Tutkimus TEZ/IVA:n tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi 6–11-vuotiailla potilailla, joilla on kystinen fibroosi
tiistai 4. helmikuuta 2020 päivittänyt: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Kolmannen vaiheen kaksoissokkoutettu rinnakkaisryhmätutkimus tezakaftorin tehon ja turvallisuuden arvioimiseksi yhdessä ivakaftorin kanssa 6–11-vuotiailla henkilöillä, joilla on kystinen fibroosi, homotsygoottinen tai heterotsygoottinen F508del-CFTR-mutaation
Tässä tutkimuksessa arvioidaan tetsakaftorin tehoa yhdessä ivakaftorin (TEZ/IVA) kanssa kystistä fibroosia (CF) sairastavilla 6–11-vuotiailla osallistujilla, jotka ovat homotsygoottisia F508del-mutaation (F/F) suhteen tai heterotsygoottisia F508delin suhteen ja joilla on kelpoisuus. jäännösfunktiomutaatio (F/RF).
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Ehdot
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
67
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
New Lambton Heights, Australia
- Hunter Medical Research Institute (HMRI)
-
Perth, Australia
- Princess Margaret Hospital for Children
-
South Brisbane, Australia
- Lady Cilento Children's Hospital
-
Westmead, Australia
- The Children's Hospital at Westmead
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia
- Universitair Ziekenhuis Brussel - Campus Jette
-
Leuven, Belgia
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
Dublin, Irlanti
- Our Lady's Children's Hospital
-
Limerick, Irlanti
- University Hospital Limerick
-
-
-
-
-
Dziekanow Lesny, Puola
- Klinika Mukowiscydozy, Oddział Chorób Płuc SZP ZOZ
-
-
-
-
-
Bordeaux Cedex, Ranska
- Groupe Hospitalier Pellegrin - Hôpital des Enfants
-
Paris, Ranska
- Hopital Necker - Enfants Malades
-
-
-
-
-
Essen, Saksa
- Universitaetsklinikum Essen
-
Frankfurt, Saksa
- Klinikum Der Johann Wolfgang Goethe-Universitaet
-
Giessen, Saksa
- Universitaetsklinikum Giessen und Marburg GmbH Standort Giessen
-
Hannover, Saksa
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Heidelberg, Saksa
- Universitaetsklinikum Heidelberg
-
Jena, Saksa
- Universitaetsklinikum Jena
-
Koeln, Saksa
- Universitaetsklinikum Koeln
-
Tuebingen, Saksa
- Universitaetsklinikum Tuebingen
-
-
-
-
-
Bern, Sveitsi
- Inselspital - Universitaetsspital Bern
-
Zuerich, Sveitsi
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Copenhagen, Tanska
- University of Copenhagen Rigshospitalet
-
-
-
-
-
Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Hospital for Sick Children
-
Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
- Leeds General Infirmary
-
London, Yhdistynyt kuningaskunta
- Royal Brompton Hospital
-
Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
- Nottingham University Hospital City Campus
-
Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
- Southampton General Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 11 vuotta (Lapsi)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Homotsygoottinen F508del:lle tai heterotsygoottinen F508del:lle ja RF-mutaatiolle (määritelty protokollassa).
- Osallistujat, joiden ppFEV1 on ≥70 prosenttiyksikköä iän, sukupuolen ja pituuden mukaan.
- Osallistujat, joiden seulonnan LCI2.5 tulos on ≥7.5.
- Osallistujat, jotka pystyvät nielemään tabletteja.
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Kliinisesti merkittävä kirroosi portaalihypertensiolla tai ilman sitä.
- Kolonisaatio organismien kanssa, joka liittyy nopeampaan keuhkojen tilan heikkenemiseen.
- Kiinteän elimen tai hematologinen siirto.
Muut protokollassa määritellyt sisällyttämis-/poissulkemiskriteerit voivat olla voimassa.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: Plasebo
Osallistujat, joilla oli genotyyppi F/F, saivat lumelääkettä TEZ/IVA-kiinteän annosyhdistelmän (FDC) kanssa aamulla ja lumelääkettä IVA:lla illalla 8 viikon ajan.
|
Placebo vastaa TEZ/IVA FDC:tä
Placebo vastaa IVA:ta
|
|
Kokeellinen: TEZ/IVA
Osallistujat, joilla oli genotyyppi F/F, saivat TEZ/IVA FDC:tä aamulla ja IVA:ta illalla 8 viikon ajan.
Osallistujat, joilla oli genotyyppi F/RF, saivat TEZ/IVA FDC:tä ja lumelääkettä, joka oli sovitettu IVA:han aamulla ja IVA:lla illalla 8 viikon ajan.
|
Placebo vastaa TEZ/IVA FDC:tä
Placebo vastaa IVA:ta
Osallistujien punnitus
Muut nimet:
Osallistujien punnitus
Muut nimet:
|
|
Kokeellinen: Ivakaftori
Osallistujat, joilla oli genotyyppi F/RF, saivat lumelääkettä, joka oli sovitettu TEZ/IVA FDC:hen aamulla ja IVA:ta aamulla ja illalla 8 viikon ajan.
|
Placebo vastaa TEZ/IVA FDC:tä
Placebo vastaa IVA:ta
Osallistujien punnitus
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keuhkojen puhdistumaindeksin absoluuttinen muutos 2,5 (LCI2,5) viikkoon 8
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
|
LCI2.5 edustaa keuhkojen kierrosten määrää, joka vaaditaan inertin kaasun loppupitoisuuden vähentämiseksi 1/40:sosaan sen aloitusarvosta.
|
Perustasosta viikkoon 8
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Absoluuttinen muutos hikikloridissa viikolla 8
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikolla 8
|
Hikinäytteet kerättiin hyväksytyllä keräyslaitteella.
|
Lähtötilanteesta viikolla 8
|
|
Absoluuttinen muutos kystisen fibroosin kyselylomakkeen tarkistetussa (CFQ-R) hengitystiealueen pistemäärässä viikolla 8
Aikaikkuna: Perustasosta viikkoon 8
|
CFQ-R on validoitu osallistujien raportoima tulos, joka mittaa kystistä fibroosia sairastavien osallistujien terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Hengitysalueen arvioidut hengitysoireet, pistemäärä: 0-100; korkeammat pisteet osoittavat vähemmän oireita ja parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
|
Perustasosta viikkoon 8
|
|
Turvallisuus ja siedettävyys niiden osallistujien arvioituna lukumääränä, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia (AE) ja vakavia haittatapahtumia (SAE) turvallisuuden seurantakäyntiin asti
Aikaikkuna: Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta turvallisuusseurantakäyntiin (viikolle 12 asti)
|
Ensimmäisestä tutkimuslääkeannoksesta turvallisuusseurantakäyntiin (viikolle 12 asti)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 17. toukokuuta 2018
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 21. joulukuuta 2018
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 21. joulukuuta 2018
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 5. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 5. kesäkuuta 2018
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 15. kesäkuuta 2018
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 11. helmikuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 4. helmikuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Lauantai 1. helmikuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Farmakologisen vaikutuksen molekyylimekanismit
- Kalvon kuljetusmodulaattorit
- Kloridikanavan agonistit
- Ivakaftori
Muut tutkimustunnusnumerot
- VX16-661-115
- 2016-004479-35 (EudraCT-numero)
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .