Een studie om de werkzaamheid en veiligheid van TEZ/IVA te evalueren bij proefpersonen van 6 tot en met 11 jaar met cystische fibrose
4 februari 2020 bijgewerkt door: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Een dubbelblinde fase 3-studie met parallelle groepen om de werkzaamheid en veiligheid van tezacaftor in combinatie met ivacaftor te evalueren bij proefpersonen van 6 tot en met 11 jaar met cystische fibrose, homozygoot of heterozygoot voor de F508del-CFTR-mutatie
Deze studie zal de werkzaamheid evalueren van tezacaftor in combinatie met ivacaftor (TEZ/IVA) bij deelnemers met cystische fibrose (CF) in de leeftijd van 6 tot en met 11 jaar, die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie (F/F) of heterozygoot voor F508del met een in aanmerking komende restfunctiemutatie (F/RF).
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
67
Fase
- Fase 3
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
-
New Lambton Heights, Australië
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australië
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australië
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australië
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, België
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, België
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Denemarken
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Essen, Duitsland
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Duitsland
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Duitsland
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Duitsland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Duitsland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Duitsland
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Duitsland
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Duitsland
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrijk
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Frankrijk
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Ierland
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Ierland
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polen
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Verenigd Koninkrijk
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Verenigd Koninkrijk
- Leeds General Infirmary
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Verenigd Koninkrijk
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Verenigd Koninkrijk
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Zwitserland
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Zwitserland
- Kinderspital Zuerich
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 11 jaar (Kind)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Geslachten die in aanmerking komen voor studie
Allemaal
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Homozygoot voor F508del of heterozygoot voor F508del en een RF-mutatie (zoals gedefinieerd in het protocol).
- Deelnemers met een ppFEV1 van ≥70 procentpunten gecorrigeerd voor leeftijd, geslacht, lengte.
- Deelnemers met een screening LCI2.5 resultaat ≥7.5.
- Deelnemers die tabletten kunnen slikken.
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Klinisch significante cirrose met of zonder portale hypertensie.
- Kolonisatie met organismen geassocieerd met een snellere achteruitgang van de longstatus.
- Vaste orgaan- of hematologische transplantatie.
Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria kunnen van toepassing zijn.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: Gerandomiseerd
- Interventioneel model: Parallelle opdracht
- Masker: Verviervoudigen
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Ander: Placebo
Deelnemers met genotype F/F kregen gedurende 8 weken 's ochtends een placebo in combinatie met een TEZ/IVA vaste-dosiscombinatie (FDC) en 's avonds een placebo in combinatie met IVA.
|
Placebo komt overeen met TEZ/IVA FDC
Placebo komt overeen met IVA
|
|
Experimenteel: TEZ/IVA
Deelnemers met genotype F/F kregen gedurende 8 weken TEZ/IVA FDC 's morgens en IVA 's avonds.
Deelnemers met genotype F/RF ontvingen gedurende 8 weken TEZ/IVA FDC en een placebo in combinatie met IVA in de ochtend en IVA in de avond.
|
Placebo komt overeen met TEZ/IVA FDC
Placebo komt overeen met IVA
Deelnemers wegen
Andere namen:
Deelnemers wegen
Andere namen:
|
|
Experimenteel: Ivacaftor
Deelnemers met genotype F/RF kregen gedurende 8 weken 's morgens een placebo die overeenkwam met TEZ/IVA FDC en IVA' s ochtends en 's avonds.
|
Placebo komt overeen met TEZ/IVA FDC
Placebo komt overeen met IVA
Deelnemers wegen
Andere namen:
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in longklaringsindex 2,5 (LCI2,5) tot en met week 8
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met week 8
|
LCI2.5 vertegenwoordigt het aantal longturnovers dat nodig is om de concentratie van het inerte getijde inert gas te verlagen tot 1/40ste van de beginwaarde.
|
Vanaf baseline tot en met week 8
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Absolute verandering in zweetchloride in week 8
Tijdsspanne: Vanaf baseline in week 8
|
Zweetmonsters werden verzameld met behulp van een goedgekeurd verzamelapparaat.
|
Vanaf baseline in week 8
|
|
Absolute verandering in Cystic Fibrosis Questionnaire-Revised (CFQ-R) Ademhalingsdomeinscore tot en met week 8
Tijdsspanne: Vanaf baseline tot en met week 8
|
De CFQ-R is een gevalideerde door deelnemers gerapporteerde uitkomst die de gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven meet voor deelnemers met cystic fibrosis.
Ademhalingsdomein beoordeelde ademhalingssymptomen, scorebereik: 0-100; hogere scores duiden op minder symptomen en een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
|
Vanaf baseline tot en met week 8
|
|
Veiligheid en verdraagbaarheid zoals beoordeeld Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ongewenste voorvallen (AE's) en ernstige ongewenste voorvallen (SAE's) tot aan het veiligheidsbezoek
Tijdsspanne: Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het veiligheidsbezoek (tot week 12)
|
Van de eerste dosis van het onderzoeksgeneesmiddel tot het veiligheidsbezoek (tot week 12)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
17 mei 2018
Primaire voltooiing (Werkelijk)
21 december 2018
Studie voltooiing (Werkelijk)
21 december 2018
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
5 juni 2018
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
5 juni 2018
Eerst geplaatst (Werkelijk)
15 juni 2018
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
11 februari 2020
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
4 februari 2020
Laatst geverifieerd
1 februari 2020
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Ziekten van het spijsverteringsstelsel
- Pathologische processen
- Ziekten van de luchtwegen
- Longziekten
- Baby, pasgeborene, ziekten
- Genetische ziekten, aangeboren
- Alvleesklier Ziekten
- Fibrose
- Taaislijmziekte
- Moleculaire mechanismen van farmacologische werking
- Membraantransportmodulatoren
- Chloridekanaalagonisten
- Ivacaftor
Andere studie-ID-nummers
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT-nummer)
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .