Uno studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di TEZ/IVA in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni con fibrosi cistica
4 febbraio 2020 aggiornato da: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Uno studio di fase 3, in doppio cieco, a gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di Tezacaftor in combinazione con Ivacaftor in soggetti di età compresa tra 6 e 11 anni affetti da fibrosi cistica, omozigoti o eterozigoti per la mutazione F508del-CFTR
Questo studio valuterà l'efficacia di tezacaftor in combinazione con ivacaftor (TEZ/IVA) nei partecipanti con fibrosi cistica (FC) di età compresa tra 6 e 11 anni, che sono omozigoti per la mutazione F508del (F/F) o eterozigoti per F508del con un ammissibile mutazione della funzione residua (F/RF).
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
67
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
-
-
-
New Lambton Heights, Australia
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australia
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgio
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgio
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danimarca
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Francia
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Francia
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Essen, Germania
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Germania
- Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Germania
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Germania
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Germania
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Germania
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Germania
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Germania
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanda
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irlanda
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polonia
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Regno Unito
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Regno Unito
- Leeds General Infirmary
-
London, Regno Unito
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Regno Unito
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Regno Unito
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Svizzera
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Svizzera
- Kinderspital Zuerich
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 11 anni (Bambino)
Accetta volontari sani
No
Sessi ammissibili allo studio
Tutto
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Omozigote per F508del o eterozigote per F508del e una mutazione RF (come definito nel protocollo).
- Partecipanti con ppFEV1 di ≥70 punti percentuali aggiustati per età, sesso, altezza.
- - Partecipanti con un risultato di screening LCI2.5 ≥7.5.
- Partecipanti che sono in grado di deglutire le compresse.
Criteri chiave di esclusione:
- Cirrosi clinicamente significativa con o senza ipertensione portale.
- Colonizzazione con organismi associati a un declino più rapido dello stato polmonare.
- Trapianto di organo solido o ematologico.
Potrebbero essere applicati altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Quadruplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
|
Altro: Placebo
I partecipanti con genotipo F/F hanno ricevuto placebo abbinato alla combinazione a dose fissa TEZ/IVA (FDC) al mattino e placebo abbinato a IVA la sera per 8 settimane.
|
Placebo abbinato a TEZ/IVA FDC
Placebo abbinato all'IVA
|
|
Sperimentale: TEZ/IVA
I partecipanti con genotipo F/F hanno ricevuto TEZ/IVA FDC al mattino e IVA la sera per 8 settimane.
I partecipanti con genotipo F/RF hanno ricevuto TEZ/IVA FDC e placebo abbinati a IVA al mattino e IVA alla sera per 8 settimane.
|
Placebo abbinato a TEZ/IVA FDC
Placebo abbinato all'IVA
Pesatura dei partecipanti
Altri nomi:
Pesatura dei partecipanti
Altri nomi:
|
|
Sperimentale: Ivacaftor
I partecipanti con genotipo F/RF hanno ricevuto placebo abbinato a TEZ/IVA FDC al mattino e IVA al mattino e alla sera per 8 settimane.
|
Placebo abbinato a TEZ/IVA FDC
Placebo abbinato all'IVA
Pesatura dei partecipanti
Altri nomi:
|
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione assoluta dell'indice di clearance polmonare 2,5 (LCI2,5) fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 8
|
LCI2.5 rappresenta il numero di rotazioni polmonari necessarie per ridurre la concentrazione di gas inerte di fine marea a 1/40 del suo valore iniziale.
|
Dal basale fino alla settimana 8
|
Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
|
Variazione assoluta del cloruro nel sudore alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 8
|
I campioni di sudore sono stati raccolti utilizzando un dispositivo di raccolta approvato.
|
Dal basale alla settimana 8
|
|
Cambiamento assoluto nel punteggio del dominio respiratorio riveduto dal questionario sulla fibrosi cistica (CFQ-R) fino alla settimana 8
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 8
|
Il CFQ-R è un risultato convalidato riferito dai partecipanti che misura la qualità della vita correlata alla salute per i partecipanti con fibrosi cistica.
Sintomi respiratori valutati nel dominio respiratorio, intervallo di punteggio: 0-100; punteggi più alti indicano un minor numero di sintomi e una migliore qualità della vita correlata alla salute.
|
Dal basale fino alla settimana 8
|
|
Sicurezza e tollerabilità come valutato Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (AE) ed eventi avversi gravi (SAE) fino alla visita di follow-up per la sicurezza
Lasso di tempo: Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino alla settimana 12)
|
Dalla prima dose del farmaco in studio fino alla visita di follow-up sulla sicurezza (fino alla settimana 12)
|
Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
17 maggio 2018
Completamento primario (Effettivo)
21 dicembre 2018
Completamento dello studio (Effettivo)
21 dicembre 2018
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 giugno 2018
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
5 giugno 2018
Primo Inserito (Effettivo)
15 giugno 2018
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
11 febbraio 2020
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
4 febbraio 2020
Ultimo verificato
1 febbraio 2020
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie dell'apparato digerente
- Processi patologici
- Malattie delle vie respiratorie
- Malattie polmonari
- Infante, neonato, malattie
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie pancreatiche
- Fibrosi
- Fibrosi cistica
- Meccanismi molecolari dell'azione farmacologica
- Modulatori di trasporto a membrana
- Agonisti del canale del cloruro
- Ivacaftor
Altri numeri di identificazione dello studio
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Numero EudraCT)
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .
Prove cliniche su Fibrosi cistica
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Completato