古典的ガラクトース血症に対するアルギニンの効果 (ARGALT)
2018年9月26日 更新者：Ana Coelho、Academisch Ziekenhuis Maastricht
アルギニンは古典的ガラクトース血症のガラクトース酸化能力を高めるか: パイロット研究
理論的根拠: 古典的ガラクトース血症は、生命を脅かす多臓器中毒症候群の新生児患者に現れるまれな遺伝性代謝疾患です。 現在の標準的なケアであるガラクトース制限食は、新生児の深刻な臨床像をすぐに緩和しますが、脳や性腺の後遺症を防ぐことはできません。 新しい治療戦略が必要です。
アルギニンは副作用が報告されていない治療的に広く使用されているアミノ酸であるため、パイロット臨床研究で使用することを提案します. この疾患におけるアルギニンの潜在的な治療的役割を決定するために、古典的なガラクトース血症患者におけるアルギニンの効果を評価することを目指しています。
目的: 古典的なガラクトース血症患者における全身のガラクトース酸化能力に対するアルギニンの影響の可能性を評価すること。
研究デザイン: プレポスト単群デザインによる介入パイロット臨床研究。
研究対象集団: p.Q188R変異のホモ接合体である5人の古典的ガラクトース血症の成人患者を含めることを目指しています。
介入: すべての参加者は、1 か月間、経口投与により、Asparten ® (アスパラギン酸アルギニン) の形でアルギニンを受け取ります。
主な研究パラメータは、全身のガラクトースガラクトース酸化能力です。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
4
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Limburg
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Maastricht、Limburg、オランダ、6202 AZ
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- GALT酵素活性アッセイおよびGALT遺伝子変異解析により診断された、p.Q188R変異のホモ接合体である古典的ガラクトース血症患者
- 18歳以上
- -インフォームドコンセントを与えることができる
除外基準:
- 尿素サイクル障害（食後の血中アミノ酸プロファイルにより評価）
- 血漿尿酸値の上昇
- 古典的ガラクトース血症の急性疾患を経験している患者
- 妊婦（または妊娠を考えている）または授乳中の女性
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アスパルテン
アスパルテン（アスパラギン酸アルギニン） 5000mg/10mL 3回/日
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アスパルテン
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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全身ガラクトース酸化能
時間枠：6時間
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全身ガラクトース酸化能は、[1-13C]-ガラクトースの 13CO2 への変換を定量化する呼吸検査であり、ガラクトース代謝障害の正確な程度を描写し、ガラクトースを酸化する患者の能力に関する明確な情報を提供します。
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6時間
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2017年12月5日
一次修了 (実際)
2018年1月12日
研究の完了 (実際)
2018年9月5日
試験登録日
最初に提出
2018年6月5日
QC基準を満たした最初の提出物
2018年7月6日
最初の投稿 (実際)
2018年7月9日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2018年9月27日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2018年9月26日
最終確認日
2018年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- NL49929.068.17
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
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