Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az arginin hatása a klasszikus galaktosémiára (ARGALT)

2018. szeptember 26. frissítette: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Növeli-e az arginin a galaktóz oxidatív kapacitását a klasszikus galaktosémiában: kísérleti tanulmány

Indoklás: A klasszikus galaktosémia egy ritka örökletes anyagcsere-betegség, amely életveszélyes többszervi toxikus szindrómában szenvedő újszülötteknél jelentkezik. Bár a jelenlegi ápolási standard – a galaktózszegény diéta – gyorsan enyhíti a súlyos újszülöttkori klinikai képet, nem képes megelőzni az agyi és ivarmirigy-következményeket. Új terápiás stratégiákra van szükség.

Mivel az arginin egy olyan aminosav, amelyet terápiásan széles körben alkalmaznak, mellékhatások nélkül, ezért azt javasoljuk, hogy egy kísérleti-klinikai vizsgálatban használják fel. Célunk, hogy értékeljük az arginin hatását klasszikus galaktosémiás betegekben, hogy meghatározzuk potenciális terápiás szerepét ebben a betegségben.

Célkitűzés: Az arginin lehetséges hatásának értékelése a teljes test galaktóz oxidatív kapacitására klasszikus galaktoszémiás betegekben.

Vizsgálatterv: Intervenciós kísérleti-klinikai vizsgálat, egykarú pre-post tervezéssel.

Vizsgálati populáció: Célunk 5 klasszikus galaktosémiás felnőtt beteg bevonása, akik homozigóták a p.Q188R mutációra.

Beavatkozás: Minden résztvevő arginint kap Asparten® (arginin-aszpartát) formájában 1 hónapon keresztül, szájon át.

A fő vizsgálati paraméter a teljes test galaktóz-galaktóz oxidatív kapacitása.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

4

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Hollandia
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Hollandia, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • Klasszikus galaktosémiás beteg, homozigóta a p.Q188R mutációra, GALT enzimaktivitási vizsgálattal és GALT génmutáció elemzéssel diagnosztizálva
  • Tizennyolc éves vagy idősebb
  • Képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Karbamid-cikluszavarok (az étkezés utáni vér aminosavprofilja alapján értékelve)
  • Megnövekedett plazma húgysavszint
  • Klasszikus galaktosémiás akut betegségben szenvedő betegek
  • Terhes nők (vagy teherbe esést tervező) vagy szoptató nők

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: N/A
  • Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Aszparten
Aszparten (arginin-aszpartát) 5000 mg/10 ml 3x/nap
Drog: Arginin-aszpartát
Aszparten

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
az egész test galaktóz oxidációs képessége
Időkeret: 6 óra
A teljes test galaktóz oxidatív kapacitása egy légzésteszt, amely számszerűsíti az [1-13C]-galaktóz átalakulását 13CO2-vé, így lehetővé teszi a károsodott galaktóz anyagcsere pontos mértékének meghatározását, egyértelmű információt nyújtva a páciens galaktóz oxidációs képességéről.
6 óra

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2017. december 5.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2018. január 12.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2018. szeptember 5.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2018. június 5.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. július 6.

Első közzététel (Tényleges)

2018. július 9.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2018. szeptember 27.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2018. szeptember 26.

Utolsó ellenőrzés

2018. szeptember 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • NL49929.068.17

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel