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Eine Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von TEZ/IVA bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose

4. Februar 2020 aktualisiert von: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Eine doppelblinde Parallelgruppenstudie der Phase 3 zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor bei Patienten im Alter von 6 bis 11 Jahren mit Mukoviszidose, homozygot oder heterozygot für die F508del-CFTR-Mutation

In dieser Studie wird die Wirksamkeit von Tezacaftor in Kombination mit Ivacaftor (TEZ/IVA) bei Teilnehmern mit Mukoviszidose (CF) im Alter von 6 bis 11 Jahren bewertet, die homozygot für die F508del-Mutation (F/F) oder heterozygot für F508del mit einer geeigneten Person sind Restfunktionsmutation (F/RF).

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

67

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Australien
      • New Lambton Heights, Australien
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Deutschland
      • Essen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Deutschland
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
      • Hannover, Deutschland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Deutschland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Dänemark
      • Copenhagen, Dänemark
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Frankreich
      • Bordeaux Cedex, Frankreich
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Frankreich
        • Hôpital Necker - Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Dziekanow Lesny, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Vereinigtes Königreich
      • Edinburgh, Vereinigtes Königreich
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Vereinigtes Königreich
        • Leeds General Infirmary
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Vereinigtes Königreich
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Vereinigtes Königreich
        • Southampton General Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

6 Jahre bis 11 Jahre (Kind)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Homozygot für F508del oder heterozygot für F508del und eine RF-Mutation (wie im Protokoll definiert).
  • Teilnehmer mit einem ppFEV1 von ≥70 Prozentpunkten, angepasst an Alter, Geschlecht und Größe.
  • Teilnehmer mit einem Screening-LCI2,5-Ergebnis ≥7,5.
  • Teilnehmer, die Tabletten schlucken können.

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Klinisch signifikante Zirrhose mit oder ohne portale Hypertonie.
  • Die Besiedlung mit Organismen geht mit einem schnelleren Rückgang des Lungenstatus einher.
  • Solide Organtransplantation oder hämatologische Transplantation.

Es können andere im Protokoll definierte Einschluss-/Ausschlusskriterien gelten.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Placebo
Teilnehmer mit dem Genotyp F/F erhielten 8 Wochen lang morgens ein Placebo passend zur TEZ/IVA-Festdosiskombination (FDC) und abends ein Placebo passend zur IVA.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Experimental: TEZ/IVA
Teilnehmer mit Genotyp F/F erhielten 8 Wochen lang morgens TEZ/IVA FDC und abends IVA. Teilnehmer mit dem Genotyp F/RF erhielten 8 Wochen lang morgens und abends TEZ/IVA FDC und ein auf IVA abgestimmtes Placebo.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Arzneimittel: TEZ/IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-661/VX-770
  • Tezacaftor/Ivacaftor-Festdosiskombination
Arzneimittel: IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Teilnehmer mit Genotyp F/RF erhielten 8 Wochen lang morgens ein auf TEZ/IVA FDC abgestimmtes Placebo und morgens und abends IVA.
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf TEZ/IVA FDC
Arzneimittel: Placebo
Placebo abgestimmt auf IVA
Arzneimittel: IVA
Teilnehmer wiegen
Andere Namen:
  • VX-770
  • Ivacaftor

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Änderung des Lung Clearance Index 2,5 (LCI2,5) bis Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
LCI2,5 stellt die Anzahl der Lungenumwälzungen dar, die erforderlich sind, um die Inertgaskonzentration am Ende der Atempause auf 1/40 ihres Ausgangswerts zu reduzieren.
Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Absolute Veränderung des Schweißchlorids in Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert in Woche 8
Schweißproben wurden mit einem zugelassenen Sammelgerät gesammelt.
Vom Ausgangswert in Woche 8
Absolute Veränderung des respiratorischen Domänen-Scores des Mukoviszidose-Fragebogens (CFQ-R) bis Woche 8
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Der CFQ-R ist ein validiertes, von Teilnehmern berichtetes Ergebnis zur Messung der gesundheitsbezogenen Lebensqualität von Teilnehmern mit Mukoviszidose. Atemwegsdomäne bewertete Atemwegssymptome, Bewertungsbereich: 0–100; Höhere Werte weisen auf weniger Symptome und eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Vom Ausgangswert bis zur 8. Woche
Sicherheit und Verträglichkeit als bewertete Anzahl von Teilnehmern mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (UE) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAE) bis zum Sicherheits-Nachuntersuchungsbesuch
Zeitfenster: Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur Sicherheitsnachuntersuchung (bis Woche 12)
Von der ersten Dosis des Studienmedikaments bis zur Sicherheitsnachuntersuchung (bis Woche 12)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

17. Mai 2018

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

21. Dezember 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

5. Juni 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

15. Juni 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

11. Februar 2020

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

4. Februar 2020

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2020

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (EudraCT-Nummer)

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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