En studie för att utvärdera effektivitet och säkerhet av TEZ/IVA hos försökspersoner i åldern 6 till 11 år med cystisk fibros
4 februari 2020 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fas 3, dubbelblind, parallellgruppsstudie för att utvärdera effektiviteten och säkerheten av Tezacaftor i kombination med Ivacaftor hos försökspersoner i åldern 6 till 11 år med cystisk fibros, homozygot eller heterozygot för F508del-CFTR-mutationen
Denna studie kommer att utvärdera effekten av tezacaftor i kombination med ivacaftor (TEZ/IVA) hos deltagare med cystisk fibros (CF) i åldern 6 till 11 år, som är homozygota för F508del-mutationen (F/F) eller heterozygota för F508del med en kvalificerad restfunktionsmutation (F/RF).
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
67
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
New Lambton Heights, Australien
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australien
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australien
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australien
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrike
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polen
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Bern, Schweiz
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannien
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Storbritannien
- Leeds General Infirmary
-
London, Storbritannien
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Storbritannien
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Storbritannien
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Tyskland
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 11 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Kön som är behöriga för studier
Allt
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Homozygot för F508del eller heterozygot för F508del och en RF-mutation (enligt definitionen i protokollet).
- Deltagare med ppFEV1 på ≥70 procentenheter justerat för ålder, kön, längd.
- Deltagare med ett screening-LCI2,5-resultat ≥7,5.
- Deltagare som kan svälja tabletter.
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kliniskt signifikant cirros med eller utan portal hypertoni.
- Kolonisering med organismer associerade med en snabbare nedgång i lungstatus.
- Fast organ eller hematologisk transplantation.
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Övrig: Placebo
Deltagare med genotyp F/F fick placebo matchad till TEZ/IVA fast doskombination (FDC) på morgonen och placebo matchad till IVA på kvällen i 8 veckor.
|
Placebo matchade TEZ/IVA FDC
Placebo matchade med IVA
|
|
Experimentell: TEZ/IVA
Deltagare med genotyp F/F fick TEZ/IVA FDC på morgonen och IVA på kvällen under 8 veckor.
Deltagare med genotyp F/RF fick TEZ/IVA FDC och placebo matchad till IVA på morgonen och IVA på kvällen i 8 veckor.
|
Placebo matchade TEZ/IVA FDC
Placebo matchade med IVA
Deltagarna väger
Andra namn:
Deltagarna väger
Andra namn:
|
|
Experimentell: Ivacaftor
Deltagare med genotyp F/RF fick placebo matchat med TEZ/IVA FDC på morgonen och IVA på morgonen och kvällen under 8 veckor.
|
Placebo matchade TEZ/IVA FDC
Placebo matchade med IVA
Deltagarna väger
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i lungclearanceindex 2,5 (LCI2,5) till och med vecka 8
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
LCI2.5 representerar antalet lungomsättningar som krävs för att reducera koncentrationen av inert gas i slutet av tidvatten till 1/40 av dess startvärde.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Absolut förändring i svettklorid vecka 8
Tidsram: Från baslinjen vid vecka 8
|
Svettprover togs med en godkänd uppsamlingsanordning.
|
Från baslinjen vid vecka 8
|
|
Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domänpoäng genom vecka 8
Tidsram: Från baslinjen till och med vecka 8
|
CFQ-R är ett validerat deltagarerapporterat resultat som mäter hälsorelaterad livskvalitet för deltagare med cystisk fibros.
Andningsdomän bedömda andningssymtom, poängintervall: 0-100; högre poäng tyder på färre symtom och bättre hälsorelaterad livskvalitet.
|
Från baslinjen till och med vecka 8
|
|
Säkerhet och tolerabilitet som bedömt antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE) fram till säkerhetsuppföljningsbesök
Tidsram: Från första dosen av studieläkemedlet till säkerhetsuppföljningsbesök (upp till vecka 12)
|
Från första dosen av studieläkemedlet till säkerhetsuppföljningsbesök (upp till vecka 12)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
17 maj 2018
Primärt slutförande (Faktisk)
21 december 2018
Avslutad studie (Faktisk)
21 december 2018
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
5 juni 2018
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
5 juni 2018
Första postat (Faktisk)
15 juni 2018
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
11 februari 2020
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
4 februari 2020
Senast verifierad
1 februari 2020
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT-nummer)
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .