En studie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til TEZ/IVA hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose
4. februar 2020 oppdatert av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En fase 3, dobbeltblind, parallellgruppestudie for å evaluere effektiviteten og sikkerheten til Tezacaftor i kombinasjon med Ivacaftor hos personer i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot eller heterozygot for F508del-CFTR-mutasjonen
Denne studien vil evaluere effekten av tezacaftor i kombinasjon med ivacaftor (TEZ/IVA) hos deltakere med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 år, som er homozygote for F508del-mutasjonen (F/F) eller heterozygote for F508del med en kvalifisert gjenværende funksjonsmutasjon (F/RF).
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
67
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
-
New Lambton Heights, Australia
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australia
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Copenhagen, Danmark
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Frankrike
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Dublin, Irland
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irland
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Polen
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Storbritannia
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Storbritannia
- Leeds General Infirmary
-
London, Storbritannia
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Storbritannia
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Storbritannia
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bern, Sveits
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Sveits
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Essen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Tyskland
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Tyskland
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Tyskland
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Tyskland
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Tyskland
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 11 år (Barn)
Tar imot friske frivillige
Nei
Kjønn som er kvalifisert for studier
Alle
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Homozygot for F508del eller heterozygot for F508del og en RF-mutasjon (som definert i protokollen).
- Deltakere med ppFEV1 på ≥70 prosentpoeng justert for alder, kjønn, høyde.
- Deltakere med et screening LCI2,5-resultat ≥7,5.
- Deltakere som er i stand til å svelge tabletter.
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Klinisk signifikant cirrhose med eller uten portal hypertensjon.
- Kolonisering med organismer assosiert med en raskere nedgang i lungestatus.
- Solid organ eller hematologisk transplantasjon.
Andre protokolldefinerte Inkluderings-/eksklusjonskriterier kan gjelde.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Annen: Placebo
Deltakere med genotype F/F fikk placebo matchet til TEZ/IVA fast dosekombinasjon (FDC) om morgenen og placebo matchet til IVA om kvelden i 8 uker.
|
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Placebo matchet med IVA
|
|
Eksperimentell: TEZ/IVA
Deltakere med genotype F/F fikk TEZ/IVA FDC om morgenen og IVA om kvelden i 8 uker.
Deltakere med genotype F/RF fikk TEZ/IVA FDC og placebo matchet med IVA om morgenen og IVA om kvelden i 8 uker.
|
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Placebo matchet med IVA
Deltakere som veier
Andre navn:
Deltakere som veier
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: Ivacaftor
Deltakere med genotype F/RF fikk placebo matchet med TEZ/IVA FDC om morgenen og IVA morgen og kveld i 8 uker.
|
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Placebo matchet med IVA
Deltakere som veier
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) gjennom uke 8
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
|
LCI2.5 representerer antall lungeomsetninger som kreves for å redusere konsentrasjonen av inert gass i sluttvannet til 1/40 av startverdien.
|
Fra baseline til uke 8
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Absolutt endring i svetteklorid i uke 8
Tidsramme: Fra baseline ved uke 8
|
Svetteprøver ble tatt med et godkjent oppsamlingsapparat.
|
Fra baseline ved uke 8
|
|
Absolutt endring i cystisk fibrose spørreskjema-revidert (CFQ-R) respiratorisk domenepoeng gjennom uke 8
Tidsramme: Fra baseline til uke 8
|
CFQ-R er et validert deltakerrapportert resultat som måler helserelatert livskvalitet for deltakere med cystisk fibrose.
Respirasjonsdomene vurdert luftveissymptomer, skåreområde: 0-100; høyere skåre som indikerer færre symptomer og bedre helserelatert livskvalitet.
|
Fra baseline til uke 8
|
|
Sikkerhet og tolerabilitet som evaluert Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (AE) og alvorlige bivirkninger (SAE) frem til sikkerhetsoppfølgingsbesøk
Tidsramme: Fra første dose av studiemedikamentet til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (opp til uke 12)
|
Fra første dose av studiemedikamentet til sikkerhetsoppfølgingsbesøk (opp til uke 12)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Publikasjoner og nyttige lenker
Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
17. mai 2018
Primær fullføring (Faktiske)
21. desember 2018
Studiet fullført (Faktiske)
21. desember 2018
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
5. juni 2018
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
5. juni 2018
Først lagt ut (Faktiske)
15. juni 2018
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
11. februar 2020
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
4. februar 2020
Sist bekreftet
1. februar 2020
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
- Sykdommer i fordøyelsessystemet
- Patologiske prosesser
- Sykdommer i luftveiene
- Lungesykdommer
- Spedbarn, nyfødte, sykdommer
- Genetiske sykdommer, medfødte
- Pankreassykdommer
- Fibrose
- Cystisk fibrose
- Molekylære mekanismer for farmakologisk virkning
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- Ivacaftor
Andre studie-ID-numre
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT-nummer)
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .