一项评估 TEZ/IVA 在 6 至 11 岁囊性纤维化受试者中的疗效和安全性的研究
2020年2月4日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Tezacaftor 联合 Ivacaftor 在 6 至 11 岁患有囊性纤维化、F508del-CFTR 突变纯合子或杂合子受试者中的疗效和安全性的 3 期、双盲、平行组研究
本研究将评估 tezacaftor 与 ivacaftor (TEZ/IVA) 联合治疗 6 至 11 岁囊性纤维化 (CF) 参与者的疗效，这些参与者是 F508del 突变纯合子 (F/F) 或 F508del 杂合子且符合条件残余功能突变 (F/RF)。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
67
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Copenhagen、丹麦
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Essen、德国
- Universitaetsklinikum Essen
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Frankfurt、德国
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Giessen、德国
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
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Hannover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg、德国
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Jena、德国
- Universitaetsklinikum Jena
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Koeln、德国
- Universitaetsklinikum Koeln
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Tuebingen、德国
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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Brussels、比利时
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Bordeaux Cedex、法国
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Paris、法国
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Dziekanow Lesny、波兰
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
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New Lambton Heights、澳大利亚
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
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Perth、澳大利亚
- Princess Margaret Hospital for Children
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South Brisbane、澳大利亚
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead、澳大利亚
- The Children's Hospital at Westmead
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Dublin、爱尔兰
- Our Lady's Children's Hospital
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Limerick、爱尔兰
- University Hospital Limerick
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Bern、瑞士
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zuerich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Edinburgh、英国
- Royal Hospital for Sick Children
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Leeds、英国
- Leeds General Infirmary
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London、英国
- Royal Brompton Hospital
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Nottingham、英国
- Nottingham University Hospital City Campus
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Southampton、英国
- Southampton General Hospital
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 11年 (孩子)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
关键纳入标准：
- F508del 纯合子或 F508del 杂合子和 RF 突变（如方案中所定义）。
- ppFEV1 ≥ 70 个百分点的参与者根据年龄、性别、身高进行了调整。
- 筛查 LCI2.5 结果≥7.5 的参与者。
- 能够吞服药片的参与者。
关键排除标准：
- 伴或不伴门脉高压的临床显着肝硬化。
- 与肺部状态更快下降相关的生物体定植。
- 实体器官或血液移植。
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：四人间
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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其他：安慰剂
基因型 F/F 的参与者在早上接受与 TEZ/IVA 固定剂量组合 (FDC) 匹配的安慰剂，在晚上接受与 IVA 匹配的安慰剂，持续 8 周。
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与 TEZ/IVA FDC 匹配的安慰剂
与 IVA 匹配的安慰剂
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实验性的：TEZ/IVA
基因型 F/F 的参与者在早上接受 TEZ/IVA FDC，在晚上接受 IVA，持续 8 周。
具有 F/RF 基因型的参与者在早上接受 TEZ/IVA FDC 和与 IVA 匹配的安慰剂，在晚上接受 IVA，持续 8 周。
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与 TEZ/IVA FDC 匹配的安慰剂
与 IVA 匹配的安慰剂
参加者称重
其他名称：
参加者称重
其他名称：
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实验性的：依伐卡托
基因型 F/RF 的参与者在早上接受与 TEZ/IVA FDC 匹配的安慰剂，在早晚接受 IVA，持续 8 周。
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与 TEZ/IVA FDC 匹配的安慰剂
与 IVA 匹配的安慰剂
参加者称重
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 8 周肺清除率指数 2.5 (LCI2.5) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
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LCI2.5 表示将呼气末惰性气体浓度降低至其起始值的 1/40 所需的肺周转次数。
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从基线到第 8 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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第 8 周时汗液氯化物的绝对变化
大体时间：从第 8 周的基线
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使用经批准的收集设备收集汗液样本。
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从第 8 周的基线
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第 8 周囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 8 周
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CFQ-R 是经过验证的参与者报告的结果，用于衡量患有囊性纤维化的参与者的健康相关生活质量。
呼吸域评估呼吸道症状，评分范围：0-100；分数越高表示症状越少，与健康相关的生活质量越好。
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从基线到第 8 周
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评估的安全性和耐受性 出现治疗紧急不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 直至安全随访的参与者人数
大体时间：从首次服用研究药物到安全性随访（直至第 12 周）
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从首次服用研究药物到安全性随访（直至第 12 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2018年5月17日
初级完成 (实际的)
2018年12月21日
研究完成 (实际的)
2018年12月21日
研究注册日期
首次提交
2018年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2018年6月5日
首次发布 (实际的)
2018年6月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2020年2月11日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2020年2月4日
最后验证
2020年2月1日
更多信息
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