精氨酸对经典半乳糖血症的影响 (ARGALT)
2018年9月26日 更新者：Ana Coelho、Academisch Ziekenhuis Maastricht
精氨酸是否增强经典半乳糖血症中的半乳糖氧化能力：一项初步研究
理由：典型的半乳糖血症是一种罕见的遗传性代谢疾病，出现在患有危及生命的多器官毒性综合征的新生儿患者中。 尽管目前的护理标准——限制半乳糖的饮食——可以迅速缓解严重的新生儿临床症状，但它无法预防大脑和性腺后遗症。 需要新的治疗策略。
由于精氨酸是一种在治疗上广泛使用且没有任何副作用的氨基酸，我们建议将其用于临床试验研究。 我们旨在评估精氨酸对经典半乳糖血症患者的影响，以确定其在该疾病中的潜在治疗作用。
目的：评估精氨酸对典型半乳糖血症患者全身半乳糖氧化能力的可能影响。
研究设计：采用前后单臂设计的介入性试点临床研究。
研究人群：我们的目标是包括 5 名 p.Q188R 突变纯合的典型半乳糖血症成人患者。
干预：所有参与者将在 1 个月内通过口服给药以 Asparten ®（天门冬氨酸精氨酸）的形式接受精氨酸。
主要研究参数是全身半乳糖半乳糖氧化能力。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
4
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Limburg
-
Maastricht、Limburg、荷兰、6202 AZ
- Academisch Ziekenhuis Maastricht
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
有资格学习的性别
全部
描述
纳入标准：
- 经典半乳糖血症患者 p.Q188R 突变纯合子，通过 GALT 酶活性测定和 GALT 基因突变分析诊断
- 十八岁或以上
- 能够给予知情同意
排除标准：
- 尿素循环障碍（通过餐后血液中的氨基酸谱评估）
- 血浆尿酸水平升高
- 患有典型半乳糖血症急性疾病的患者
- 孕妇（或考虑怀孕）或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
|
实验性的：阿斯巴甜
天冬氨酸（精氨酸天冬氨酸）5000mg/10mL 3x/天
|
阿斯巴甜
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
|
全身半乳糖氧化能力
大体时间：6个小时
|
全身半乳糖氧化能力是一种呼吸测试，可量化 [1-13C]-半乳糖转化为 13CO2，从而可以描述半乳糖代谢受损的确切程度，提供有关患者氧化半乳糖能力的明确信息。
|
6个小时
|
合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2017年12月5日
初级完成 (实际的)
2018年1月12日
研究完成 (实际的)
2018年9月5日
研究注册日期
首次提交
2018年6月5日
首先提交符合 QC 标准的
2018年7月6日
首次发布 (实际的)
2018年7月9日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2018年9月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2018年9月26日
最后验证
2018年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- NL49929.068.17
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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