Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Vliv argininu na klasickou galaktosémii (ARGALT)

26. září 2018 aktualizováno: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Zvyšuje arginin oxidační kapacitu galaktózy u klasické galaktosémie: Pilotní studie

Zdůvodnění: Klasická galaktosémie je vzácné dědičné metabolické onemocnění, které se projevuje u neonatálních pacientů život ohrožujícím multiorgánovým toxickým syndromem. Současný standard péče – dieta s omezením galaktózy – sice rychle zmírňuje těžký novorozenecký klinický obraz, ale nedokáže zabránit mozkovým a gonádovým následkům. Je potřeba nových terapeutických strategií.

Protože arginin je aminokyselina, která je terapeuticky široce používána bez popsaných vedlejších účinků, navrhujeme její použití v pilotní klinické studii. Naším cílem je vyhodnotit účinky argininu u pacientů s klasickou galaktosémií, abychom určili jeho potenciální terapeutickou roli u tohoto onemocnění.

Cíl: Zhodnotit možný účinek argininu na celotělovou oxidační kapacitu galaktózy u pacientů s klasickou galaktosémií.

Design studie: Intervenční pilotní klinická studie s pre-post jednoramenným designem.

Studijní populace: Naším cílem je zahrnout 5 dospělých pacientů s klasickou galaktosémií homozygotních pro mutaci p.Q188R.

Intervence: Všichni účastníci budou dostávat arginin ve formě Asparten ® (arginin aspartát) po dobu 1 měsíce perorálním podáním.

Hlavním studijním parametrem je celotělová oxidační kapacita galaktózy galaktózy.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

4

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Holandsko
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Holandsko, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Pohlaví způsobilá ke studiu

Všechno

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Pacient s klasickou galaktosémií homozygotní pro mutaci p.Q188R, diagnostikovaný testem enzymové aktivity GALT a analýzou mutace genu GALT
  • Osmnáctiletý nebo starší
  • Schopný dát informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Poruchy cyklu močoviny (stanovené postprandiálním profilem aminokyselin v krvi)
  • Zvýšená hladina plazmatické kyseliny močové
  • Pacienti s akutním onemocněním klasické galaktosémie
  • Těhotné ženy (nebo zvažující otěhotnění) nebo kojící ženy

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Asparten
Asparten (arginin aspartát) 5000 mg/10 ml 3x/den
Lék: Arginin aspartát
Asparten

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
oxidační kapacita galaktózy celého těla
Časové okno: 6 hodin
Oxidační kapacita galaktózy v celém těle je dechový test, který kvantifikuje přeměnu [1-13C]-galaktózy na 13CO2, čímž umožňuje vymezit přesný rozsah narušeného metabolismu galaktózy a poskytuje jasné informace o schopnosti pacienta oxidovat galaktózu.
6 hodin

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

5. prosince 2017

Primární dokončení (Aktuální)

12. ledna 2018

Dokončení studie (Aktuální)

5. září 2018

Termíny zápisu do studia

První předloženo

5. června 2018

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. července 2018

První zveřejněno (Aktuální)

9. července 2018

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

27. září 2018

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. září 2018

Naposledy ověřeno

1. září 2018

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NL49929.068.17

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Arginin aspartát

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Panama

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit