Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af effektivitet og sikkerhed af TEZ/IVA hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose

4. februar 2020 opdateret af: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Et fase 3, dobbeltblindt, parallelgruppestudie for at evaluere effektiviteten og sikkerheden af ​​Tezacaftor i kombination med Ivacaftor hos forsøgspersoner i alderen 6 til 11 år med cystisk fibrose, homozygot eller heterozygot for F508del-CFTR-mutationen

Denne undersøgelse vil evaluere effektiviteten af ​​tezacaftor i kombination med ivacaftor (TEZ/IVA) hos deltagere med cystisk fibrose (CF) i alderen 6 til 11 år, som er homozygote for F508del-mutationen (F/F) eller heterozygote for F508del med en kvalificeret resterende funktionsmutation (F/RF).

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

67

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Australien
      • New Lambton Heights, Australien
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australien
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australien
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australien
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Belgien
      • Brussels, Belgien
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Belgien
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Danmark
      • Copenhagen, Danmark
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Det Forenede Kongerige
      • Edinburgh, Det Forenede Kongerige
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Det Forenede Kongerige
        • Leeds General Infirmary
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Det Forenede Kongerige
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Det Forenede Kongerige
        • Southampton General Hospital
  • Frankrig
      • Bordeaux Cedex, Frankrig
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hopital des enfants
      • Paris, Frankrig
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irland
        • University Hospital Limerick
  • Polen
      • Dziekanow Lesny, Polen
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Schweiz
        • Kinderspital Zuerich
  • Tyskland
      • Essen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Tyskland
        • Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Giessen Und Marburg Gmbh Standort Giessen
      • Hannover, Tyskland
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Tyskland
        • Universitaetsklinikum Tuebingen

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

6 år til 11 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Alle

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Homozygot for F508del eller heterozygot for F508del og en RF-mutation (som defineret i protokollen).
  • Deltagere med ppFEV1 på ≥70 procentpoint justeret for alder, køn, højde.
  • Deltagere med et screening LCI2,5 resultat ≥7,5.
  • Deltagere, der er i stand til at sluge tabletter.

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Klinisk signifikant cirrhose med eller uden portal hypertension.
  • Kolonisering med organismer forbundet med et hurtigere fald i lungestatus.
  • Fast organ eller hæmatologisk transplantation.

Andre protokoldefinerede Inklusions-/Eksklusionskriterier kan være gældende.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Andet: Placebo
Deltagere med genotype F/F modtog placebo matchet til TEZ/IVA fast dosiskombination (FDC) om morgenen og placebo matchet til IVA om aftenen i 8 uger.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Medicin: Placebo
Placebo matchet med IVA
Eksperimentel: TEZ/IVA
Deltagere med genotype F/F modtog TEZ/IVA FDC om morgenen og IVA om aftenen i 8 uger. Deltagere med genotype F/RF modtog TEZ/IVA FDC og placebo matchet til IVA om morgenen og IVA om aftenen i 8 uger.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Medicin: Placebo
Placebo matchet med IVA
Medicin: TEZ/IVA
Deltagerne vejer
Andre navne:
  • VX-661/VX-770
  • tezacaftor/ivacaftor fast dosis kombination
Medicin: IVA
Deltagerne vejer
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor
Eksperimentel: Ivacaftor
Deltagere med genotype F/RF modtog placebo matchet til TEZ/IVA FDC om morgenen og IVA morgen og aften i 8 uger.
Medicin: Placebo
Placebo matchet med TEZ/IVA FDC
Medicin: Placebo
Placebo matchet med IVA
Medicin: IVA
Deltagerne vejer
Andre navne:
  • VX-770
  • ivacaftor

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i lungeclearance-indeks 2,5 (LCI2,5) til og med uge 8
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
LCI2.5 repræsenterer antallet af lungeomsætninger, der kræves for at reducere koncentrationen af ​​sluttidal inert gas til 1/40 af dens startværdi.
Fra baseline til uge 8

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Absolut ændring i svedklorid i uge 8
Tidsramme: Fra baseline i uge 8
Svedprøver blev indsamlet ved hjælp af en godkendt opsamlingsanordning.
Fra baseline i uge 8
Absolut ændring i cystisk fibrose spørgeskema-revideret (CFQ-R) respiratorisk domæneresultat gennem uge 8
Tidsramme: Fra baseline til uge 8
CFQ-R er et valideret deltagerrapporteret resultat, der måler sundhedsrelateret livskvalitet for deltagere med cystisk fibrose. Respiratorisk domæne vurderet respiratoriske symptomer, scoreområde: 0-100; højere score, der indikerer færre symptomer og bedre sundhedsrelateret livskvalitet.
Fra baseline til uge 8
Sikkerhed og tolerabilitet som vurderet antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (AE'er) og alvorlige bivirkninger (SAE'er) op til sikkerhedsopfølgningsbesøg
Tidsramme: Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 12)
Fra første dosis af undersøgelseslægemidlet op til sikkerhedsopfølgningsbesøg (op til uge 12)

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

17. maj 2018

Primær færdiggørelse (Faktiske)

21. december 2018

Studieafslutning (Faktiske)

21. december 2018

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

5. juni 2018

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

5. juni 2018

Først opslået (Faktiske)

15. juni 2018

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

11. februar 2020

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

4. februar 2020

Sidst verificeret

1. februar 2020

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (EudraCT nummer)

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Cystisk fibrose

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner