Um estudo para avaliar a eficácia e segurança de TEZ/IVA em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística
4 de fevereiro de 2020 atualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Um estudo de fase 3, duplo-cego, de grupos paralelos para avaliar a eficácia e a segurança do tezacaftor em combinação com o ivacaftor em indivíduos de 6 a 11 anos com fibrose cística, homozigotos ou heterozigotos para a mutação F508del-CFTR
Este estudo avaliará a eficácia de tezacaftor em combinação com ivacaftor (TEZ/IVA) em participantes com fibrose cística (FC) de 6 a 11 anos, homozigotos para a mutação F508del (F/F) ou heterozigotos para F508del com um mutação de função residual (F/RF).
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
67
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
-
-
-
Essen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Alemanha
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Alemanha
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Alemanha
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Alemanha
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Alemanha
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Alemanha
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
New Lambton Heights, Austrália
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Austrália
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Austrália
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Austrália
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Bélgica
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Bélgica
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dinamarca
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, França
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, França
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polônia
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Reino Unido
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Reino Unido
- Leeds General Infirmary
-
London, Reino Unido
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Reino Unido
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Reino Unido
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Suíça
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Suíça
- Kinderspital Zuerich
-
-
Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 11 anos (Filho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Tudo
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Homozigoto para F508del ou heterozigoto para F508del e uma mutação RF (conforme definido no protocolo).
- Participantes com ppVEF1 ≥70 pontos percentuais ajustados para idade, sexo, altura.
- Participantes com resultado de triagem LCI2.5 ≥7,5.
- Participantes que são capazes de engolir comprimidos.
Principais Critérios de Exclusão:
- Cirrose clinicamente significativa com ou sem hipertensão portal.
- A colonização com organismos está associada a um declínio mais rápido do estado pulmonar.
- Transplante de órgão sólido ou hematológico.
Outros critérios de inclusão/exclusão definidos pelo protocolo podem ser aplicados.
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
|
Outro: Placebo
Os participantes com genótipo F/F receberam placebo combinado com combinação de dose fixa TEZ/IVA (FDC) pela manhã e placebo combinado com IVA à noite por 8 semanas.
|
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Placebo compatível com IVA
|
|
Experimental: TEZ/IVA
Os participantes com genótipo F/F receberam TEZ/IVA FDC pela manhã e IVA à noite por 8 semanas.
Os participantes com genótipo F/RF receberam TEZ/IVA FDC e placebo combinado com IVA pela manhã e IVA à noite por 8 semanas.
|
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Placebo compatível com IVA
Participantes pesando
Outros nomes:
Participantes pesando
Outros nomes:
|
|
Experimental: Ivacaftor
Os participantes com genótipo F/RF receberam placebo combinado com TEZ/IVA FDC pela manhã e IVA pela manhã e à noite por 8 semanas.
|
Placebo compatível com TEZ/IVA FDC
Placebo compatível com IVA
Participantes pesando
Outros nomes:
|
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Alteração absoluta no índice de depuração pulmonar 2,5 (LCI2,5) até a semana 8
Prazo: Da linha de base até a semana 8
|
LCI2.5 representa o número de rotações pulmonares necessárias para reduzir a concentração final de gás inerte expirado para 1/40 de seu valor inicial.
|
Da linha de base até a semana 8
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
Mudança absoluta no cloreto de suor na semana 8
Prazo: Da linha de base na semana 8
|
As amostras de suor foram coletadas usando um dispositivo de coleta aprovado.
|
Da linha de base na semana 8
|
|
Mudança absoluta no questionário de fibrose cística revisado (CFQ-R) Pontuação do domínio respiratório até a semana 8
Prazo: Da linha de base até a semana 8
|
O CFQ-R é um resultado validado relatado pelo participante que mede a qualidade de vida relacionada à saúde para participantes com fibrose cística.
Domínio respiratório avaliou sintomas respiratórios, faixa de pontuação: 0-100; pontuações mais altas indicam menos sintomas e melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
|
Da linha de base até a semana 8
|
|
Segurança e tolerabilidade conforme número avaliado de participantes com eventos adversos emergentes do tratamento (EAs) e eventos adversos graves (SAEs) até a visita de acompanhamento de segurança
Prazo: Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 12)
|
Desde a primeira dose do medicamento do estudo até a visita de acompanhamento de segurança (até a semana 12)
|
Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Publicações e links úteis
A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
17 de maio de 2018
Conclusão Primária (Real)
21 de dezembro de 2018
Conclusão do estudo (Real)
21 de dezembro de 2018
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
5 de junho de 2018
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
5 de junho de 2018
Primeira postagem (Real)
15 de junho de 2018
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
11 de fevereiro de 2020
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
4 de fevereiro de 2020
Última verificação
1 de fevereiro de 2020
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças do aparelho digestivo
- Processos Patológicos
- Doenças Respiratórias
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças pancreáticas
- Fibrose
- Fibrose cística
- Mecanismos Moleculares de Ação Farmacológica
- Moduladores de transporte de membrana
- Agonistas dos Canais de Cloro
- Ivacaftor
Outros números de identificação do estudo
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Número EudraCT)
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Sim
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .