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Die Wirkung von Arginin auf die klassische Galaktosämie (ARGALT)

26. September 2018 aktualisiert von: Ana Coelho, Academisch Ziekenhuis Maastricht

Verbessert Arginin die oxidative Kapazität von Galactose bei klassischer Galaktosämie: Eine Pilotstudie

Begründung: Die klassische Galaktosämie ist eine seltene erbliche Stoffwechselerkrankung, die bei Neugeborenen mit einem lebensbedrohlichen Multiorgan-Toxizitätssyndrom auftritt. Der derzeitige Behandlungsstandard – eine galactosereduzierte Diät – lindert zwar schnell das schwere neonatale Krankheitsbild, verhindert aber nicht die Folgen von Hirn und Keimdrüsen. Neue therapeutische Strategien sind gefragt.

Da Arginin eine Aminosäure ist, die therapeutisch weit verbreitet ist und keine Nebenwirkungen beschrieben wurden, schlagen wir vor, sie in einer klinischen Pilotstudie einzusetzen. Unser Ziel ist es, die Wirkung von Arginin bei Patienten mit klassischer Galaktosämie zu bewerten, um seine potenzielle therapeutische Rolle bei dieser Krankheit zu bestimmen.

Ziel: Bewertung der möglichen Wirkung von Arginin auf die Ganzkörper-Galactose-Oxidationskapazität bei Patienten mit klassischer Galaktosämie.

Studiendesign: Interventionelle, pilotklinische Studie mit einarmigem Prä-Post-Design.

Studienpopulation: Unser Ziel ist es, 5 erwachsene Patienten mit klassischer Galaktosämie einzuschließen, die homozygot für die p.Q188R-Mutation sind.

Intervention: Alle Teilnehmer erhalten Arginin in Form von Asparten ® (Arginin-Aspartat) während 1 Monat durch orale Verabreichung.

Der Hauptstudienparameter ist die Ganzkörper-Galactose-Galactose-Oxidationskapazität.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

4

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Niederlande
    • Limburg
      • Maastricht, Limburg, Niederlande, 6202 AZ
        • Academisch Ziekenhuis Maastricht

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Patient mit klassischer Galaktosämie, homozygot für die p.Q188R-Mutation, diagnostiziert durch GALT-Enzymaktivitätsassay und GALT-Genmutationsanalyse
  • Achtzehn Jahre oder älter
  • In der Lage, eine informierte Einwilligung zu geben

Ausschlusskriterien:

  • Störungen des Harnstoffzyklus (beurteilt durch postprandiales Aminosäureprofil im Blut)
  • Erhöhter Harnsäurespiegel im Plasma
  • Patienten mit akuter Erkrankung an klassischer Galaktosämie
  • Schwangere Frauen (oder die eine Schwangerschaft in Betracht ziehen) oder stillende Frauen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Sparen
Asparten (Arginin-Aspartat) 5000 mg/10 ml 3x/Tag
Arzneimittel: Arginin Aspartat
Sparen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Ganzkörper-Galactose-Oxidationskapazität
Zeitfenster: 6 Stunden
Die Ganzkörper-Galactose-Oxidationskapazität ist ein Atemtest, der die Umwandlung von [1-13C]-Galactose in 13CO2 quantifiziert, wodurch das genaue Ausmaß des gestörten Galactose-Stoffwechsels abgegrenzt werden kann und klare Informationen über die Fähigkeit eines Patienten, Galactose zu oxidieren, geliefert werden.
6 Stunden

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Academisch Ziekenhuis Maastricht

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

5. Dezember 2017

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

12. Januar 2018

Studienabschluss (Tatsächlich)

5. September 2018

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

5. Juni 2018

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Juli 2018

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

9. Juli 2018

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. September 2018

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. September 2018

Zuletzt verifiziert

1. September 2018

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • NL49929.068.17

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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