Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Tanulmány a TEZ/IVA hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 6 és 11 év közötti cisztás fibrózisban szenvedő alanyoknál

2020. február 4. frissítette: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

3. fázisú, kettős vak, párhuzamos csoportos vizsgálat a tezakaftor és az ivakaftor kombináció hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére 6 és 11 év közötti, cisztás fibrózisban szenvedő, homozigóta vagy heterozigóta alanyoknál az F508del-CFTR mutáció miatt

Ez a vizsgálat a tezakaftor és az ivakaftor (TEZ/IVA) kombináció hatékonyságát fogja értékelni olyan cisztás fibrózisban (CF) szenvedő, 6 és 11 év közötti résztvevőknél, akik homozigóták az F508del mutációra (F/F) vagy heterozigóták az F508delre, és alkalmasak a megfelelő mutációra. reziduális funkciómutáció (F/RF).

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

67

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Ausztrália
      • New Lambton Heights, Ausztrália
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Ausztrália
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Ausztrália
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Ausztrália
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgium
      • Brussels, Belgium
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgium
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dánia
      • Copenhagen, Dánia
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Egyesült Királyság
      • Edinburgh, Egyesült Királyság
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Egyesült Királyság
        • Leeds General Infirmary
      • London, Egyesült Királyság
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Egyesült Királyság
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Egyesült Királyság
        • Southampton General Hospital
  • Franciaország
      • Bordeaux Cedex, Franciaország
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Franciaország
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Lengyelország
      • Dziekanow Lesny, Lengyelország
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Németország
      • Essen, Németország
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Németország
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Németország
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Németország
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Németország
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Németország
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Németország
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Németország
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Svájc
      • Bern, Svájc
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Svájc
        • Kinderspital Zuerich
  • Írország
      • Dublin, Írország
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Írország
        • University Hospital Limerick

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

6 év (Gyermek)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Homozigóta az F508del esetében vagy heterozigóta az F508del esetében és egy RF mutáció (a protokollban meghatározottak szerint).
  • Azok a résztvevők, akiknek a ppFEV1 értéke ≥70 százalékpont, kor, nem és magasság alapján.
  • Azok a résztvevők, akiknél a szűrés LCI2.5 eredménye ≥7.5.
  • Olyan résztvevők, akik képesek lenyelni a tablettákat.

Főbb kizárási kritériumok:

  • Klinikailag jelentős cirrhosis portális hipertóniával vagy anélkül.
  • A pulmonalis állapot gyorsabb csökkenésével járó organizmusokkal való kolonizáció.
  • Szilárd szerv vagy hematológiai transzplantáció.

Más protokollban meghatározott Bevételi/Kizárási kritériumok vonatkozhatnak.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Egyéb: Placebo
Az F/F genotípusú résztvevők reggel TEZ/IVA fix dózisú kombinációval (FDC) párosított placebót, este pedig IVA-hoz illesztett placebót kaptak 8 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo a TEZ/IVA FDC-vel párosult
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t
Kísérleti: TEZ/IVA
Az F/F genotípusú résztvevők reggel TEZ/IVA FDC-t és este IVA-t kaptak 8 héten keresztül. Az F/RF genotípusú résztvevők TEZ/IVA FDC-t és placebót kaptak reggel és IVA-val este 8 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo a TEZ/IVA FDC-vel párosult
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t
Drog: TEZ/IVA
A résztvevők mérlegelése
Más nevek:
  • VX-661/VX-770
  • tezakaftor/ivakaftor fix dózisú kombináció
Drog: IVA
A résztvevők mérlegelése
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor
Kísérleti: Ivakaftor
Az F/RF genotípusú résztvevők a TEZ/IVA FDC-vel párosított placebót kaptak reggel és IVA-t reggel és este 8 héten keresztül.
Drog: Placebo
A placebo a TEZ/IVA FDC-vel párosult
Drog: Placebo
A placebo illesztette az IVA-t
Drog: IVA
A résztvevők mérlegelése
Más nevek:
  • VX-770
  • ivakaftor

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A tüdő clearance indexének abszolút változása 2,5 (LCI2,5) a 8. hétig
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
Az LCI2.5 azt a tüdőfordulatszámot jelöli, amely szükséges ahhoz, hogy az árapály-inert gáz végkoncentrációját a kiindulási érték 1/40-ére csökkentsék.
Az alaphelyzettől a 8. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Az izzadság-klorid abszolút változása a 8. héten
Időkeret: A 8. hét kiindulási állapotától
Az izzadságmintákat jóváhagyott gyűjtőeszközzel gyűjtöttük.
A 8. hét kiindulási állapotától
A cisztás fibrózis kérdőív átdolgozott (CFQ-R) légzőszervi tartomány pontszámának abszolút változása a 8. héten keresztül
Időkeret: Az alaphelyzettől a 8. hétig
A CFQ-R egy validált, résztvevők által jelentett eredmény, amely a cisztás fibrózisban szenvedő résztvevők egészségével kapcsolatos életminőségét méri. A légúti tartományban értékelt légúti tünetek, pontszám tartomány: 0-100; a magasabb pontszámok kevesebb tünetet és jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek.
Az alaphelyzettől a 8. hétig
Biztonság és tolerálhatóság a kezelés során felmerülő nemkívánatos események (AE) és súlyos nemkívánatos események (SAE) résztvevőinek becsült száma szerint a biztonsági nyomon követési látogatásig
Időkeret: A vizsgálati gyógyszer első adagjától a biztonsági ellenőrzésig (a 12. hétig)
A vizsgálati gyógyszer első adagjától a biztonsági ellenőrzésig (a 12. hétig)

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2018. május 17.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. december 21.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. december 21.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. június 5.

Első közzététel (Tényleges)

2018. június 15.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2020. február 11.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. február 4.

Utolsó ellenőrzés

2020. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (EudraCT szám)

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Cisztás fibrózis

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Greece

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel