낭포성 섬유증을 앓고 있는 6~11세 피험자를 대상으로 TEZ/IVA의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2020년 2월 4일 업데이트: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
F508del-CFTR 돌연변이에 대한 낭포성 섬유증, 동형접합 또는 이형접합이 있는 6~11세 피험자에서 Ivacaftor와 병용하여 Tezacaftor의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 3상, 이중맹검, 평행군 연구
이 연구는 F508del 돌연변이(F/F)에 대해 동형접합체이거나 적격한 F508del에 대해 이형접합체인 6~11세의 낭포성 섬유증(CF) 참가자에서 ivacaftor(TEZ/IVA)와 병용한 테자카프터의 효능을 평가할 것입니다. 잔여 기능 돌연변이(F/RF).
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (실제)
67
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 장소
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Copenhagen, 덴마크
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Essen, 독일
- Universitaetsklinikum Essen
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Frankfurt, 독일
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Giessen, 독일
- Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
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Hannover, 독일
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, 독일
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Jena, 독일
- Universitaetsklinikum Jena
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Koeln, 독일
- Universitaetsklinikum Koeln
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Tuebingen, 독일
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Brussels, 벨기에
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Leuven, 벨기에
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Bern, 스위스
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zuerich, 스위스
- Kinderspital Zuerich
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Dublin, 아일랜드
- Our Lady's Children's Hospital
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Limerick, 아일랜드
- University Hospital Limerick
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Edinburgh, 영국
- Royal Hospital for Sick Children
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Leeds, 영국
- Leeds General Infirmary
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London, 영국
- Royal Brompton Hospital
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Nottingham, 영국
- Nottingham University Hospital City Campus
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Southampton, 영국
- Southampton General Hospital
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Dziekanow Lesny, 폴란드
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
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Bordeaux Cedex, 프랑스
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Paris, 프랑스
- Hopital Necker - Enfants Malades
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New Lambton Heights, 호주
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
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Perth, 호주
- Princess Margaret Hospital for Children
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South Brisbane, 호주
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead, 호주
- The Children's Hospital at Westmead
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
6년 (어린이)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
주요 포함 기준:
- F508del에 대한 동형접합체 또는 F508del에 대한 이형접합체 및 RF 돌연변이(프로토콜에 정의된 대로).
- ppFEV1이 70% 이상인 참가자는 연령, 성별, 키에 맞게 조정되었습니다.
- 스크리닝 LCI2.5 결과가 7.5 이상인 참가자.
- 정제를 삼킬 수 있는 참가자.
주요 제외 기준:
- 문맥압항진증을 동반하거나 동반하지 않는 임상적으로 유의한 간경변.
- 폐 상태의 보다 빠른 감소와 관련된 유기체의 집락화.
- 고형 장기 또는 혈액 이식.
다른 프로토콜 정의 포함/제외 기준이 적용될 수 있습니다.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 병렬 할당
- 마스킹: 네 배로
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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다른: 위약
유전자형 F/F를 가진 참가자는 아침에 TEZ/IVA 고정 용량 조합(FDC)과 일치하는 위약을, 저녁에는 IVA와 일치하는 위약을 8주 동안 받았습니다.
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TEZ/IVA FDC와 일치하는 위약
IVA와 일치하는 위약
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실험적: 테즈/IVA
유전자형 F/F를 가진 참가자는 아침에 TEZ/IVA FDC를, 저녁에 IVA를 8주 동안 받았습니다.
유전자형 F/RF를 가진 참가자는 8주 동안 TEZ/IVA FDC를 받았으며 아침에는 IVA에, 저녁에는 IVA에 일치하는 위약을 받았습니다.
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TEZ/IVA FDC와 일치하는 위약
IVA와 일치하는 위약
참가자 무게
다른 이름들:
참가자 무게
다른 이름들:
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실험적: 이바카프터
유전자형 F/RF를 가진 참가자는 아침에 TEZ/IVA FDC와 일치하는 위약을, 아침과 저녁에 IVA를 8주 동안 받았습니다.
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TEZ/IVA FDC와 일치하는 위약
IVA와 일치하는 위약
참가자 무게
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주까지 폐 청소율 지수 2.5(LCI2.5)의 절대 변화
기간: 베이스라인부터 8주차까지
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LCI2.5는 호기 말 불활성 가스 농도를 시작 값의 1/40로 줄이는 데 필요한 폐 회전율의 수를 나타냅니다.
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베이스라인부터 8주차까지
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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8주차에 땀 염화물의 절대적인 변화
기간: 8주차 기준선에서
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승인된 수집 장치를 사용하여 땀 샘플을 수집했습니다.
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8주차 기준선에서
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8주차까지 낭포성 섬유증 설문지 수정(CFQ-R) 호흡기 영역 점수의 절대적 변화
기간: 베이스라인부터 8주차까지
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CFQ-R은 낭포성 섬유증 참가자의 건강 관련 삶의 질을 측정하는 검증된 참가자 보고 결과입니다.
호흡 영역 평가 호흡기 증상, 점수 범위: 0-100; 더 높은 점수는 더 적은 증상과 더 나은 건강 관련 삶의 질을 나타냅니다.
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베이스라인부터 8주차까지
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안전 추적 방문까지 치료 관련 이상 반응(AE) 및 심각한 이상 반응(SAE)이 있는 참가자 수로 평가된 안전성 및 내약성
기간: 연구 약물의 첫 번째 용량부터 안전성 추적 방문까지(최대 12주차)
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연구 약물의 첫 번째 용량부터 안전성 추적 방문까지(최대 12주차)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2018년 5월 17일
기본 완료 (실제)
2018년 12월 21일
연구 완료 (실제)
2018년 12월 21일
연구 등록 날짜
최초 제출
2018년 6월 5일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2018년 6월 5일
처음 게시됨 (실제)
2018년 6월 15일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2020년 2월 11일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2020년 2월 4일
마지막으로 확인됨
2020년 2월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT 번호)
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
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위약에 대한 임상 시험
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AJU Pharm Co., Ltd.OM Pharma SA모병
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University Hospital, Strasbourg, France모집하지 않고 적극적으로