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Un estudio para evaluar la eficacia y seguridad de TEZ/IVA en sujetos de 6 a 11 años de edad con fibrosis quística

4 de febrero de 2020 actualizado por: Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Estudio de fase 3, doble ciego, de grupos paralelos para evaluar la eficacia y seguridad de tezacaftor en combinación con ivacaftor en sujetos de 6 a 11 años con fibrosis quística, homocigotos o heterocigotos para la mutación F508del-CFTR

Este estudio evaluará la eficacia de tezacaftor en combinación con ivacaftor (TEZ/IVA) en participantes con fibrosis quística (FQ) de 6 a 11 años de edad, homocigotos para la mutación F508del (F/F) o heterocigotos para F508del con una mutación elegible. mutación de función residual (F/RF).

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

67

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Essen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Essen
      • Frankfurt, Alemania
        • Klinikum der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
      • Giessen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
      • Hannover, Alemania
        • Medizinische Hochschule Hannover
      • Heidelberg, Alemania
        • Universitaetsklinikum Heidelberg
      • Jena, Alemania
        • Universitaetsklinikum Jena
      • Koeln, Alemania
        • Universitaetsklinikum Koeln
      • Tuebingen, Alemania
        • Universitaetsklinikum Tuebingen
  • Australia
      • New Lambton Heights, Australia
        • Hunter Medical Research Institute (HMRI)
      • Perth, Australia
        • Princess Margaret Hospital for Children
      • South Brisbane, Australia
        • Lady Cilento Children's Hospital
      • Westmead, Australia
        • The Children's Hospital at Westmead
  • Bélgica
      • Brussels, Bélgica
        • Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
      • Leuven, Bélgica
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Dinamarca
      • Copenhagen, Dinamarca
        • University of Copenhagen Rigshospitalet
  • Francia
      • Bordeaux Cedex, Francia
        • Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
      • Paris, Francia
        • Hopital Necker - Enfants Malades
  • Irlanda
      • Dublin, Irlanda
        • Our Lady's Children's Hospital
      • Limerick, Irlanda
        • University Hospital Limerick
  • Polonia
      • Dziekanow Lesny, Polonia
        • Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
  • Reino Unido
      • Edinburgh, Reino Unido
        • Royal Hospital for Sick Children
      • Leeds, Reino Unido
        • Leeds General Infirmary
      • London, Reino Unido
        • Royal Brompton Hospital
      • Nottingham, Reino Unido
        • Nottingham University Hospital City Campus
      • Southampton, Reino Unido
        • Southampton General Hospital
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Inselspital - Universitaetsspital Bern
      • Zuerich, Suiza
        • Kinderspital Zuerich

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 11 años (Niño)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios clave de inclusión:

  • Homocigotos para F508del o heterocigotos para F508del y una mutación de RF (como se define en el protocolo).
  • Participantes con ppFEV1 de ≥70 puntos porcentuales ajustados por edad, sexo, altura.
  • Participantes con un resultado de cribado LCI2.5 ≥7.5.
  • Participantes que pueden tragar tabletas.

Criterios clave de exclusión:

  • Cirrosis clínicamente significativa con o sin hipertensión portal.
  • Colonización con organismos asociados con una disminución más rápida del estado pulmonar.
  • Trasplante de órgano sólido o hematológico.

Pueden aplicarse otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Otro: Placebo
Los participantes con genotipo F/F recibieron placebo combinado con TEZ/IVA en dosis fijas (FDC) por la mañana y placebo combinado con IVA por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Experimental: TEZ/IVA
Los participantes con genotipo F/F recibieron TEZ/IVA FDC por la mañana e IVA por la noche durante 8 semanas. Los participantes con genotipo F/RF recibieron TEZ/IVA FDC y placebo combinado con IVA por la mañana y IVA por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Droga: TEZ/IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-661/VX-770
  • combinación de dosis fija de tezacaftor/ivacaftor
Droga: IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor
Experimental: Ivacaftor
Los participantes con genotipo F/RF recibieron placebo combinado con TEZ/IVA FDC por la mañana e IVA por la mañana y por la noche durante 8 semanas.
Droga: Placebo
Placebo emparejado con TEZ/IVA FDC
Droga: Placebo
Placebo emparejado con IVA
Droga: IVA
Pesaje de los participantes
Otros nombres:
  • VX-770
  • ivacaftor

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el índice de depuración pulmonar 2.5 (LCI2.5) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
LCI2.5 representa el número de recambios pulmonares necesarios para reducir la concentración de gas inerte de marea final a 1/40 de su valor inicial.
Desde el inicio hasta la semana 8

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio absoluto en el cloruro de sudor en la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio en la Semana 8
Las muestras de sudor se recolectaron utilizando un dispositivo de recolección aprobado.
Desde el inicio en la Semana 8
Cambio absoluto en la puntuación del dominio respiratorio del Cuestionario de fibrosis quística revisado (CFQ-R) hasta la semana 8
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 8
El CFQ-R es un resultado validado informado por los participantes que mide la calidad de vida relacionada con la salud de los participantes con fibrosis quística. Dominio respiratorio evaluó síntomas respiratorios, rango de puntuación: 0-100; puntuaciones más altas indican menos síntomas y una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Desde el inicio hasta la semana 8
Seguridad y tolerabilidad como número evaluado de participantes con eventos adversos emergentes del tratamiento (AE) y eventos adversos graves (SAE) hasta la visita de seguimiento de seguridad
Periodo de tiempo: Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 12)
Desde la primera dosis del fármaco del estudio hasta la visita de seguimiento de seguridad (hasta la semana 12)

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Vertex Pharmaceuticals Incorporated

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

17 de mayo de 2018

Finalización primaria (Actual)

21 de diciembre de 2018

Finalización del estudio (Actual)

21 de diciembre de 2018

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

5 de junio de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

5 de junio de 2018

Publicado por primera vez (Actual)

15 de junio de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

11 de febrero de 2020

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

4 de febrero de 2020

Última verificación

1 de febrero de 2020

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • VX16-661-115
  • 2016-004479-35 (Número EudraCT)

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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