Badanie oceniające skuteczność i bezpieczeństwo TEZ/IVA u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą
4 lutego 2020 zaktualizowane przez: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Badanie III fazy z podwójnie ślepą próbą w równoległych grupach oceniające skuteczność i bezpieczeństwo stosowania tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem u pacjentów w wieku od 6 do 11 lat z mukowiscydozą, homozygotami lub heterozygotami pod względem mutacji F508del-CFTR
To badanie oceni skuteczność tezakaftoru w skojarzeniu z iwakaftorem (TEZ/IVA) u uczestników z mukowiscydozą (CF) w wieku od 6 do 11 lat, którzy są homozygotami pod względem mutacji F508del (F/F) lub heterozygotami pod względem mutacji F508del z kwalifikującym się mutacja funkcji resztkowej (F/RF).
Przegląd badań
Status
Zakończony
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
67
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
-
New Lambton Heights, Australia
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australia
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Dania
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Francja
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Francja
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Irlandia
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irlandia
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Essen, Niemcy
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Niemcy
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Niemcy
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Niemcy
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Niemcy
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Niemcy
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Niemcy
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Niemcy
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polska
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Bern, Szwajcaria
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Szwajcaria
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Edinburgh, Zjednoczone Królestwo
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Zjednoczone Królestwo
- Leeds General Infirmary
-
London, Zjednoczone Królestwo
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Zjednoczone Królestwo
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Zjednoczone Królestwo
- Southampton General Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 11 lat (Dziecko)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Płeć kwalifikująca się do nauki
Wszystko
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Homozygota pod względem F508del lub heterozygota pod względem F508del i mutacja RF (zgodnie z definicją w protokole).
- Uczestnicy z ppFEV1 ≥70 punktów procentowych dostosowanych do wieku, płci, wzrostu.
- Uczestnicy z wynikiem przesiewowym LCI2,5 ≥7,5.
- Uczestnicy, którzy są w stanie połykać tabletki.
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Klinicznie istotna marskość wątroby z nadciśnieniem wrotnym lub bez.
- Kolonizacja organizmami związanymi z szybszym pogorszeniem stanu płuc.
- Przeszczep narządu miąższowego lub hematologicznego.
Mogą mieć zastosowanie inne zdefiniowane w protokole kryteria włączenia/wyłączenia.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Inny: Placebo
Uczestnicy z genotypem F/F otrzymywali placebo dopasowane do TEZ/IVA o ustalonej dawce (FDC) rano i placebo dopasowane do IVA wieczorem przez 8 tygodni.
|
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Placebo dopasowane do IVA
|
|
Eksperymentalny: TEZ/IVA
Uczestnicy z genotypem F/F otrzymywali TEZ/IVA FDC rano i IVA wieczorem przez 8 tygodni.
Uczestnicy z genotypem F/RF otrzymywali TEZ/IVA FDC i placebo dopasowane do IVA rano i IVA wieczorem przez 8 tygodni.
|
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Placebo dopasowane do IVA
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
|
|
Eksperymentalny: Iwakaftor
Uczestnicy z genotypem F/RF otrzymywali placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC rano i IVA rano i wieczorem przez 8 tygodni.
|
Placebo dopasowane do TEZ/IVA FDC
Placebo dopasowane do IVA
Ważenie uczestników
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana wskaźnika klirensu płuc 2,5 (LCI2,5) do tygodnia 8
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 8
|
LCI2,5 reprezentuje liczbę obrotów płuc wymaganych do zmniejszenia końcowo-wydechowego stężenia gazu obojętnego do 1/40 jego wartości początkowej.
|
Od wartości początkowej do tygodnia 8
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Bezwzględna zmiana stężenia chlorków w pocie w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej w tygodniu 8
|
Próbki potu pobierano za pomocą zatwierdzonego urządzenia do pobierania.
|
Od wartości początkowej w tygodniu 8
|
|
Bezwzględna zmiana w zmienionym kwestionariuszu dotyczącym mukowiscydozy (CFQ-R) w zakresie oceny domeny oddechowej w 8. tygodniu
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do tygodnia 8
|
CFQ-R to zatwierdzony wynik zgłaszany przez uczestników, mierzący jakość życia związaną ze zdrowiem uczestników z mukowiscydozą.
Domena oddechowa oceniała objawy oddechowe, zakres punktacji: 0-100; wyższe wyniki wskazujące na mniej objawów i lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
|
Od wartości początkowej do tygodnia 8
|
|
Bezpieczeństwo i tolerancja na podstawie oceny Liczba uczestników ze zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AE) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki badanego leku do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 12. tygodnia)
|
Od pierwszej dawki badanego leku do wizyty kontrolnej dotyczącej bezpieczeństwa (do 12. tygodnia)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
17 maja 2018
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
21 grudnia 2018
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
21 grudnia 2018
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
5 czerwca 2018
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
5 czerwca 2018
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
15 czerwca 2018
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
11 lutego 2020
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 lutego 2020
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2020
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby Układu Pokarmowego
- Procesy patologiczne
- Choroby Układu Oddechowego
- Choroby płuc
- Niemowlę, noworodek, choroby
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby trzustki
- Zwłóknienie
- Mukowiscydoza
- Molekularne mechanizmy działania farmakologicznego
- Modulatory transportu membranowego
- Agoniści kanału chlorkowego
- Iwakaftor
Inne numery identyfikacyjne badania
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Numer EudraCT)
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .