Исследование по оценке эффективности и безопасности TEZ/IVA у пациентов в возрасте от 6 до 11 лет с кистозным фиброзом
4 февраля 2020 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Фаза 3, двойное слепое, параллельное групповое исследование для оценки эффективности и безопасности тезакафтора в комбинации с ивакафтором у субъектов в возрасте от 6 до 11 лет с кистозным фиброзом, гомозиготных или гетерозиготных по мутации F508del-CFTR
В этом исследовании будет оцениваться эффективность тезакафтора в комбинации с ивакафтором (TEZ/IVA) у участников с муковисцидозом (МВ) в возрасте от 6 до 11 лет, гомозиготных по мутации F508del (F/F) или гетерозиготных по F508del с подходящим мутация остаточной функции (F/RF).
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
67
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
New Lambton Heights, Австралия
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Австралия
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Австралия
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Австралия
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Essen, Германия
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Германия
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Германия
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Германия
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Германия
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Германия
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Германия
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Copenhagen, Дания
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Dublin, Ирландия
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Ирландия
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Польша
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Edinburgh, Соединенное Королевство
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Соединенное Королевство
- Leeds General Infirmary
-
London, Соединенное Королевство
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Соединенное Королевство
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Соединенное Королевство
- Southampton General Hospital
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Франция
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Франция
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Bern, Швейцария
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
От 6 лет до 11 лет (Ребенок)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Полы, имеющие право на обучение
Все
Описание
Ключевые критерии включения:
- Гомозиготные по F508del или гетерозиготные по F508del и мутации RF (как определено в протоколе).
- Участники с ppFEV1 ≥70 процентных пунктов с поправкой на возраст, пол, рост.
- Участники с результатом скрининга LCI2.5 ≥7,5.
- Участники, способные глотать таблетки.
Ключевые критерии исключения:
- Клинически значимый цирроз с портальной гипертензией или без нее.
- Колонизация микроорганизмами связана с более быстрым снижением легочного статуса.
- Трансплантация солидных органов или гематологическая трансплантация.
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Другой: Плацебо
Участники с генотипом F/F получали плацебо в сочетании с комбинацией фиксированных доз TEZ/IVA (FDC) утром и плацебо в сочетании с IVA вечером в течение 8 недель.
|
Плацебо соответствует TEZ/IVA FDC
Плацебо соответствует IVA
|
|
Экспериментальный: ТЭЗ/ИВА
Участники с генотипом F/F получали TEZ/IVA FDC утром и IVA вечером в течение 8 недель.
Участники с генотипом F/RF получали TEZ/IVA FDC и плацебо в сочетании с IVA утром и IVA вечером в течение 8 недель.
|
Плацебо соответствует TEZ/IVA FDC
Плацебо соответствует IVA
Взвешивание участников
Другие имена:
Взвешивание участников
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: Ивакафтор
Участники с генотипом F/RF получали плацебо в сочетании с TEZ/IVA FDC утром и IVA утром и вечером в течение 8 недель.
|
Плацебо соответствует TEZ/IVA FDC
Плацебо соответствует IVA
Взвешивание участников
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение индекса просвета легких 2,5 (LCI2.5) в течение 8-й недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
|
LCI2,5 представляет собой количество оборотов легких, необходимое для снижения концентрации инертного газа в конце выдоха до 1/40 от исходного значения.
|
От исходного уровня до 8 недели
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Абсолютное изменение содержания хлоридов в поте на 8-й неделе
Временное ограничение: От исходного уровня на 8 неделе
|
Образцы пота собирали с помощью утвержденного устройства для сбора.
|
От исходного уровня на 8 неделе
|
|
Абсолютное изменение показателя респираторного домена по пересмотренному опроснику для муковисцидоза (CFQ-R) в течение 8 недели
Временное ограничение: От исходного уровня до 8 недели
|
CFQ-R — это подтвержденный результат, о котором сообщают участники, измеряющий качество жизни, связанное со здоровьем, у участников с муковисцидозом.
Респираторный домен оценивал респираторные симптомы, диапазон баллов: 0-100; более высокие баллы указывают на меньшее количество симптомов и лучшее качество жизни, связанное со здоровьем.
|
От исходного уровня до 8 недели
|
|
Безопасность и переносимость по оценке Количество участников с нежелательными явлениями (НЯ), возникшими на фоне лечения, и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ) до визита для последующего наблюдения в связи с безопасностью
Временное ограничение: От первой дозы исследуемого препарата до контрольного визита в целях безопасности (до 12-й недели)
|
От первой дозы исследуемого препарата до контрольного визита в целях безопасности (до 12-й недели)
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Публикации и полезные ссылки
Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
17 мая 2018 г.
Первичное завершение (Действительный)
21 декабря 2018 г.
Завершение исследования (Действительный)
21 декабря 2018 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
5 июня 2018 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
5 июня 2018 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 июня 2018 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
11 февраля 2020 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
4 февраля 2020 г.
Последняя проверка
1 февраля 2020 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Заболевания пищеварительной системы
- Патологические процессы
- Заболевания дыхательных путей
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания поджелудочной железы
- Фиброз
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Ивакафтор
Другие идентификационные номера исследования
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Номер EudraCT)
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .