
IVAと一致したプラセボ
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実験的：テズ/IVA
遺伝子型がF/Fの参加者は、午前にTEZ/IVA FDCを、夕方にIVAを8週間受けた。
遺伝子型F/RFの参加者は、TEZ/IVA FDCと、IVAに適合するプラセボを朝と夕方に8週間投与されました。
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TEZ/IVA FDC に一致するプラセボ
IVAと一致したプラセボ
体重を量る参加者
他の名前：
体重を量る参加者
他の名前：
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実験的：イヴァカフトル
遺伝子型F/RFの参加者は、TEZ/IVA FDCに適合したプラセボを朝に、IVAを朝と夕方に8週間摂取しました。
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TEZ/IVA FDC に一致するプラセボ
IVAと一致したプラセボ
体重を量る参加者
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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8週目までの肺クリアランス指数2.5（LCI2.5）の絶対変化
時間枠：ベースラインから第 8 週まで
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LCI2.5 は、終末呼気不活性ガス濃度を開始値の 1/40 に減少させるのに必要な肺の代謝回転数を表します。
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ベースラインから第 8 週まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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8週目における汗の塩化物の絶対的な変化
時間枠：8週目のベースラインから
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汗サンプルは承認された収集装置を使用して収集されました。
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8週目のベースラインから
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8週目までの嚢胞性線維症アンケート改訂版（CFQ-R）呼吸器領域スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから第 8 週まで
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CFQ-R は、嚢胞性線維症の参加者の健康関連の生活の質を測定する、検証済みの参加者報告結果です。
呼吸器領域は呼吸器症状を評価、スコア範囲: 0 ～ 100。スコアが高いほど、症状が少なく、健康関連の生活の質が向上していることを示します。
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ベースラインから第 8 週まで
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評価された安全性と忍容性 安全性フォローアップ来院までに治療中に発生した有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) が発生した参加者の数
時間枠：治験薬の初回投与から安全性フォローアップ来院まで（12週目まで）
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治験薬の初回投与から安全性フォローアップ来院まで（12週目まで）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2018年5月17日
一次修了 (実際)
2018年12月21日
研究の完了 (実際)
2018年12月21日
試験登録日
最初に提出
2018年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年6月5日
最初の投稿 (実際)
2018年6月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2020年2月11日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2020年2月4日
最終確認日
2020年2月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT番号)
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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