Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Wpływ argininy na klasyczną galaktozemię (ARGALT)

26 września 2018 zaktualizowane przez: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Czy arginina zwiększa zdolność oksydacyjną galaktozy w klasycznej galaktozemii: badanie pilotażowe

Uzasadnienie: Klasyczna galaktozemia jest rzadką dziedziczną chorobą metaboliczną, która u noworodków objawia się zagrażającym życiu wielonarządowym zespołem toksycznym. Chociaż obecny standard postępowania – dieta z ograniczeniem galaktozy – szybko łagodzi ciężki obraz kliniczny noworodka, nie zapobiega on następstwom w mózgu i gonadach. Potrzebne są nowe strategie terapeutyczne.

Ponieważ arginina jest aminokwasem szeroko stosowanym terapeutycznie bez opisanych skutków ubocznych, proponujemy zastosowanie jej w badaniu pilotażowo-klinicznym. Naszym celem jest ocena działania argininy u pacjentów z klasyczną galaktozemią, w celu określenia jej potencjalnej roli terapeutycznej w tej chorobie.

Cel pracy: Ocena możliwego wpływu argininy na zdolność oksydacyjną galaktozy całego organizmu u pacjentów z klasyczną galaktozemią.

Projekt badania: interwencyjne badanie pilotażowo-kliniczne z projektem jednoramiennym przed i po.

Badana populacja: Naszym celem jest włączenie 5 dorosłych pacjentów z klasyczną galaktozemią, homozygotycznych pod względem mutacji p.Q188R.

Interwencja: Wszyscy uczestnicy będą otrzymywać argininę w postaci Aspartenu® (asparaginian argininy) przez 1 miesiąc, doustnie.

Głównym parametrem badania jest zdolność oksydacyjna galaktozy galaktozy całego organizmu.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

4

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Holandia
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandia, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Wszystko

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Pacjent z klasyczną galaktozemią, homozygotyczny pod względem mutacji p.Q188R, zdiagnozowany za pomocą testu aktywności enzymu GALT i analizy mutacji genu GALT
  • Osiemnaście lat lub więcej
  • Zdolny do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Zaburzenia cyklu mocznikowego (oceniane na podstawie poposiłkowego profilu aminokwasowego we krwi)
  • Zwiększony poziom kwasu moczowego w osoczu
  • Pacjenci z ostrą chorobą w postaci klasycznej galaktozemii
  • Kobiety w ciąży (lub rozważające zajście w ciążę) lub karmiące piersią

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Asparten
Asparten (asparaginian argininy) 5000 mg/10 ml 3x/dzień
Lek: Asparaginian argininy
Asparten

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
zdolności oksydacyjne galaktozy całego organizmu
Ramy czasowe: 6 godzin
Oksydacyjna zdolność galaktozy w całym organizmie jest testem oddechowym, który określa ilościowo konwersję [1-13C]-galaktozy do 13CO2, pozwalając w ten sposób nakreślić dokładny zakres upośledzonego metabolizmu galaktozy, dostarczając jasnych informacji na temat zdolności pacjenta do utleniania galaktozy.
6 godzin

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

5 grudnia 2017

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

12 stycznia 2018

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

5 września 2018

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

5 czerwca 2018

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 lipca 2018

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

9 lipca 2018

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 września 2018

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 września 2018

Ostatnia weryfikacja

1 września 2018

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • NL49929.068.17

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Klasyczna galaktozemia

Badania kliniczne na Asparaginian argininy

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Argentina

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj