Une étude pour évaluer l'efficacité et l'innocuité de TEZ/IVA chez des sujets âgés de 6 à 11 ans atteints de fibrose kystique
4 février 2020 mis à jour par: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Une étude de phase 3, en double aveugle, en groupes parallèles pour évaluer l'efficacité et l'innocuité du tezacaftor en association avec l'ivacaftor chez des sujets âgés de 6 à 11 ans atteints de fibrose kystique, homozygotes ou hétérozygotes pour la mutation F508del-CFTR
Cette étude évaluera l'efficacité du tezacaftor en association avec l'ivacaftor (TEZ/IVA) chez des participants atteints de mucoviscidose (FK) âgés de 6 à 11 ans, homozygotes pour la mutation F508del (F/F) ou hétérozygotes pour F508del avec un mutation de fonction résiduelle (F/RF).
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
67
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Essen, Allemagne
- Universitaetsklinikum Essen
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Frankfurt, Allemagne
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
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Giessen, Allemagne
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
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Hannover, Allemagne
- Medizinische Hochschule Hannover
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Heidelberg, Allemagne
- Universitaetsklinikum Heidelberg
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Jena, Allemagne
- Universitaetsklinikum Jena
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Koeln, Allemagne
- Universitaetsklinikum Koeln
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Tuebingen, Allemagne
- Universitaetsklinikum Tuebingen
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New Lambton Heights, Australie
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
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Perth, Australie
- Princess Margaret Hospital for Children
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South Brisbane, Australie
- Lady Cilento Children's Hospital
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Westmead, Australie
- The Children's Hospital at Westmead
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Brussels, Belgique
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
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Leuven, Belgique
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Copenhagen, Danemark
- University of Copenhagen Rigshospitalet
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Bordeaux Cedex, France
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
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Paris, France
- Hopital Necker - Enfants Malades
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Dublin, Irlande
- Our Lady's Children's Hospital
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Limerick, Irlande
- University Hospital Limerick
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Dziekanow Lesny, Pologne
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
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Edinburgh, Royaume-Uni
- Royal Hospital for Sick Children
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Leeds, Royaume-Uni
- Leeds General Infirmary
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London, Royaume-Uni
- Royal Brompton Hospital
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Nottingham, Royaume-Uni
- Nottingham University Hospital City Campus
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Southampton, Royaume-Uni
- Southampton General Hospital
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Bern, Suisse
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
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Zuerich, Suisse
- Kinderspital Zuerich
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 11 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
Sexes éligibles pour l'étude
Tout
La description
Critères d'inclusion clés :
- Homozygote pour F508del ou hétérozygote pour F508del et une mutation RF (telle que définie dans le protocole).
- Participants avec ppFEV1 de ≥ 70 points de pourcentage ajustés en fonction de l'âge, du sexe et de la taille.
- Participants avec un résultat de dépistage LCI2.5 ≥7.5.
- Participants capables d'avaler des comprimés.
Critères d'exclusion clés :
- Cirrhose cliniquement significative avec ou sans hypertension portale.
- Colonisation par des organismes associés à un déclin plus rapide de l'état pulmonaire.
- Transplantation d'organe solide ou hématologique.
D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole peuvent s'appliquer.
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Autre: Placebo
Les participants de génotype F/F ont reçu un placebo correspondant à l'association à dose fixe (FDC) TEZ/IVA le matin et un placebo correspondant à l'IVA le soir pendant 8 semaines.
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Placebo correspondant à TEZ/IVA FDC
Placebo correspondant à l'IVA
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Expérimental: TEZ/IVA
Les participants avec le génotype F/F ont reçu TEZ/IVA FDC le matin et IVA le soir pendant 8 semaines.
Les participants avec le génotype F/RF ont reçu TEZ/IVA FDC et un placebo correspondant à l'IVA le matin et à l'IVA le soir pendant 8 semaines.
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Placebo correspondant à TEZ/IVA FDC
Placebo correspondant à l'IVA
Participants pesant
Autres noms:
Participants pesant
Autres noms:
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Expérimental: Ivacaftor
Les participants avec le génotype F/RF ont reçu un placebo correspondant à TEZ/IVA FDC le matin et IVA le matin et le soir pendant 8 semaines.
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Placebo correspondant à TEZ/IVA FDC
Placebo correspondant à l'IVA
Participants pesant
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu de l'indice de clairance pulmonaire 2,5 (LCI2,5) jusqu'à la semaine 8
Délai: De la ligne de base à la semaine 8
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LCI2.5 représente le nombre de renouvellements pulmonaires nécessaires pour réduire la concentration de gaz inerte de fin d'expiration à 1/40e de sa valeur de départ.
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De la ligne de base à la semaine 8
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Changement absolu du chlorure de sueur à la semaine 8
Délai: De la ligne de base à la semaine 8
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Des échantillons de sueur ont été prélevés à l'aide d'un dispositif de prélèvement approuvé.
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De la ligne de base à la semaine 8
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Changement absolu du score du domaine respiratoire du questionnaire révisé sur la fibrose kystique (CFQ-R) jusqu'à la semaine 8
Délai: De la ligne de base à la semaine 8
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Le CFQ-R est un résultat validé déclaré par les participants mesurant la qualité de vie liée à la santé des participants atteints de fibrose kystique.
Symptômes respiratoires évalués par le domaine respiratoire, plage de scores : 0-100 ; des scores plus élevés indiquant moins de symptômes et une meilleure qualité de vie liée à la santé.
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De la ligne de base à la semaine 8
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Innocuité et tolérabilité évaluées Nombre de participants présentant des événements indésirables (EI) et des événements indésirables graves (EIG) liés au traitement jusqu'à la visite de suivi de l'innocuité
Délai: De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la visite de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 12)
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De la première dose du médicament à l'étude jusqu'à la visite de suivi de la sécurité (jusqu'à la semaine 12)
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
17 mai 2018
Achèvement primaire (Réel)
21 décembre 2018
Achèvement de l'étude (Réel)
21 décembre 2018
Dates d'inscription aux études
Première soumission
5 juin 2018
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
5 juin 2018
Première publication (Réel)
15 juin 2018
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
11 février 2020
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
4 février 2020
Dernière vérification
1 février 2020
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système digestif
- Processus pathologiques
- Maladies des voies respiratoires
- Maladies pulmonaires
- Nourrisson, nouveau-né, maladies
- Maladies génétiques, innées
- Maladies pancréatiques
- Fibrose
- Fibrose kystique
- Mécanismes moléculaires de l'action pharmacologique
- Modulateurs de transport membranaire
- Agonistes des canaux chlorure
- Ivacaftor
Autres numéros d'identification d'étude
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (Numéro EudraCT)
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .